Harikir blog and DataBase

[Bio-Edu] rAAV vectorの製造・品質に関するリフレクションペーパー – [2019/07/21]

249b4f20 3b70 444d b8eb e94c4f05e4d8

執筆者:

harikiri

カテゴリ:

Post Views: 399

ID1065

リフレクションペーパー

リフレクションペーパーとは、その後成熟してガイドラインとなる。

日本のpmdaは、遺伝子治療用製品についてのリフレクションペーパー(総19ページ)を発行した。

参考となる欧米ガイドライン

Guideline on the quality, non-clinical and clinical aspects of gene therapy medicinal products – 22 March 2018 EMA/CAT/80183/2014 – EUROPEAN MEDICINES AGENCY –

1. Draft at April 2014
2. Adoption by CAT at February 2018
3. Adoption by CHMP at March 2018

https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/guideline-quality-non-clinical-clinical-aspects-gene-therapy-medicinal-products_en.pdf

EMA, 2011, 遺伝子治療用製品の設計変更

FDA, 2018, 遺伝子治療用製品の製法変更を含めた考え方をしめしたが、基本的にはバイオ医薬品のICH Q5Eに沿った同等性評価を求めている。

  • ベクターゲノムのIntegryty
  • ベクターの翻訳後修飾
  • 安全性評価: 感染細胞での持続発現性
  • カルタヘナ対応

ispe.gr.jp – EMAからの最新のガイドライン

https://www.ispe.gr.jp/ISPE/05_fda_issue/05_08.htm

Cellular & Gene Therapy Guidances

関連のガイダンスが1998年から最新の2020までが収録されている

1. Vectorに関して3件
2. 製造関連で2件
3. Human Cellに関して3件
4. その他

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/biologics-guidances/cellular-gene-therapy-guidances

編集履歴

2019/07/21, Mr. Harikiri

関連記事:

  1. [rAAV] 遺伝子治療薬としての遺伝子組換えAAV(rAAV)の沈殿法による精製のいろいろ – ID2452 [2019/09/27] Post Views: 498 はじめに 遺伝子治療薬として、ヒトの細胞に感染させ目的の遺伝子をその細胞に導入するするために、目的遺伝子を封入したAAVベクターという器をきれいに精製する方法の紹介。 PEG沈殿 超遠心機 […]…
  2. [rAAV] Parvovirusに属するアデノ随伴ウイルス(AAV)をベクター(rAAV)にして遺伝子治療を行う — rAAVの特徴と臨床 (2003) – ID2516 [2019/10/02] Post Views: 577 AAVベクター Adeno associated virus (AAV) ベクター(rAAV : recombinant AAV)作成に関する現在の技術 (2019現在でも)では、Rep/ […]…
  3. [Bio-rAAV] rAAV vector製造でplasmidを細胞に導入するトランスフェクション試薬 – ID3336 [2020/07/21] Post Views: 472 PEI Polyethylenimine (PEI)は、カルシウムよりも安定的に遺伝子を細胞に導入できます。そのトランスフェクション効率についても、研究が進められており、一般的なPEIより […]…
  4. [rAAV-Edu] AAVベクターに関する「生物多様性影響評価書」の作成 – [2019/09/15] Post Views: 391 ID2177 生物多様性影響評価書 rAAVなどを用いた遺伝子治療による治験を予定している場合、当局申請のための生物多様性影響評価書の作成が必要である 生物多様性影響評価書の記載内容は以下 […]…
  5. [rAAV-Edu] POROS CaptureSelect (AAV精製 resin) の性能とAEXによるfull/emptyの分離 – ID2271 [2019/09/18] Post Views: 454 AAVX Resinの特徴 複数の血清型AAVを吸着 POROSは、Thermo Fisherのブランドです。以前は独立したメカーでしたが、M&Aで傘下になっています。POROSプ […]…
  6. [Bio-rAAV] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを使用する意義(特徴)と製造概要 – ID1862 [2019/09/06] Post Views: 381 ID1862 rAAVベクターの特徴 遺伝子がランダムに導入される理由を掘り下げて調査した。 導入目標: レトロウイルスでは分裂細胞にしか遺伝子導入できないが，AAVでは，分裂，非分裂を問 […]…
  7. [rAAV] 特許 0010468 – rAAV vector精製 – アパタイト・クロマト精製法 (レジメ)- ID13457 Post Views: 697 METHODS FOR PURIFICATION OF RECOMBINANT AAV VECTORS United States Patent Application&nbsp […]…
  8. [rAAV-Edu] rAAV9の精製方法 (ウイルスの一般的な精製方法を理解できる) – 特許,2018 – ID2559 [2023/10/23] Post Views: 446 rAAV9 vectorの精製方法 培養液のバッファ組成をTFF処理で調整、硫安(AmSo4)沈殿処理と第4級アンモニウム陰イオン交換クロマトグラフィー(HiPrep Q XL)によるFl […]…
  9. [Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033 [2019/09/13] Post Views: 409 Key Considerations in Gene Therapy Manufacturing for Commercialization, 2018 – Cell Cult […]…
  10. [Data Link] Purification of rAAV-1 and -9 with ultracentrifugation-free technique towards GMP production.(2013-2015, 科研費研究) – ID2225 [2019/09/15] Post Views: 412 Purification of rAAV-1 and -9 with ultracentrifugation-free technique towards GMP production: […]…

投稿をさらに読み込む