カテゴリー
BIOLOGICS gene-therapy

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

本編 >

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/CMOが、この業界に低いリスクで参画が可能となった。

大手CDMO/CMOは、これからプラットフォーム技術の構築が開始される「遺伝子治療薬の製造技術」を用いた委託製造業に参入を進めている。

大手の医薬品メーカーは、遺伝子治療薬の製造が可能な小さいCDMOや開発ベンチャーを傘下に収める段階を完了した。

今や遺伝子治療薬の開発は本格化し加速していく。

2016

http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望 – 2019 – JSTAGE –

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja
製品名適応症企業導入遺伝子、ベクター投与経路/導入遺伝子承認年
Glyberaリポ蛋白質リパーゼ(LPL)欠乏症uniQure社
欧州での販売を2017年10月25日の特許切れをもって終了
AAV1ベクターin vivo/LPL2012
IMLYGIC切除不能性悪性黒色腫Amgen/BioVex Inc.GM-CSF遺伝子搭載腫瘍溶解性Herpes Virus 1in vivo/GM-CSF2015
Strimvelisアデノシンデアミナーゼ欠損症GlaxoSmithKlineADA/レトロウイルス(自家CD34+細胞)ex vivo/ADA2016
Zalmoxis移植片対宿主病(GVHD)の合併予防MolMedHerpes VIrusスチミジンキナーゼ(HSV-TK)遺伝子、欠乏型ヒト低親和性神経成長因子受容体、CAR-T療法/レトロウイルスベクターin vivo/HSV-TK,ΔLNGFR2017
KymriahB細胞性リンパ腫NovartisCD19標的キメラ抗原受容体遺伝子/レトロウイルスベクターEx viro/CD19-CAR2017(US)
2019(JP)
YescartaDLBCLGilead Sciences/Kite PharmaCD19/レトロウイルスベターEx vivo/CD19-CAR2017
LuxturnaRPE65突然変異網膜ジストロフィSpark TherapeuticsRPE65/AAV2ベクターin vivo/RPE652017
Zolgensma (AVXS-101)骨髄性筋萎縮縮小NovartisSMN1遺伝子/AAV9in vivo/SMN12019
Zynteglo輸血依存βサラセミア(TDT)Bluebird BioβA-T87Q-globin遺伝子/レンチウイルス(自家CD34+細胞)in vivo/βA-T87Q-globin2019
Colategen慢性動脈閉塞症Angesペルプラスミドin vivo/HGF2019
Valoctocogene RoxaparvovecHemophilia A (血友病A)BioMarin PharmaceuticalAAV5ベクターin vivo/FVIII見送り(2020/8)
  • 血友病A : 4,000~5,000人の男児出生に1人の割合で実証する血液凝固第VIII因子欠乏遺伝子疾患。現在の治療は、血漿分画製剤を週3回の投与が必要です。
  • Valoctocogene Roxaparvovecは、Roche/Sparcの競合、3年間のP2では、年間出血率0~0.7source。投与量は6e13 vg/kg, 4e13 vg/kg source
編集履歴
2020/03/30 Mr.Harikiri
2020/06/09 追記(BIOMARINのvaloctocogene roxaparvovec(血友病A遺伝子治療薬)
2020/09/17 誤記修正
スポンサーリンク
  • by Amazon ID13339
  • by Amazon ID19245

ここまで

< 本編はここまで。

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293

Update ID21920

anime, LIFE
[アニメ] ザ・サード〜蒼い目の少女〜 (2006) – 3つ目の眼を額にもつ「ザ・サード」が人類を管理している世界 – ID2480 [2020/10/20]

ザ・サード 2006年、TV全24話、人類が犯した過ちを2度と起こさせないために、3つ目の眼を額に持つ「ザ・サード」と呼ばれる存在から管理されている人類。ソードダンサーと呼ばれる少女がいました。この世界では、技術革新は許 […]

anime, LIFE
[アニメ] ヒロイック・エイジ – 宇宙戦闘物語 – ID24353 [2020/10/20]

目次1 ヒロイック・エイジ2 キーワード ヒロイック・エイジ 2007年、TV全26話、宇宙物/宇宙戦艦物/宇宙や人類の発祥の不思議を描いています。3話くらいまでは我慢して視聴してください。おそらく、TVで毎週リアルタイ […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
anime, LIFE
[アニメ] 終わりのセラフ – 人対吸血鬼 – 大人の事情と子供の理想は相ゆずれない – ID2444 [2020/10/28]

終わりのセラフ 2015年、TV全24話、吸血鬼が世界を支配している世界と、一部の人の軍組織は、人の世界を取り戻そうとしている攻防を背景に、家族というテーマを描いてます。しかし、大人の事情は、子供たちの家族の理想にはお構 […]

english
今日の英語 – we are excited to announce ~ – 報告できることを嬉しく思っている表現 [2020/10/28]

