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AAVベクターによる遺伝子治療
2020/7現在、承認及び間近の品目
- Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXis
- Valrox (血友病A; Hemophilia A), BioMarin
- 昆虫細胞を使用
2020/6現在、臨床中
- SPK-8011 (血友病A; Hemophilia A), Roche-Spark
- SB-525 (血友病A; Hemophilia A), Pfizer-Sangamo Therapeutics連携 (2017/05~)sourceしていたが、現在は、Pfizerに引き継がれているsource
- 昆虫細胞を使用
- AMT-061, UniQure(血友病B; Hemophilia B)
- 昆虫細胞を使用
2003年の文献。
http://jsv.umin.jp/journal/v53-2pdf/virus53-2_163-170.pdf
編集履歴 2020/01/22 Mr.HARIKIRI
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gene therapy
Vector
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