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[Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033

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[Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033
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Key Considerations in Gene Therapy Manufacturing for Commercialization, 2018 – Cell Culture DISH

(1) Phase 1 Clinical Study: 18 month (breakthrough), Several months (Traditional BLA)
(2) Decision on BT Application: – (BT), N/A (TD)
(3) EOP 1 Meeting Confirms BT Therapy Study: 6 months (BT), N/A (TD)
(4) Phase 2/3 Clinical Study: 24 months (BT), P2:Several Mo. to 2y and P3:1 to 4y (TD)
(5) EOP 3/Pre-NDA/Pre-BLA Submission Meeting: -, –
(6) NDA/BLA Preparation: 6months(BT), – (TD)
(7) NDA/BLA Review: 6months(BT), 10months(TD)
(8) Development Timeline: ~5.2y (BT), ~7.4y(TD)

・Plasmid Manufacturing : Fermentation→Plasmid Recovery→Purification→Fromulatiion→(Transfect)
・Viral Manufacturing: Expand→(Transfect)→Clarification→Concentration→Purifiation→Sterilization→(Activate & Modify)
・Cell Processing: Isolate & Enrich→(Activate & Modify)→Expand→Harvest→Formulation

Viruses used: Retrovirus, Lentivirus, AAV and Adenovirus.

iCELLis Nano, 500の情報、Allegro single use bioreactor

DSP platform : 3 chromatography system.

Transfection System

Analytical Method

https://cellculturedish.com/wp-content/uploads/2018/09/Key-Considerations-Gen-Therapy-Manufacturing-Commercialization.pdf

Methods Matter — Standard Production Platforms For Recombinant AAV Can Produce Chemically And Functionally Distinct Vectors, 2019 –

https://www.biorxiv.org/content/10.1101/640169v2.full.pdf

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production, 2018 – mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Mar 16; 8: 166-180 –

ベクターが大きいとFull率は低下する。トリプル-インフェクションでは、更にfull率は低下する。

rAAV2-FIX vectors in A549-derived producer cell line
(1) full particels : 8%~13%

rAAV2 vectors inHEK293 cells
(1) full particles : up to 74% for a 3.4kb-vector, 40%~45% for a 4.2kb-vector
(2) full particles: 8% and 10%~12% by triple-transfection

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5908265/

Manufacturing of viral vectors for gene therapy: part I. Upstream processing, 2014 – Pharmaceutical BIOPROCESSING –


https://www.openaccessjournals.com/articles/manufacturing-of-viral-vectors-for-gene-therapy-part-i-upstream-processing.pdf

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production, 2018

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5908265/

In Vitro Packaging of Adeno-Associated Virus DNA ,1998

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC109794/

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production
Magalie Penaud-Budloo, Achille François, Nat
, 2018

Next-generation AAV vectors—do not judge a virus (only) by its cover , 2019, AviGen GmbH source – ベクター開発、発現制御、プロモーター

CATAPULT, UKにおける遺伝子治療、Cell Therapy, Viral Vectors, 製造・分析、クリニカル、Webinar開催など、網羅的に関係する情報の宝庫 soruce

Production of Recombinant Adeno-associated Virus Vectors Using Suspension HEK293 Cells and Continuous Harvest of Vector From the Culture Media for GMP FIX and FLT1 Clinical Vector, 2018

A scalable method for the production of high-titer and high-quality adeno-associated type 9 vectors using the HSV platform, 2016

Enhancement of Adeno-Associated Virus Infection by Mobilizing Capsids into and Out of the Nucleolus
, (2009) AAV2の感染時、核小体への導入効率の向上薬剤(MG132とHU)

Scalable Production of AAV Vectors in Orbitally Shaken HEK293 Cells (2019)

Quantification of Adeno-Associated Virus Particles and Empty Capsids by Optical Density Measurement (2003)

特許公報(B2)_アデノ随伴ウイルス(AAV)血清型9の配列、それを含むベクターおよびその使用、配列が特許になっている。

特許公報(B2)_アデノ随伴ウイルス(AAV)血清型8の配列

AAVベクターの製造・品質に関するリフレクションペーパー (pmda

https://www.pmda.go.jp/files/000221591.pdf

平成29年度我が国におけるデータ駆動型社会に係る基盤整備 「根本治療の実現」に向けた適切な支援のあり方の調査

https://www.meti.go.jp/meti_lib/report/H29FY/000111.pdf

遺伝子組換え生物に係る
法規制の動向について
独立行政法人製品評価技術基盤機構 バイオテクノロジーセンター (Biological Resource Center, NITE ; NBRC)

https://www.kansai.meti.go.jp/2-4bio/kansai_smartcell/180925_4.pdf

バイオ戦略の策定に向けた検討
バイオテクノロジーによるイノベーションを通じて実現を目指す 経済社会像(ビジョン)

https://www8.cao.go.jp/cstp/tyousakai/bio/1kai/siryo4.pdf

遺伝子治療とゲノム編集治療の 研究開発の現状と課題
Since 1874

https://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/advisory_board/dai4/siryou4-1.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja

ex vivo遺伝子治療用製品の品質管理戦略の留意点

Points to consider on quality control strategy for ex vivo gene therapy products

http://jsgt.jp/CLINICAL_STUDY/2018-1pmda.pdf

脳卒中に対する遺伝子治療の現状と将来

http://cbfm.mtpro.jp/journal2/contents/assets/016030167.pdf

AAV を利用した遺伝子治療
小 澤 敬 也

http://jsv.umin.jp/journal/v57-1pdf/virus57-1_047-056.pdf

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療 (2003)

