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[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]

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ZOLGENESMA

スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の開発した骨髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy; SMA)に対する遺伝子治療薬。

  • 開発コード : AVXS-101
  • 日本申請 :2018/11/14 source

薬価収載

Drug Product

  • 2.0e13 vg/mL
  • 5.5mL or 8.3mL in 10mL vial
  • 2-9 vial kit
  • 1.1e14 vg/kg
  • 20mM Tris pH8.0, 1mM MgCl2, 200mM NaCl, 0.005% Poloxamer 188(Pluronic F68)
  • 冷蔵保存 <14days、凍結保存 < 1年

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION
The highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLFGENSMA.

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION These highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLGENSM

使われているAAVベクター

  • Biologics License Application, STN 125694
  • 血清型 : AAV2のrep2, AAV9のcap9source(1)
  • エンハンサー/プロモーター : サイトメガメロウイルスエンハンサー/ニワトリβ-アクチンハイブリッドプロモーター
  • GOI : ヒト生存運動ニューロン遺伝子
  • TLR : AAV2の2つのうち、1つは導入遺伝子の分子内アニーリング促進を促進する修飾

培養細胞

SMM(目的蛋白質)、モデルマウスのサバイバルをみている。

製法変更(PA→PB)はP1後に実施、ブリッジしている。新製造でも安定性の改善はない。純度は上がった。

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Drug Substance

<60℃ long-term frozen storage

~ For member only



ZOLGENSMA

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma

Novartis’ Zolgensma study halted by FDA amid safety questions

https://www.reuters.com/article/us-novartis-gene-therapy/novartis-zolgensma-study-halted-by-fda-amid-safety-questions-idUSKBN1X90XS

ゾルゲンスマ点滴静注に関する資料
PMDAサイトより

https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001_B100_2.pdf

審査報告書

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ゾルゲンスマ – 審査報告書 – PMDA –

https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001000_A100_2.pdf
編集履歴
2019/12/04 Mr.HARIKIRI
2020/06/22 追記 (薬価、AveXis)
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用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

AveXis

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]
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gene therapy

Novartis

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]
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[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
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