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AAV BIOLOGICS gene-therapy reference

[GT] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]

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AAVベクターによる遺伝子治療

2020/7現在、承認及び間近の品目

  • Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXis
  • Valrox (血友病A; Hemophilia A), BioMarin
    • 昆虫細胞を使用

2020/6現在、臨床中

  • SPK-8011 (血友病A; Hemophilia A), Roche-Spark
  • SB-525 (血友病A; Hemophilia A), Pfizer-Sangamo Therapeutics連携 (2017/05~)sourceしていたが、現在は、Pfizerに引き継がれているsource
    • 昆虫細胞を使用
  • AMT-061, UniQure(血友病B; Hemophilia B)
    • 昆虫細胞を使用

2003年の文献。

http://jsv.umin.jp/journal/v53-2pdf/virus53-2_163-170.pdf

編集履歴
2020/01/22 Mr.HARIKIRI
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用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

gene therapy

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