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AAV BIOLOGICS company gene-therapy

気になる企業 – Voyager Therapeutics – 中枢神経疾患の遺伝子治療薬の開発△ – [2020/08/06]

ID20838 Voyager Therapeutics NASDAQ: VYGR, US、サイト Voyager Therapeutics, Inc. is clinical-stage gene therapy co […]

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KNOWLEDGE

[Data Link] 遺伝子治療と核酸についての大要 (SCIEX – Danaher傘下) – ID18874 [2020/08/21]

Gene Theraphy and Olgonucleotide Compendium バイオロジクス関連のデータリンクとしてここに格納します。 SCIEX社による遺伝子治療と核酸についての概論を発表。 Gene The […]

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BIOLOGICS company

気になる企業 – AveXis – Novartis グループ – Zolgensmaを開発 – ID17951 [2020/06/21]

AveXis 2010 200 employees US Zolgensma Novartisに買収 編集履歴 2020/06/21はりきり(Mr)

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BIOLOGICS gene-therapy

[Gene Therapy] 過去に日本でも実施された遺伝子治療臨床研究( まとめ) – ID17652 [2020/06/15]

日本の遺伝子治療研究の歴史 1995年から2006年までの間に、21の臨床研究が行われています。これらの研究があってこその現在の遺伝子治療の治験があると思います。 編集履歴 2020/0615はりきり(Mr) 実施承認年 […]

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AAV BIOLOGICS company gene-therapy

気になる企業 – BioMarin – 世界の開発競争を尻目に、難しいとされいた血友病Aに対する遺伝治療薬をAAV5で開発 – BLAリジェクト、P3追跡データ2年を求められる – △[2020/09/02]

ID12872 BioMarin 血友病Aに対する遺伝子治療薬が現実なもにとして世の中に出ます。待ち望まれた患者さんは多くいらっしゃると思います。遺伝子サイズが大きいことから、世界の大手医薬品メーカーすら開発を見送ってい […]

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guideline medicine

[Link] 遺伝子治療のFDAガイダンス – ID8495 [2020/02/03]

遺伝子治療のFDAガイダンス 希少疾患における治療薬の同一性の解釈 同一である場合、臨床的に優位であることを実証できれば、「希少疾患治療薬指定」を助けることができ、最大、7年間の販売独占期間を得ることができる。 Cell […]

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AAV BIOLOGICS gene-therapy reference

[遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]

AAVベクターによる遺伝子治療 2020/7現在、承認及び間近の品目 Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXis Valrox ( […]

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AAV BIOLOGICS company gene-therapy

気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – △ID4433 [2020/06/09]

血友病A (Hemophilia A)遺伝子治療薬 はじめに、Hemophilia Aの遺伝子治療薬(in vivo, SPK-8011,静脈内単回投与 Phase 1/2(12~30人)では年間出血率97%削減sour […]