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AAV BIOLOGICS education

[Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033 [2019/09/13]

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Key Considerations in Gene Therapy Manufacturing for Commercialization, 2018 – Cell Culture DISH

(1) Phase 1 Clinical Study: 18 month (breakthrough), Several months (Traditional BLA)
(2) Decision on BT Application: – (BT), N/A (TD)
(3) EOP 1 Meeting Confirms BT Therapy Study: 6 months (BT), N/A (TD)
(4) Phase 2/3 Clinical Study: 24 months (BT), P2:Several Mo. to 2y and P3:1 to 4y (TD)
(5) EOP 3/Pre-NDA/Pre-BLA Submission Meeting: -, –
(6) NDA/BLA Preparation: 6months(BT), – (TD)
(7) NDA/BLA Review: 6months(BT), 10months(TD)
(8) Development Timeline: ~5.2y (BT), ~7.4y(TD)

・Plasmid Manufacturing : Fermentation→Plasmid Recovery→Purification→Fromulatiion→(Transfect)
・Viral Manufacturing: Expand→(Transfect)→Clarification→Concentration→Purifiation→Sterilization→(Activate & Modify)
・Cell Processing: Isolate & Enrich→(Activate & Modify)→Expand→Harvest→Formulation

Viruses used: Retrovirus, Lentivirus, AAV and Adenovirus.

iCELLis Nano, 500の情報、Allegro single use bioreactor

DSP platform : 3 chromatography system.

Transfection System

Analytical Method

https://cellculturedish.com/wp-content/uploads/2018/09/Key-Considerations-Gen-Therapy-Manufacturing-Commercialization.pdf

Methods Matter — Standard Production Platforms For Recombinant AAV Can Produce Chemically And Functionally Distinct Vectors, 2019 –

https://www.biorxiv.org/content/10.1101/640169v2.full.pdf

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production, 2018 – mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Mar 16; 8: 166-180 –

ベクターが大きいとFull率は低下する。トリプル-インフェクションでは、更にfull率は低下する。

rAAV2-FIX vectors in A549-derived producer cell line
(1) full particels : 8%~13%

rAAV2 vectors inHEK293 cells
(1) full particles : up to 74% for a 3.4kb-vector, 40%~45% for a 4.2kb-vector
(2) full particles: 8% and 10%~12% by triple-transfection

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5908265/

Manufacturing of viral vectors for gene therapy: part I. Upstream processing, 2014 – Pharmaceutical BIOPROCESSING –


https://www.openaccessjournals.com/articles/manufacturing-of-viral-vectors-for-gene-therapy-part-i-upstream-processing.pdf

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production, 2018

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5908265/

In Vitro Packaging of Adeno-Associated Virus DNA ,1998

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC109794/

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production
Magalie Penaud-Budloo, Achille François, Nat
, 2018

Next-generation AAV vectors—do not judge a virus (only) by its cover , 2019, AviGen GmbH source – ベクター開発、発現制御、プロモーター

CATAPULT, UKにおける遺伝子治療、Cell Therapy, Viral Vectors, 製造・分析、クリニカル、Webinar開催など、網羅的に関係する情報の宝庫 soruce

Production of Recombinant Adeno-associated Virus Vectors Using Suspension HEK293 Cells and Continuous Harvest of Vector From the Culture Media for GMP FIX and FLT1 Clinical Vector, 2018

A scalable method for the production of high-titer and high-quality adeno-associated type 9 vectors using the HSV platform, 2016

Enhancement of Adeno-Associated Virus Infection by Mobilizing Capsids into and Out of the Nucleolus
, (2009) AAV2の感染時、核小体への導入効率の向上薬剤(MG132とHU)

Scalable Production of AAV Vectors in Orbitally Shaken HEK293 Cells (2019)

Quantification of Adeno-Associated Virus Particles and Empty Capsids by Optical Density Measurement (2003)

特許公報(B2)_アデノ随伴ウイルス(AAV)血清型9の配列、それを含むベクターおよびその使用、配列が特許になっている。

特許公報(B2)_アデノ随伴ウイルス(AAV)血清型8の配列

AAVベクターの製造・品質に関するリフレクションペーパー (pmda

https://www.pmda.go.jp/files/000221591.pdf

平成29年度我が国におけるデータ駆動型社会に係る基盤整備 「根本治療の実現」に向けた適切な支援のあり方の調査

https://www.meti.go.jp/meti_lib/report/H29FY/000111.pdf

遺伝子組換え生物に係る
法規制の動向について
独立行政法人製品評価技術基盤機構 バイオテクノロジーセンター (Biological Resource Center, NITE ; NBRC)

https://www.kansai.meti.go.jp/2-4bio/kansai_smartcell/180925_4.pdf

バイオ戦略の策定に向けた検討
バイオテクノロジーによるイノベーションを通じて実現を目指す 経済社会像(ビジョン)

