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HEALTH medicine

[用語] 希少疾患 [2021/10/16]

[用語] 希少疾患 [2021/10/16]

希少疾患

欧米では、2000人に1人の割合未満の疾患を希少疾患とされています。

希少疾患 – wikipedia –

https://ja.wikipedia.org/wiki/希少疾患

日本で希少疾患は「対象患者数が本邦において5万人未満であること」と定義される。

ALEXION サイト

https://alexionpharma.jp/patients/ultra-rare-diseases

気性疾患のための医薬品をOrphan Drug (オーファンドラッグ)と言います。患者数が少ないため開発しようとする企業は少なく、それでは患者さんが困るので、開発しようとする企業への支援制度(薬価の付け方など)もあります。

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参考文献

希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要

https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html

日本における希少疾患の課題 – 武田製薬 –

https://www.takeda.co.jp/patients/rd-support/wp/images/RD_WhitePaper.pdf

難病・希少疾病治療薬の 薬事承認における現状と課題 – pmda (H27)-

https://www.pmda.go.jp/files/000216772.pdf

難病情報センター

https://www.nanbyou.or.jp

ASA アルギノコハク酸尿症は、尿素サイクル異常症

尿素サイクル異常症概説

http://grj.umin.jp/grj/ucd-overview.htm

希少疾患の研究及び医薬品開発動向の日欧比較 (2015)

https://www.jstage.jst.go.jp/article/randi/30/0/30_393/_pdf/-char/ja

患者ニーズの観点から調査した 11の国と地域の希少疾患政策 (2017)

https://asrid.org/files/Review_of_11_national_policies_for_rare_diseases_日本語訳_最終版_18Feb2019.pdf

肺胞低換気症候群(指定難病230)

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編集履歴

2021/10/16,Mr.HARIKIRI

用語の解説リンク、関連投稿および広告

drug

…end

orphan

気になる企業 – Arcturus Therapeutics – mRNAによる希少疾患とワクチン開発に特化 – ID15742 [2020/05/16]

…end

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