[遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]

AAVベクターによる遺伝子治療

2020/7現在、承認及び間近の品目

• Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXis
• Valrox (血友病A; Hemophilia A), BioMarin
  • 昆虫細胞を使用

2020/6現在、臨床中

• SPK-8011 (血友病A; Hemophilia A), Roche-Spark
• SB-525 (血友病A; Hemophilia A), Pfizer-Sangamo Therapeutics連携 (2017/05~)^sourceしていたが、現在は、Pfizerに引き継がれている^source
  • 昆虫細胞を使用
• AMT-061, UniQure(血友病B; Hemophilia B)
  • 昆虫細胞を使用

2003年の文献。

http://jsv.umin.jp/journal/v53-2pdf/virus53-2_163-170.pdf

編集履歴
2020/01/22 Mr.HARIKIRI

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