https://www8.cao.go.jp/cstp/tyousakai/bio/1kai/siryo4.pdf

遺伝子治療とゲノム編集治療の 研究開発の現状と課題
Since 1874

https://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/advisory_board/dai4/siryou4-1.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja

ex vivo遺伝子治療用製品の品質管理戦略の留意点

Points to consider on quality control strategy for ex vivo gene therapy products

http://jsgt.jp/CLINICAL_STUDY/2018-1pmda.pdf

脳卒中に対する遺伝子治療の現状と将来

http://cbfm.mtpro.jp/journal2/contents/assets/016030167.pdf

AAV を利用した遺伝子治療
小 澤 敬 也

http://jsv.umin.jp/journal/v57-1pdf/virus57-1_047-056.pdf

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療 (2003)

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AAP (Assembly Activating Proteins)

A Quantitative Dot Blot Assay for AAV Titration and Its Use for Functional Assessment of the Adeno-associated Virus Assembly-activating Proteins

生物多様性影響評価書

科学研究費助成事業 研究成果報告書

適正製造規範に適合する簡易精製が可能な次世代AAVベクターの開発

PMDA

厚生労働省精神・神経疾患研究委託費

遺伝性筋疾患に対する 分子治療の基盤研究

病原体検出マニュアル (国立感染実用研究所)

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Update ID21920

HEALTH, kidney
[健康] 血中クレアチニン(Cr)濃度とeGFR /関連表の理解と腎機能の閾値 – 水分の摂取量でクレアチニンを下げれるかも(只今実験中: 初回結果) – eGFRはCr/年齢/性別で計算

Post Views: 50 ID27337, [2021/09/06] 目次1 はじめに2 クレアチニン(Cr)とは2.1 クレアチンの成分2.2 筋肉内での反腕と筋肉の収縮運動2.3 クレアチニン(Cr)濃度が高い2 […]

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HEALTH
[COVID-19] pfizerに続いて、modernaとAstrazenecaのワクチンが承認 – ID30044 [2021/09/19]

Post Views: 26 目次1 日本で承認されたCOVID-19ワクチン2 日本の企業による開発状況3 武田製薬はmodernとNovavaxと提携4 編集履歴 日本で承認されたCOVID-19ワクチン 今日(20 […]

BIOLOGICS, education, production
[Bio-Edu] タンパク質サンプルを得るまでのフローと装置 : 培養→精製→分析→保管 – ID9802 [2019/12/08]

Post Views: 48 目次1 原材料2 USP(培養)3 DSP(精製)4 分析5 保管 原材料 タンパク質の原材料 : 以下の記事に詳細があります。 USP(培養) バイオロジクスではUp Stream Pro […]

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AAV, BIOLOGICS, cell
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Post Views: 58 目次1 はじめに2 ウイルスベクターの新たな作り方3 人工染色体の特徴4 人工染色体の構造5 遺伝子搭載サイズ6 従来ベタクーとの比較7 chromocenter社の方法7.1 ドナー細胞の […]

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AAV, BIOLOGICS, gene-therapy
[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレードとGMP – ID26219 [2020/12/22]

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AAV, BIOLOGICS, CMO, gene-therapy
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AAV, BIOLOGICS, education
[Bio-Edu] ウイルスの等電点(pI) – 組換えAAVでは,empty/fullの違いでpIは異なる – 分離精製は工業化の課題である – ID24561 [2021/02/23]

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AAV, BIOLOGICS, drug
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発した筋萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – SM-ID23165 [2020/07/27]

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AAV, BIOLOGICS, PALL, purification
[Bio-Material] Mustang® Q Membrane Units (2004) を使ったアプリケーション (Pall) – ID23160

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BIOLOGICS, CMO, kaneka
気になる企業 – Kaneka Eurogentech S.A. – バイオCDMO – ID30924 [2021/08/05]

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BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] J&J/Janssen – 新型コロナウイルスに対するワクチン – ID29399 [2021/08/02]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

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BIOLOGICS, culture, equipment-harvest, repligen
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BIOLOGICS
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BIOLOGICS, medicine, product
[抗体医薬] ADUHELM (アデュカヌマブ) – アルツハイマー病、初めての抗体医薬による治療薬 – アミロイドβを取り除く- ID30418 [2021/06/08]

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company, gene-therapy
気になる企業: Novavax 新型コロナウイルス・ワクチンには、遺伝子組換えタンパク質とナノパーティクルの技術で挑む – ID29176 [2021/09/08]

Post Views: 24 目次1 NOVAVAX2 事業内容3 提携4 参考5 サイト内記事6 編集履歴 NOVAVAX NOVAVA社の新型コロナワクチンへのアプローチは、先進的とは言えないかも知れません。世界では […]

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作品 – Hurry go round – ID10045

Post Views: 50 X JapanのHideの突然の死、その後、未発表の楽曲「Hurry go around」が発表されました。その時期に描いた油彩(50F)です。

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