カテゴリー
AAV BIOLOGICS education

[Bio-Edu] rAAV vectorの製造・品質に関するリフレクションペーパー – ID1065

本編 >

[Bio-Edu] rAAV vectorの製造・品質に関するリフレクションペーパー – ID1065
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

リフレクションペーパー

リフレクションペーパーとは、その後成熟してガイドラインとなる。

日本のpmdaは、遺伝子治療用製品についてのリフレクションペーパー(総19ページ)を発行した。

スポンサーリンク
  • by Amazon ID19245
  • by Amazon ID13211
  • by Amaozn ID13196
  • by Amazon ID13339

参考となる欧米ガイドライン

Guideline on the quality, non-clinical and clinical aspects of gene therapy medicinal products – 22 March 2018 EMA/CAT/80183/2014 – EUROPEAN MEDICINES AGENCY –

1. Draft at April 2014
2. Adoption by CAT at February 2018
3. Adoption by CHMP at March 2018

https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/guideline-quality-non-clinical-clinical-aspects-gene-therapy-medicinal-products_en.pdf

EMA, 2011, 遺伝子治療用製品の設計変更

FDA, 2018, 遺伝子治療用製品の製法変更を含めた考え方をしめしたが、基本的にはバイオ医薬品のICH Q5Eに沿った同等性評価を求めている。

  • ベクターゲノムのIntegryty
  • ベクターの翻訳後修飾
  • 安全性評価: 感染細胞での持続発現性
  • カルタヘナ対応

ispe.gr.jp – EMAからの最新のガイドライン

https://www.ispe.gr.jp/ISPE/05_fda_issue/05_08.htm

Cellular & Gene Therapy Guidances

関連のガイダンスが1998年から最新の2020までが収録されている

1. Vectorに関して3件
2. 製造関連で2件
3. Human Cellに関して3件
4. その他

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/biologics-guidances/cellular-gene-therapy-guidances
編集履歴
2019/07/21 HARIKIRI(MR)

ここまで

< 本編はここまで。

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

Update ID21920

LIFE
[Life] 正月の休み最後の日、八尾LINOASのTSUTAYA & STARBUCKSにて – ID6227

夜12時まで開いているというSTARBUCKS スターバックスにやってきた。いつものコーヒーブラック。でも、今は夜8時ですけどね:D

gourmet, LIFE
[Life] ホテル阪急エキスポ、お正月バイキング・ファイナルに行ってきました – ID5679

毎年正月には、恒例で行っていましたホテル阪急エキスポパークは、2020年の2月の末で閉じることになります。 今回、お正月バイキングは、「ファイナル」と銘打たれました。 目次1 お正月バイキング2 写真2.1 外観2.1. […]

gourmet, LIFE
[Life] 2020 – 初外食は中華 – ID5304

2020年の初外食は、夕食で中華でした。店名は、何と読むのか、読んだとしてもそれが店名なのか解りません。 紅虎(くれないのとら) 初めて入りましたが、元旦のPM6時では、その他のレストランは待ち客がいましたが、ここは、ま […]

ear, HEALTH
[健康] 体験記 – 突然起きためまいは突発性難聴と診断された – その後 – ID535

目次1 半年たった症状2 自己流の処置3 人差し指を耳穴に 半年たった症状 現在,突発性難聴になって半年を経過したが症状は改善されていない.「キー」という耳鳴り、閉塞感、人の声は、ヘリウムガスを吸って喋ったときのような音 […]

LIFE
[Life] 2020 謹賀新年(令和2年) by はりきり(Mr) – ID5276

皆さま、新年明けましておめでとうございます。 今年は、特に健康を優先したいと思っています。 皆さまも、このストレス社会、日本は特に海外諸国と比べて、そのレベルは高いと久しく言われています。働き方改革も未だ掛け声に近く、実 […]

HEALTH, kidney
[健康] フェブリク投薬、そろそろやめたい – 血糖値の管理と同様に尿酸値の管理は、健康管理上避けてはいけない〜服薬患者による自己実験記 – 僕は続ける – ID17195 [2020/08/22]※

