カテゴリー
AAV AveXis BIOLOGICS drug Novartis

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID24747
スポンサーリンク
by Google Ads ID8603

ZOLGENESMA

スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の開発した骨髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy; SMA)に対する遺伝子治療薬。

  • 開発コード : AVXS-101
  • 日本申請 :2018/11/14 source

薬価収載

Drug Product

  • 2.0e13 vg/mL
  • 5.5mL or 8.3mL in 10mL vial
  • 2-9 vial kit
  • 1.1e14 vg/kg
  • 20mM Tris pH8.0, 1mM MgCl2, 200mM NaCl, 0.005% Poloxamer 188(Pluronic F68)
  • 冷蔵保存 <14days、凍結保存 < 1年

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION
The highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLFGENSMA.

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION These highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLGENSM

使われているAAVベクター

  • Biologics License Application, STN 125694
  • 血清型 : AAV2のrep2, AAV9のcap9source(1)
  • エンハンサー/プロモーター : サイトメガメロウイルスエンハンサー/ニワトリβ-アクチンハイブリッドプロモーター
  • GOI : ヒト生存運動ニューロン遺伝子
  • TLR : AAV2の2つのうち、1つは導入遺伝子の分子内アニーリング促進を促進する修飾

培養細胞

SMM(目的蛋白質)、モデルマウスのサバイバルをみている。

製法変更(PA→PB)はP1後に実施、ブリッジしている。新製造でも安定性の改善はない。純度は上がった。

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

Drug Substance

<60℃ long-term frozen storage

~ For member only



ZOLGENSMA

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma

Novartis’ Zolgensma study halted by FDA amid safety questions

https://www.reuters.com/article/us-novartis-gene-therapy/novartis-zolgensma-study-halted-by-fda-amid-safety-questions-idUSKBN1X90XS

ゾルゲンスマ点滴静注に関する資料
PMDAサイトより

https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001_B100_2.pdf

審査報告書

スポンサーリンク
by Rakuten ID:15895

ゾルゲンスマ – 審査報告書 – PMDA –

https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001000_A100_2.pdf
編集履歴
2019/12/04 Mr.HARIKIRI
2020/06/22 追記 (薬価、AveXis)
スポンサーリンク
  • by Amazon ID19245
  • by Amaozn ID13196

用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

AveXis

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]
気になる企業 – AveXis – Novartis グループ – Zolgensmaを開発 – ID17951 [2020/06/21]
気になる企業 – Novartis グループ- Novartisは新薬開発、Sandozはジェネリック、AveXisは遺伝子治療 – ID16413 [2020/05/30]

gene therapy

Novartis

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]
気になる企業 – Novartis グループ- Novartisは新薬開発、Sandozはジェネリック、AveXisは遺伝子治療 – ID16413 [2020/05/30]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145

Update ID21920

AAV, BIOLOGICS, education
[GT] 遺伝子治療の課題 – H30, 経済産業省より – ID2031△ [2020/01/08]

Post Views: 36 2019現在における遺伝子治療薬の製造課題 Full particleとEmpty Particleの比率の増大化改善 Full Particle定量法の精度改善 効果的なスケールアップ: […]

security, Synology, WordPress
[Synology] NASのネットワークツールからWOLを発信してと思ったが、ルーターはRT2600acなので、iPhone用のアプリDS ROUTERの wake on LAN から自宅のPC/ビデオレコーダー等を起動する – ID508 [2021/06/19]

Synology Router (RT2600ac)のアプリ(DS router)を使用して、出先からRouterにアクセスし、WOL機能からLANに接続している機器を起動する

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
AAV, AVIGEN, BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR
気になる企業 – AVIGEN – Genezymeに買収 – ID11266 [2020/03/03]

Post Views: 33 現在は、Avigen社は存在しない。 「気になる企業」シリーズ。バイオ医薬品に関わる企業の情報を取りまとめています。遺伝子治療薬の開発ベンチーであった「Avigen」社は、Genezymeに […]

更新された投稿の最新順

スポンサーリンク
  • by Amazon ID13211
  • by Amazon ID13339
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID24747

最新記事(rAAV)

AAV, BIOLOGICS, cell
[Bio-Vector] 人工染色体 – 目的細胞に導入して安定発現細胞株を作る – AAVベクターの生産株として適用できるのか? – chromocenter/TaKaRa – ID26979 [2021/01/15]

Post Views: 45 目次1 はじめに2 ウイルスベクターの新たな作り方3 人工染色体の特徴4 人工染色体の構造5 遺伝子搭載サイズ6 従来ベタクーとの比較7 chromocenter社の方法7.1 ドナー細胞の […]

AAV, BIOLOGICS, gene-therapy
[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレードとGMP – ID26219 [2020/12/22]

Post Views: 43 目次1 はじめに2 マテリアルの選択2.1 候補(導入遺伝子)がない2.2 候補がある2.3 前臨床が完了していない2.4 前臨床か完了している3 開発プロセス はじめに Vigene社がサ […]

AAV, BIOLOGICS, CMO, gene-therapy
気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – ID12516 [2020/11/09]

