カテゴリー
BIOLOGICS gene-therapy

[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 / ID444 [2021/01/04]

[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 / ID444 [2021/01/04]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID23293
スポンサーリンク
by Google Ads ID8603

はじめに

ウイルスベクター

遺伝子治療用のウイルスべクター(非増殖性)は、ウイルスが細胞に感染する機構を利用して、組み換えた遺伝子を細胞内に導入できる

  • レトロウイルス
    • 染色体への組み込み : 有り(挿入変異)
    • 構造
      • エンベロープ
        • カプシド
          • ウイルスゲノム (1本鎖RNA、+鎖逆転写酵素)
            • 野生型 : LTR – gag – pol – env – LRT
            • 非増殖性 : LTR – promoter – 目的遺伝子 – LRT
  • アデノウイルス
    • 染色体への組み込み : 低頻度
    • その他の仲間
      • ヘルペスウイルス
      • ポックスウイルス
    • 構造
      • 20面体
      • カプシド
        • ウイルスゲノム (2本鎖DNA 36 kb)
          • 野生型 : ITR – E1 – E3 – ITR
          • 非増殖性 : ITR – プロモーター – 目的遺伝子 – ΔE1 – ΔE3 – ITR
  • アデノ随伴ウイルス (AAV)
    • 染色体への組み込み : 低頻度
    • 構造
      • カプシド
        • ウイルスゲノム (1本鎖DNA 4.7kb)
          • 野生型 : ITR – Rep – Cap – ITR
          • AAVベクター : ITR – プロモーター – 目的遺伝子 -ITR
  • レンチウイルス
    • レトロウイルス科に属する
    • 粒子サイズ : 100 nm
    • 染色体への組み込み : 有り(挿入変異の可能性、野生型HIVの病原性)
    • 構造
      • エンベロープ
        • カプシド
          • ウイルスゲノム (1本鎖RNA 8kb, 2本鎖DNAに変換する逆転写酵素を持つ)
  • センダイウイルス
    • 粒子サイズ : 150 ~ 250 nm
    • 1本鎖・マイナスRNA (RNA型RNAベクター)
    • 染色体への組み込み : 無し
    • 構造
      • エンベロープ
        • カプシド
          • ウイルスゲノム (15 kb)
            • 野生型 : N – P/V/C – M – F – HN – L
            • F遺伝子欠損型 : 目的遺伝子 – N – P/V/C – M – HN – L

注) mRNAは、プラス鎖RNA。プラス鎖RNAウイルスには、ピコルナウイルス、フラビウイルス、トガウイルスがある。マイナス鎖RNAウイルスには、インフルエンザウイルス、アレナウイルス、ブンヤウイルス、ラブドウイルス、パラミクソウイルス、フィロウイルスがある。2重鎖RNAウイルスには、レオウイルス、ロタウイルスが代表的。

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

非ウイルス・ベクター

  • プラスミド
    • DNAをリポソームやポリマーで製剤にしたもの
    • 染色体への組み込み : 低頻度
    • 輪っか状
      • 複製機転 → プロモーター → 目的遺伝子 → poly A付加シグナル → 洗濯マーカー遺伝子 →
  • バクテリアベクター
    • 遺伝子改変した細菌

ベクターの特徴まとめ

スポンサーリンク
by Rakuten ID:15895

VectorvivoWT 病原性Integration to genomemutation riskduration重大事故
AAV Vectorinnonenonenonelong腫瘍発生の報告はない
Adenovirus Vectorinanynoneanyshort免疫原性高い。1999年大量投与による死亡事故(米)comercial
Herpes Virus VectorinanyanyanyshortZolgensma(AveXis), Luxturna,(Spark), Glybera(uniGure)
Plasmid Vectorinn/anonenoneshortCoteragen
Retrovirus Vectorin/exanyanymanylong白血病
Lentivirus VectorexanyanymanylongKimria

参考文献

AAVの発見

Adenovirus-Associated Defective Virus Particles Robert W. Atchison1,  Bruce C. Casto1,  William McD. Hammon1  See all authors and affiliations Science   13 Aug 1965: Vol. 149, Issue 3685, pp. 754-755 DOI: 10.1126/science.149.3685.754

https://science.sciencemag.org/content/149/3685/754

AAV2全塩基配列

Nucleotide sequence and organization of the adeno-associated virus 2 genome. J Virol. 1983 Feb; 45(2): 555–564. PMCID: PMC256449PMID: 6300419, A SrivastavaE W Lusby, and  K I BernsCopyright and License informationDisclaimer

