[GT] 世界で承認された細胞・遺伝子治療薬 – ID1872 [2019/09/06] ID1872

遺伝子治療薬リスト(2017)

2017年に経済産業省がまとめた、世界で承認された遺伝子治療薬です。補充療法とがん溶解による治療薬などが含まれます。

  • AAV1, AAV2 Vectorによる遺伝子導入
  • HSV1 による腫瘍溶解
  • T細胞遺伝子治療
製品名開発企業承認国、年対象疾患導入遺伝子製品の種類投与方法
GlyberaUniqueオランダ、2012リポ蛋白リパーゼ(LPL)欠乏症LPLAAV1筋肉内投与
in vivo
ImlygicAmgenUS, 2015切除不能悪性黒色腫顆粒球マクロファージ刺激因子(GM-CSF)HSV1腫瘍内投与
in vivo
Strum eli’sGSKUK, 2016アデノシンでアミナーゼ(ADA)欠損症ADA遺伝子導入自己CD34+細胞(RV)静脈投与
ex vivo
ZalmoxisMolMedイタリア, k2016高リスク造血器悪性腫瘍(GVHD重症化防止)HSV-TK+ΔLNGFR遺伝子導入同種T細胞(RV)静脈投与
ex vivo
KymriahNovartisUS, 2017急性リンパ芽球白血病(ALL)(小児、若年成人)CD19 CAR遺伝子導入自己T細胞(LV)静脈投与 ex vivo
Yes artsKite PharmaUS, 2017びまん性大細胞型B細胞性リンパ腫CD19 CAR遺伝子導入自己T細胞(RV)静脈投与
ex vivo
LuxtumaSpark TherapeuticsUS, 2017レーバー先天性黒内障RPE65AAV2網膜内投与
in vivo

薬価サーチサイト KEGG MEDICUS 薬価

DailyMed

文献

遺伝子治療の課題と方策、平成30年3月1日、経済産業省、商務・サービスグループ 生化学産業課