目次1 やめれるものなら、「フェブリク」をやめたい2 やめたいと思ったきっかけ2.1 心筋関連のリスク2.2 添付文書にも記載がりあます。3 服薬に至るまで3.1 親指の関節の鈍痛は10年以上前から3.2 服薬のきっかけ […]

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

最新記事(rAAV)

AAV, BIOLOGICS, drug
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発したイン萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – ID23165-UM [2020/07/27]

目次1 筋萎縮性側索硬化症2 ZOLGENESMA2.1 薬価収載 筋萎縮性側索硬化症 筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人あたり0.6人です。日本では、認定されて […]

AAV, BIOLOGICS, PALL, purification
[Bio-Material] Mustang® Q Membrane Units (2004) by Pall – ID23160

Pall社の陰イオン交換体: Mustang Q membraneを使用したアデノウイルスの精製方法 吸着/溶出モードによるアデノウイルスの精製.流速,吸着容量の設定の記載あり. 溶出画分は,不純物であるDNAより前にア […]

AAV, AveXis, BIOLOGICS, drug, Novartis
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]

目次1 ZOLGENESMA1.1 薬価収載1.2 Drug Product2 審査報告書 ZOLGENESMA スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の […]

AAV, BIOLOGICS, BioMarin, KNOWLEDGE, medicine
[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 – ID23142 [2020/06/22]

Valrox 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治することを前提にしている治療薬です。 Valroxは、アメリカのBIOMARINが開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター)を使用する遺伝 […]

AAV, BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR, oxgene
気になる企業 – Ultragenyx – ID23062 [2020/09/17]

Ultragenyx Pharmaceutical Headquarter : 60 Leveroni Court Novato, CA 94949, United States ホームページ 2020/01, 同社が保 […]

AAV, BIOLOGICS
気になる企業 – アステラス

アステラス サンフランシスコに本拠を置くバイオテクノロジーのオーデンテスセラピューティックスを購入する30億ドルの取引($3B)を発表(2019/12)

Page: 1 2 13
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

最新記事(Biologics, ID:14673)

AAV, BIOLOGICS, drug
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発したイン萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – ID23165-UM [2020/07/27]

目次1 筋萎縮性側索硬化症2 ZOLGENESMA2.1 薬価収載 筋萎縮性側索硬化症 筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人あたり0.6人です。日本では、認定されて […]

AAV, BIOLOGICS, PALL, purification
[Bio-Material] Mustang® Q Membrane Units (2004) by Pall – ID23160

Pall社の陰イオン交換体: Mustang Q membraneを使用したアデノウイルスの精製方法 吸着/溶出モードによるアデノウイルスの精製.流速,吸着容量の設定の記載あり. 溶出画分は,不純物であるDNAより前にア […]

BIOLOGICS, mAb, medicine, Novartis
[抗体医薬] ゾレア; Omalizumab – 花粉症を対象とする抗IgE抗体 – ID23158 [2020/06/23]

目次1 最初に2 適性使用ガイドライン2.1 検査3 薬価3.1 参考 最初に ゾレアは、花粉症の体内における発症メカニズムにおいて、IgEの経路を抑える抗体医薬です。 アレルギー反応では、アレルゲンに対するIgEが多く […]

AAV, AveXis, BIOLOGICS, drug, Novartis
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]

目次1 ZOLGENESMA1.1 薬価収載1.2 Drug Product2 審査報告書 ZOLGENESMA スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の […]

BIOLOGICS, CMO, COGs, patheon, production
[Bio-ED] 抗体医薬 – パセオンが提案する3つの製造受託オプションとCOGs – Patheonが提案するオプションとは – ID23152 [2020/01/24]

はじめに COGsとは、Cost of Googsのことで、単位生産費用を意味します。バイオ医薬品の製造におけるBioreactorのスケールの需要は5,000L以下が最も多いようです。もっとも、世界的に売り上げている製 […]

BIOLOGICS, culture, equipment-culture, thermo
[Bio-Equip] Single Use Bioreactor – ThermoFisher – ID23150

Bio-Equipment シングル・ユース・バイオリアクター及びバッグ HyPerforma 5:1 シングルユースバイオリアクター (S.U.B) https://assets.thermofisher.com/TF […]

Page: 1 2 61
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

最新記事(Education)