AAP (Assembly Activating Proteins)

A Quantitative Dot Blot Assay for AAV Titration and Its Use for Functional Assessment of the Adeno-associated Virus Assembly-activating Proteins

生物多様性影響評価書

科学研究費助成事業 研究成果報告書

適正製造規範に適合する簡易精製が可能な次世代AAVベクターの開発

PMDA

厚生労働省精神・神経疾患研究委託費

遺伝性筋疾患に対する 分子治療の基盤研究

病原体検出マニュアル (国立感染実用研究所)

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ここまで

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Update ID21920

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[Life] 正月の休み最後の日、八尾LINOASのTSUTAYA & STARBUCKSにて – ID6227

夜12時まで開いているというSTARBUCKS スターバックスにやってきた。いつものコーヒーブラック。でも、今は夜8時ですけどね:D

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[Life] ホテル阪急エキスポ、お正月バイキング・ファイナルに行ってきました – ID5679

毎年正月には、恒例で行っていましたホテル阪急エキスポパークは、2020年の2月の末で閉じることになります。 今回、お正月バイキングは、「ファイナル」と銘打たれました。 目次1 お正月バイキング2 写真2.1 外観2.1. […]

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[Life] 2020 – 初外食は中華 – ID5304

2020年の初外食は、夕食で中華でした。店名は、何と読むのか、読んだとしてもそれが店名なのか解りません。 紅虎(くれないのとら) 初めて入りましたが、元旦のPM6時では、その他のレストランは待ち客がいましたが、ここは、ま […]

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[健康] 体験記 – 突然起きためまいは突発性難聴と診断された – その後 – ID535

目次1 半年たった症状2 自己流の処置3 人差し指を耳穴に 半年たった症状 現在,突発性難聴になって半年を経過したが症状は改善されていない.「キー」という耳鳴り、閉塞感、人の声は、ヘリウムガスを吸って喋ったときのような音 […]

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[Life] 2020 謹賀新年(令和2年) by はりきり(Mr) – ID5276

皆さま、新年明けましておめでとうございます。 今年は、特に健康を優先したいと思っています。 皆さまも、このストレス社会、日本は特に海外諸国と比べて、そのレベルは高いと久しく言われています。働き方改革も未だ掛け声に近く、実 […]

HEALTH, kidney
[健康] フェブリク投薬、そろそろやめたい – 血糖値の管理と同様に尿酸値の管理は、健康管理上避けてはいけない〜服薬患者による自己実験記 – 僕は続ける – ID17195 [2020/08/22]※

目次1 やめれるものなら、「フェブリク」をやめたい2 やめたいと思ったきっかけ2.1 心筋関連のリスク2.2 添付文書にも記載がりあます。3 服薬に至るまで3.1 親指の関節の鈍痛は10年以上前から3.2 服薬のきっかけ […]

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最新記事(rAAV)

AAV, BIOLOGICS, drug
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発したイン萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – ID23165-UM [2020/07/27]

目次1 筋萎縮性側索硬化症2 ZOLGENESMA2.1 薬価収載 筋萎縮性側索硬化症 筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人あたり0.6人です。日本では、認定されて […]

AAV, BIOLOGICS, PALL, purification
[Bio-Material] Mustang® Q Membrane Units (2004) by Pall – ID23160

Pall社の陰イオン交換体: Mustang Q membraneを使用したアデノウイルスの精製方法 吸着/溶出モードによるアデノウイルスの精製.流速,吸着容量の設定の記載あり. 溶出画分は,不純物であるDNAより前にア […]

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[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]

目次1 ZOLGENESMA1.1 薬価収載1.2 Drug Product2 審査報告書 ZOLGENESMA スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の […]

AAV, BIOLOGICS, BioMarin, KNOWLEDGE, medicine
[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 – ID23142 [2020/06/22]

Valrox 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治することを前提にしている治療薬です。 Valroxは、アメリカのBIOMARINが開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター)を使用する遺伝 […]

AAV, BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR, oxgene
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Ultragenyx Pharmaceutical Headquarter : 60 Leveroni Court Novato, CA 94949, United States ホームページ 2020/01, 同社が保 […]

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気になる企業 – アステラス

アステラス サンフランシスコに本拠を置くバイオテクノロジーのオーデンテスセラピューティックスを購入する30億ドルの取引($3B)を発表(2019/12)

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