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC256449/

AAV3全塩基配列

Nucleotide Sequencing and Generation of an Infectious Clone of Adeno-Associated Virus 3, Virology, Volume 221, Issue 1, 1 July 1996, Pages 208-217

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC256449/

血清型

Clades of Adeno-Associated Viruses Are Widely Disseminated in Human Tissues, J Virol. 2004 Jun; 78(12): 6381–6388. doi: 10.1128/JVI.78.12.6381-6388.2004PMCID: PMC416542PMID: 15163731

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC416542/

Universal Method for the Purification of Recombinant AAV Vectors of Differing Serotypes _ Elsevier Enhanced Reader

Achieving High-Yield Production of Functional AAV5 Gene Delivery Vectors via Fedbatch in an Insect Cell-One Baculovirus System. Molecular Therapy: Methods & Clinical Development Vol. 13 June 2019 Crown Copyright a 2019

https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/pdf/S2329-0501(19)30020-8.pdf

遺伝子治療用製品の開発における国内と海外の規制動向 —5年間の進展—、2016.6.16, 国立薬品食品衛生研究所、遺伝子医薬部、内田恵理子

https://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf

「L-dopaをドパミンに変換する酵素AADCをコードする遺伝子導入による遺伝子治療」に関する文書。2006年

① 遺伝子治療の臨床試験において、3つのプラスミドの製造を受託している会社(CMO)、Avigen社およびGenzyme社について記載がある。いずれも厳密に品質管理していると記載がある。
② Avigen社は、製造に使用するHEK293細胞のMaster Cell Bankを作成し品質管理は、専門の検査会社のBioReliance Corp. Rockville. MD, US)で実施されて安全性が確認されている。
③ 細胞の遺伝子型、表現型による安全性の確認では、細胞内酵素(lactate dehydrogenase, glucose-6-phosphate dehydrogenase, dehydrogenase, nucleoside phosphorylase)の電気泳動法による発言パターンの確認して、他種細胞の混入を否定している。安定している4から20世代数のMCBでのVector製造を実施している
④ アデノウイルスベクター全身投与された患者が死亡した例(1999, US)、レトロウイルスベクターを投与された免疫不全症患者が、白血病を発症した例の記載(2002-2005, FR)

https://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf

遺伝子治療用ベクターの定義と適用範囲, 2013 – 国立医薬品食品衛生研究所 内田 恵理子 –

https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10601000-Daijinkanboukouseikagakuka-Kouseikagakuka/0000020310.pdf

2. センダイウイルスベクター : ベクター開発と医療・バイオ分野への応用 – ウイルス 第57巻 第1号, pp.29-36, 2007 –

http://jsv.umin.jp/journal/v57-1pdf/virus57-1_029-036.pdf

レンチウイルス基礎情報

https://www.jnss.org/others/virus_vector/Lenti.htm

RNAウイルス – wikipedia –

https://ja.wikipedia.org/wiki/RNAウイルス

第15章 ウイルスと病気

各種ウイルスの構造を理解できる(Mr.Harikiri)

http://jsv.umin.jp/microbiology/main_015.htm

編集履歴

2021/01/04 Mr. Harikiri
スポンサーリンク
  • by Amazon ID13339
  • by Amazon ID13211

用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

AAV

[Bio-Vector] 人工染色体 – 目的細胞に導入して安定発現細胞株を作る – AAVベクターの生産株として適用できるのか? – chromocenter/TaKaRa – ID26979 [2021/01/15]
[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 / ID444 [2021/01/04]
気になる企業 – Ultragenyx – ID23062 [2020/10/09]
[Virus-Edu] 新型コロナウイルス(SARS-CoV-2)の感染機序 – ID20003 [2020/07/27]
[Vc] アデノウイルス・ベクター・ワクチンとは – 新型コロナウイルスのワクチン開発で威力を発揮する – 必要な遺伝子のみを残す試行錯誤で、現在は第三世代 – ID19393 [2021/02/26]
[Bio-Edu] AAV血清型別の組織別の感染親和性 – ID18048 [2020/06/23]

Vector

[Bio-Process] 配列からベクターDNAを作るまでの概要 – ID16682
[Bio-Vector] 人工染色体 – 目的細胞に導入して安定発現細胞株を作る – AAVベクターの生産株として適用できるのか? – chromocenter/TaKaRa – ID26979 [2021/01/15]
[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 / ID444 [2021/01/04]
気になる企業 ベクタービルダー /デザイン/受託/開発/GMP製造 [2020/11/21] ID24901
[用語] Lentivirus; レンチウイルス – ウイルスベクター [2020/11/14] ID24806
[Vc] Pfizerの新型コロナウイルスに対するmRNAワクチン – Pfizer-BioNTech COVID-19 Vaccine の組成 – ID19433 [2021/06/10]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID24747