We are excited to announce {目的句}  「目的句」に対してエキサイトしています。例文 : Today we are excited to announce the launch of a ne […]

BIOLOGICS, education, guidance
[Bio-Edu] Bio Safety Levelとは – 遺伝子組換え実験と輸送など – カルタヘナ法に関わる – ID144 [2020/10/28]

目次0.1 Bio Safety Level0.2 関係法令1 カルタヘナ法に従う承認申請手続き Bio Safety Level Bio Safety Level (BSL)とは、細菌やウイルスの取り扱いについて、その […]

BIOLOGICS, production, vaccine
[Bio-Edu] Plasmid DNA (pDNA)の製造方法 – ID24375 [2020/10/25]※

目次1 plasmid DNAの抽出方法2 生産フロー3 plasmidの培養方法 plasmid DNAの抽出方法 plasmid DNA (pDNA)の製造で最もクリティカルな工程は、その抽出である。pDNAを生産す […]

スポンサーリンク
  • by Amaozn ID13196
  • by Amazon ID13211
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID23293

最新記事(Biologics, ID:14673)

BIOLOGICS, company, vaccine
気になる企業 – Vaccibody – ID24078

Vaccibody HomePage 新しい免疫療法の発見と開発に専念する臨床段階のバイオ医薬品会社 個別化癌新抗原ワクチンの急速に発展する分野のリーダーであり、Vaccibody技術を持つ 高いアンメットメディカルニー […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR, regeneron
気になる企業 – Coriolis Pharma – Virus Vector Formulation Development – ID23991 [工事中]

Coriolis Pharma HomePage LinkedIn 2009年 Founding Employee : 100 バイオロジクスのcGMP 分析、Formulationサービス 論文発表も多数している 編集 […]

BIOLOGICS, transfection
[Bio-Equipment] Transfection for Plasmid to cells – ID23809

遺伝子導入装置 バイオ医薬品の目的タンパク質をコードする遺伝子を産生細胞株に注入する装置 MaxCyte ExPERT 遺伝子導入装置 (MaxCyte) https://kiko-tech.co.jp/products […]

BIOLOGICS, equipment-chromato
[Bio-Equip] Cytiva – AKTA Ready System – ID23805

目次1 Bio-Equipment1.1 AKTA Ready System Bio-Equipment AKTA Ready System Flow Kitというシングルユースの配管キットを装置する方式のクロマト装置で […]

BIOLOGICS, equipment
[Bio-Edu] シングルユースバイオプロセッシング-ThermoFisherの導入事例サイトの紹介 – ID23801

日本のAGCの事例 Cytovanceの事例 ブラジルのLibbsの事例 シングルユースバイオプロセシング, ThermoFisher Scientificより https://www.thermofisher.com/ […]

Page: 1 2 3 64
スポンサーリンク
  • StarTech.com パスワードロック機能搭載SATA 3.0対応2.5インチHDD/SSDケース USB 3.0接続 256ビットAES暗号化アルゴリズム S2510BU33PW by Amazon - ID 24410
  • Western Digital SSD 1TB WD Blue PC PS4 2.5インチ 内蔵SSD WDS100T2B0A-EC , ID19284

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID:11145

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

analysis, BIOLOGICS, key-word
[用語] LOD – 分析用語 ID23706

LOQ; Limit of Detection 検出可能な最低量のこと。 編集履歴 2020/09/29 Mr.はりきり

english
今日の英語 – 誠実な対応への感謝 – really appreciate – ID21386 [2020/08/20]

really appreciate I really appreciate your sincere response.誠実に対応頂きありがとうございます。 編集履歴 2020/08/19 Mr.HARIKIRI

analysis, BIOLOGICS, key-word
[用語] cIEF; Capillary Isoelectric Focusing – ID21437 [2020/08/19]

cIEF cIEF; Capillary Isoelectric Focusing, キャピラリー構造の等電点電気泳動 編集履歴 2020/08/19 Mr.HARIKIRI

company, COMPANY-FAVOR, SNBL
気になる企業: 新日本科学(SNBL) – 日本のCRO – ID22258-UM [2019/12/29]

目次1 新日本科学1.1 セミナー 新日本科学 新日本科学は、1957年に創業した、わが国初の医薬品開発受託研究機関(CRO)で、前臨床試験受託は日本の業界でトップ。 海外拠点も含め、日本には和歌山に薬物動態や鹿児島に安 […]

plugin, WordPress
[Data Link] JetPack by WordPress – ID2743

JetPackの記事の紹介

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
Page: 1 2 3 141
スポンサーリンク
Western Digital SSD 1TB WD Blue PC PS4 2.5インチ 内蔵SSD WDS100T2B0A-EC , ID19284

スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block