Post Views: 38 目次1 MolMed1.1 サービス2 AGCが買収 MolMed イタリア ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO サービス MolMed独自のテクノロジーを持っている。 M […]

AAV, BIOLOGICS, education
[Bio-Edu] ウイルスの等電点(pI) – 組換えAAVでは,empty/fullの違いでpIは異なる – 分離精製は工業化の課題である – ID24561 [2021/02/23]

Post Views: 39 目次1 はじめに2 ウイルスの等電点(pI or IEP)3 ウイルスの等電点の検証結果の詳細4 AAV1~AAV10のpI計算5 AAV8, AAV9のpI6 AAV tree7 編集履歴 […]

AAV, BIOLOGICS, drug
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発した筋萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – SM-ID23165 [2020/07/27]

Post Views: 131 目次1 筋萎縮性側索硬化症2 ZOLGENESMA2.1 薬価収載3 詳細 筋萎縮性側索硬化症 筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人 […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
AAV, BIOLOGICS, PALL, purification
[Bio-Material] Mustang® Q Membrane Units (2004) を使ったアプリケーション (Pall) – ID23160

Post Views: 35 目次1 AAVの精製2 pDNAの精製3 編集履歴 AAVの精製 Pall社の陰イオン交換体: Mustang Q membraneを使用したアデノウイルスの精製方法 吸着/溶出モードによる […]

Page: 1 2 14
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145

最新記事(Biologics, ID:14673)

BIOLOGICS, culture, equipment-harvest, repligen
[Bio-Equip] TFDF – TFFの構造にdepth filterを採用して、高細胞濃度でも濾過能力を高める技術 – REPLIGEN – – ID30880 [2021/07/26]

Post Views: 2 目次1 TFDF2 編集履歴 TFDF 旧来からのTangential Flow Filtration (TFF)技術による濾過機材製品は、低濃度の細胞密度である培養液の濾過には十分に能力を発 […]

BIOLOGICS
[Bio-Process] 配列からベクターDNAを作るまでの概要 – ID16682

Post Views: 11 遺伝子配列からベクターDNAを作る plasmid vector 遺伝子配列 コドン最適化 遺伝子合成 合成遺伝子をベクターにカセットする 大腸菌にトランスフェクションして増やす ampic […]

BIOLOGICS, medicine, product
[抗体医薬] ADUHELM (アデュカヌマブ) – アルツハイマー病、初めての抗体医薬による治療薬 – アミロイドβを取り除く- ID30418 [2021/06/08]

Post Views: 9 目次1 アデュカヌマブ1.1 バックグラウンド2 臨床試験2.1 プロトコル2.2 結果2.3 副作用3 参考4 編集履歴 アデュカヌマブ 痴呆症の内の60%は、アミロイドβが蓄積して脳の神経 […]

company, gene-therapy
気になる企業: Novavax 新型コロナウイルス・ワクチンには、遺伝子組換えタンパク質とナノパーティクルの技術で挑む – ID29176 [2021/05/21]

Post Views: 13 目次1 NOVAVAX2 事業内容3 提携4 参考5 サイト内記事6 編集履歴 NOVAVAX NOVAVA社の新型コロナワクチンへのアプローチは、先進的とは言えないかも知れません。世界では […]

BIOLOGICS
医薬品添加物規格 (薬添規)

Post Views: 17 医薬品添加物規格 https://www.mhlw.go.jp/content/11120000/000336088.pdf

BIOLOGICS, culture, education
[Bio-Culture] 大腸菌; E.coliの増殖率は細胞長の増大に関わる – ID28121 [2021/02/27]

Post Views: 30 目次1 大腸菌の増殖率2 編集履歴 大腸菌の増殖率 一般的に、大腸菌の増殖率(growth rate)、1時間あたり1未満であり、それを超える増殖率になってくると、大腸菌の長さが増大するのだ […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
Page: 1 2 69
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

gourmet, LIFE
[食]「かに道楽」- フルコース、今もキダ太郎が作詞作曲のテーマが流れていた – ID18542 [2019/10/05]

Post Views: 37 ・・♪獲れ獲れぴちぴちカニ料理♪ かに道楽の本店は、大阪の南・道とん堀にありますが、今回紹介するから道楽は、東大阪店です。10年くらい前までは、布施にありましたが、移転して現在の長田にありま […]

gourmet, LIFE, town
[食] 大阪,京阪電鉄・天満橋駅ビルの京風おばんざい・ランチバイキング – ID814

Post Views: 40 目次0.1 ランチバイキング1 水上バス2 アルバム ランチバイキング ヘルシー. 地下鉄の天満橋の駅ビルの8Fにある「京月」のランチバイキング.このビルをKEIHAN CITY MALLと […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, education
[Bio-Edu] DNAワクチンとは – 2008年までの論文から、免疫細胞へのプラスミドDNAの取り込みにより特異抗体が産生される – ID13931 [2020/04/21]

Post Views: 25 目次1 DNAワクチンとは1.1 1998年現在1.2 2000年現在1.3 免疫細胞と非免疫細胞 (2008)2 細胞性免疫3 編集履歴 DNAワクチンとは 1998年、2000年および2 […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block