ID23142 Valrox Valroxは、アメリカのBIOMARIN社が開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター)を使用する遺伝子治療薬です。 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治する […]
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タグ: Biomarin
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気になる企業 – BioMarin – 世界の開発競争を尻目に、難しいとされいた血友病Aに対する遺伝治療薬をAAV5で開発 – BLAリジェクト、P3追跡データ2年を求められる – [2020/09/02]
ID12872 BioMarin 血友病Aに対する遺伝子治療薬が現実なもにとして世の中に出ます。待ち望まれた患者さんは多くいらっしゃると思います。遺伝子サイズが大きいことから、世界の大手医薬品メーカーすら開発を見送ってい […]
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[GT] 承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
まとめ 2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。 ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/ […]