[遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]

AAVベクターによる遺伝子治療

2020/7現在、承認及び間近の品目

• Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXis
• Valrox (血友病A; Hemophilia A), BioMarin
  • 昆虫細胞を使用

2020/6現在、臨床中

• SPK-8011 (血友病A; Hemophilia A), Roche-Spark
• SB-525 (血友病A; Hemophilia A), Pfizer-Sangamo Therapeutics連携 (2017/05~)^sourceしていたが、現在は、Pfizerに引き継がれている^source
  • 昆虫細胞を使用
• AMT-061, UniQure(血友病B; Hemophilia B)
  • 昆虫細胞を使用

2003年の文献。

http://jsv.umin.jp/journal/v53-2pdf/virus53-2_163-170.pdf

編集履歴
2020/01/22 Mr.HARIKIRI

関連記事:

気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – △ID4433 [2020/06/09] 気になる企業 – BioMarin – 世界の開発競争を尻目に、難しいとされいた血友病Aに対する遺伝治療薬をAAV5で開発 – BLAリジェクト、P3追跡データ2年を求められる – △[2020/09/02] [Bio-Edu] Plasmid – バイオロジクスには欠かせない遺伝子組換え技術、そして rAAVを作るまで! – AAV Vector配列の例 – ID12915 [2020/08/05] [Bio-Edu] ウイルスベクターの比較 – AAV – Adenovirus – Lentivirus – by Vigene Biosciences社 – ID17679 [2020/6/15] [Bio-Edu] AAV血清型別の組織別の感染親和性 – ID18048 [2020/06/23] 気になる企業 – Voyager Therapeutics – 中枢神経疾患の遺伝子治療薬の開発△ – [2020/08/06]

gene therapy

Vector