遺伝子治療薬リスト(2017)
2017年に経済産業省がまとめた、世界で承認された遺伝子治療薬です。補充療法とがん溶解による治療薬などが含まれます。
- AAV1, AAV2 Vectorによる遺伝子導入
- HSV1 による腫瘍溶解
- T細胞遺伝子治療
| 製品名 | 開発企業 | 承認国、年 | 対象疾患 | 導入遺伝子 | 製品の種類 | 投与方法 |
| Glybera | Unique | オランダ、2012 | リポ蛋白リパーゼ(LPL)欠乏症 | LPL | AAV1 | 筋肉内投与 in vivo |
| Imlygic | Amgen | US, 2015 | 切除不能悪性黒色腫 | 顆粒球マクロファージ刺激因子(GM-CSF) | HSV1 | 腫瘍内投与 in vivo |
| Strum eli’s | GSK | UK, 2016 | アデノシンでアミナーゼ(ADA)欠損症 | ADA | 遺伝子導入自己CD34+細胞(RV) | 静脈投与 ex vivo |
| Zalmoxis | MolMed | イタリア, k2016 | 高リスク造血器悪性腫瘍(GVHD重症化防止) | HSV-TK+ΔLNGFR | 遺伝子導入同種T細胞(RV) | 静脈投与 ex vivo |
| Kymriah | Novartis | US, 2017 | 急性リンパ芽球白血病(ALL)(小児、若年成人) | CD19 CAR | 遺伝子導入自己T細胞(LV) | 静脈投与 ex vivo |
| Yes arts | Kite Pharma | US, 2017 | びまん性大細胞型B細胞性リンパ腫 | CD19 CAR | 遺伝子導入自己T細胞(RV) | 静脈投与 ex vivo |
| Luxtuma | Spark Therapeutics | US, 2017 | レーバー先天性黒内障 | RPE65 | AAV2 | 網膜内投与 in vivo |
文献