BIOLOGICS, education, reagent
[Bio-Edu] 核酸の抽出 – QIAGEN製品 – ID21335 [2020/08/17]

核酸抽出に使用されるキット 検体によって使い分けされます。 Source: DNAチップ研究所 ■ QIAamp DNA Mini Kit (通常組織用)https://www.qiagen.com/jp/shop/sa […]

BIOLOGICS, education, HEALTH
[Virus-Edu] 新型コロナウイルス(SARS-CoV-2)の感染機序 – ID20003 [2020/07/27]※

目次1 新型コロナウイルスの感染機序1.1 1a Fusionでの感染1.2 1b 貪食での感染 新型コロナウイルスの感染機序 新型コロナウイルス (SARS-CoV-2) 感染のある過程で、以下に説明する薬剤の臨床試験 […]

BIOLOGICS, education
[Bio-Edu] mAbの不安定性について – ID17993 [2020/07/31]

目次1 mAbの不安定性1.1 IgG抗体の構造1.2 抗体の種類1.2.1 アイソタイプ1.2.2 サブタイプ1.2.3 翻訳後修飾の違い2 不安定化の局面2.1 原因2.2 結果3 不安定化のメカニズム mAbの不安 […]

BIOLOGICS, education, purification
[Bio-Edu] 組換え大腸菌で造らせたタンパク質のリフォールディングおよび、その後の精製手順 – ID18567 [2020/08/19]※

目次1 はじめに2 Refoldingとは3 組換え大腸菌の産生タンパク質3.1 Inclusion bodyの回収3.2 可溶化とrefolding3.3 バッファ組成の置換3.3.1 Refoldingの評価3.3. […]

BIOLOGICS, education, protein
[Protein] 免疫グロブリン – IgMは感染初期から作られ、その後、IgGにバトンタッチ! – ID18203

目次1 免疫グロブリンの種類と役割2 感染時のIgM/IgGの血中濃度 免疫グロブリンの種類と役割 免疫グロブリンは、自然免疫の代表格ですが、その種類は5つあり、それぞれ役割があります(図1)。 ひと昔前では、測定技術低 […]

BIOLOGICS, education, KNOWLEDGE
[Kw] 脳下垂体 – 6つのホルモンを分泌 – ID18055 [2020/06/23]

脳下垂体 脳下垂体からは6つのホルモンが分泌される。 成長ホルモンsource (脳下垂体→) Growth Hormone →(肝臓→) IGF-I → (細胞の受容体) source: wikipedia 甲状腺刺激 […]

Page: 1 2 12
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

plugin, Synology, WordPress
[WordPress] Encyclopedia プラグイン – ID10771

目次1 設定1.1 目標機能1.2 詳細設定2 注意点 設定 目標機能 AMPプラグインを未導入の場合 モバイルでは、マウスカーソルが無いため、マウスカーソルをリンクの上持ってくるという動作ができません。 そこで、モバイ […]

BIOLOGICS, equipment-ufdf
[Bio-Process] UF/DF for buffer exchange – ID8458

目次1 抗体2 rAAV 抗体 抗体の精製の場合、バッファ組成を調整しないで次工程に進むことも多い rAAV 次工程のAffinityクロマトグラフィにロードするために緩衝液の組成を調整すると共に、溶液体積の縮小化を行う […]

LIFE
[Life]「かりん」の実が熟する季節になって秋らしく – ID3165 [2019/11/13]

かりん 「かりん」の実は全然美味しくないですが、輪切りにして砂糖で煮詰めれば「のど」に良薬ができるそうです。実自体の匂いはすごくいい匂い^^)

BIOLOGICS, key-word, production
[用語] COGs; Cost of Goods sold – ID18730

COGs COGs; Cost of Goods sold; 売上原価 編集履歴 2020/07/11 Mr.HARIKIRI

analysis, BIOLOGICS, production
[Bio-Equip] キャピラリー電気泳動システム – PA 800 Plus – SDS-PAGEおよびIEX分析 – ID17286

CESI 8000 Plus 抗体医薬を製造して品質を分析しますが、その分析項目には、電気泳動分析が含まれます。数年前では、プリキャスト・ゲルを使用した分析です。 キャピラリー電気泳動は、オートサンプラーによる自動のサン […]

Page: 1 2 135
スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block