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[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発した筋萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – SM-ID23165 [2020/07/27]

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筋萎縮性側索硬化症

筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人あたり0.6人です。日本では、認定されているSMA患者は約900人、0~9歳の患者数は30人。年間の投与対象患者数は、15~25人と見積もられています source

ZOLGENESMA

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スイスのノバルティス社が買収したAveXis社の開発した骨髄性筋萎縮症(ウィキペディアより)に対する遺伝子治療薬。2歳未満の患者を対象として、infusion pumpで投与され、血液脳関門(BBB)から神経へ送達される。

類似薬 : Biogen社のヌシネルセン「スピンラザ®️」 (アンチセンスオリゴヌクレオチド; ASO)、参考文献、KEGG(薬価)

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薬価収載

売り上げ想定(25人 x 1.67億円 = 42億円)は、50億円を超えないので先駆け審査加算10%が適用されています source。もしも超える場合は、傾斜加算(割引)の規定により加算率は低くなっていたとのこと。

2020/05/20, 1億6707万7222円 source(製薬業界 きょうのニュースまとめ読み)

米国では、2億3千万円です。

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HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION
The highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLFGENSMA.

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION These highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLGENSM

詳細

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ZOLGENSMA

(CMC Review Memoより、製造方法を確認できる)

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma

Novartis’ Zolgensma study halted by FDA amid safety questions

https://www.reuters.com/article/us-novartis-gene-therapy/novartis-zolgensma-study-halted-by-fda-amid-safety-questions-idUSKBN1X90XS
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