ZOLGENESMA スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の開発した骨髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy; SMA)に対する遺 […]
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タグ: gene therapy
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[Data Link] 遺伝子治療と核酸についての大要 (SCIEX – Danaher傘下) – ID18874 [2020/08/21]※
Gene Theraphy and Olgonucleotide Compendium バイオロジクス関連のデータリンクとしてここに格納します。 SCIEX社による遺伝子治療と核酸についての概論を発表。 Gene The […]
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気になる企業 – AveXis – Novartis グループ – Zolgensmaを開発 – ID17951 [2020/06/21]
AveXis 編集履歴 2020/06/21はりきり(Mr)
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[Gene Therapy] 過去に日本でも実施された遺伝子治療臨床研究( まとめ) – ID17652 [2020/06/15]
日本の遺伝子治療研究の歴史 1995年から2006年までの間に、21の臨床研究が行われています。これらの研究があってこその現在の遺伝子治療の治験があると思います。 編集履歴 2020/0615はりきり(Mr) 実施承認年 […]
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気になる企業 – BioMarin – 世界の開発競争を尻目に、難しいとされいた血友病Aに対する遺伝治療薬をAAV5で開発 – BLAリジェクト、P3追跡データ2年を求められる – ID12872 (2020/09/02)
BioMarin 血友病Aに対する遺伝子治療薬が現実なもにとして世の中に出ます。待ち望まれた患者さんは多くいらっしゃると思います。遺伝子サイズが大きいことから、世界の大手医薬品メーカーすら開発を見送っていた血友病Aです。 […]
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[GT] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]
AAVベクターによる遺伝子治療 2020/7現在、承認及び間近の品目 Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXis Valrox ( […]
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血友病A (Hemophilia A)遺伝子治療薬 はじめに、Hemophilia Aの遺伝子治療薬(in vivo, SPK-8011,静脈内単回投与 Phase 1/2(12~30人)では年間出血率97%削減sour […]
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気になる企業 – Audentes Therapeutics – アステラス・グループ – ID4488 [2020/07/08]
Audentes アステラス製薬グループ (2019/12) Audentes Theraeutics 本社: カリフォルニア州サンフランシスコ 2012設立, 2016/7 NASDAQ上場 希少神経筋疾患を対象に、A […]
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