Update ID21920

Gear
[Gear] iPhoneの写真のiCloudへの同期が停止して困っていて、且つ一般的な対処法で解決出来な場合の対処法

Post Views: 22 ID30480 [2021/09/25] 目次1 はじめに2 解決策2.1 対処方法(1)2.2 対処方法(2)3 編集履歴 はじめに iPhoneの写真のバックアップは、iCloudに同期 […]

LIFE
WordPress – AMPでストーリー・ページを構築中(2021/09/04~)

Post Views: 9 ID31107 [2021/09/04] 目次1 Mr.HARIKIR’s Story2 編集履歴 Mr.HARIKIR’s Story ストーリーのためのプラグインを使用してみることにしまし […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
anime
[アニメ] 青春ブタ郎はゆめみる少女の夢を見ない – ID30408 [2021/06/06]

Post Views: 14 はじめに 青春ブタ野郎シリーズは、「思春期症候群」について話は展開されてきましたが、この話を持って完結編となるようです。謎な部分が明かされます。Amazon Prime Videoでは見れな […]

更新された投稿の最新順

スポンサーリンク
  • by Amazon ID19245
  • by Amaozn ID13196
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293

最新記事(Biologics, ID:14673)

BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] 各社が開発したCOVID-19ワクチン情報リンク – ID30915 [2021/08/02]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

BIOLOGICS, CMO, kaneka
気になる企業 – Kaneka Eurogentech S.A. – バイオCDMO – ID30924 [2021/08/05]

Post Views: 12 Kaneka Eurogentech ベルギー, 1985年設立 2010年にKanekaに買収された 2017年にKaneka Eurogentechに社名変更 バイオCDMO GMP D […]

BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] J&J/Janssen – 新型コロナウイルスに対するワクチン – ID29399 [2021/08/02]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

BIOLOGICS, culture, equipment-harvest, repligen
[Bio-Equip] TFDF – TFFの構造にdepth filterを採用して、高細胞濃度でも濾過能力を高める技術 – REPLIGEN – – ID30880 [2021/07/26]

Post Views: 11 目次1 TFDF2 編集履歴 TFDF 旧来からのTangential Flow Filtration (TFF)技術による濾過機材製品は、低濃度の細胞密度である培養液の濾過には十分に能力を […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS
[Bio-Process] 配列からベクターDNAを作るまでの概要 – ID16682

Post Views: 21 遺伝子配列からベクターDNAを作る plasmid vector 遺伝子配列 コドン最適化 遺伝子合成 合成遺伝子をベクターにカセットする 大腸菌にトランスフェクションして増やす ampic […]

BIOLOGICS, medicine, product
[抗体医薬] ADUHELM (アデュカヌマブ) – アルツハイマー病、初めての抗体医薬による治療薬 – アミロイドβを取り除く- ID30418 [2021/06/08]

Post Views: 18 目次1 アデュカヌマブ1.1 バックグラウンド2 臨床試験2.1 プロトコル2.2 結果2.3 副作用3 参考4 編集履歴 アデュカヌマブ 痴呆症の内の60%は、アミロイドβが蓄積して脳の神 […]

Page: 1 2 70
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

adsense, WordPress
[WordPress] Advanced Ads Pro (有料版)プラグイン – Goolge adsense やAmazon Affilicateなどの広告を表示させる (表示されない場合の対処法) – ID12334 [2020/05/03]

Post Views: 44 目次1 はじめに2 Amazonの広告2.1 Amazonから提供させる広告形式3 AMPページで広告を表示3.1 1) JavaScriptコードの埋め込み3.2 2) Mobile Po […]

KNOWLEDGE
[Kw] ダンゴウオ – ID2951 [2019/11/03]

Post Views: 44 5円玉と同じくらいの2cm程度の大きさ,魚のチョロキューのような形.同じ種でも色が多用でその多さが特徴.擬態して動かない.ひれが小さいので泳ぎは下手.吸着して海草や岩にくっ付いている.(NK […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
AAV, BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR, Yposkesi
気になる企業 – Yposkesi (イポスケシ) – ヨーロッパ最大のAAV/Lentivirus Vectorの生産能力を誇る – ID12817 [2020/03/31]

Post Views: 35 YposkesiはフルサービスCDMOである。 フランス Genenthonのスピンオフ, 2016 患者団体 AFM-Telethon (イタリア) SPI投資ファンド 50,000 ft […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block

コメントを残す

メールアドレスが公開されることはありません。 * が付いている欄は必須項目です