カテゴリー
BIOLOGICS gene-therapy

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

本編 >

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。

ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/CMOが、この業界に低いリスクで参画が可能となった。

大手CDMO/CMOは、これからプラットフォーム技術の構築が開始される「遺伝子治療薬の製造技術」を用いた委託製造業に参入を進めている。

大手の医薬品メーカーは、遺伝子治療薬の製造が可能な小さいCDMOや開発ベンチャーを傘下に収める段階を完了した。

今や遺伝子治療薬の開発は本格化し加速していく。

スポンサーリンク
  • by Amazon ID13211
  • by Amazon ID13339
  • by Amazon ID19245
  • by Amaozn ID13196

2016

http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望 – 2019 – JSTAGE –

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja
製品名適応症企業導入遺伝子、ベクター投与経路/導入遺伝子承認年
Glyberaリポ蛋白質リパーゼ(LPL)欠乏症uniQure社
欧州での販売を2017年10月25日の特許切れをもって終了
AAV1ベクターin vivo/LPL2012
IMLYGIC切除不能性悪性黒色腫Amgen/BioVex Inc.GM-CSF遺伝子搭載腫瘍溶解性Herpes Virus 1in vivo/GM-CSF2015
Strimvelisアデノシンデアミナーゼ欠損症GlaxoSmithKlineADA/レトロウイルス(自家CD34+細胞)ex vivo/ADA2016
Zalmoxis移植片対宿主病(GVHD)の合併予防MolMedHerpes VIrusスチミジンキナーゼ(HSV-TK)遺伝子、欠乏型ヒト低親和性神経成長因子受容体、CAR-T療法/レトロウイルスベクターin vivo/HSV-TK,ΔLNGFR2017
KymriahB細胞性リンパ腫NovartisCD19標的キメラ抗原受容体遺伝子/レトロウイルスベクターEx viro/CD19-CAR2017(US)
2019(JP)
YescartaDLBCLGilead Sciences/Kite PharmaCD19/レトロウイルスベターEx vivo/CD19-CAR2017
LuxturnaRPE65突然変異網膜ジストロフィSpark TherapeuticsRPE65/AAV2ベクターin vivo/RPE652017
Zolgensma (AVXS-101)骨髄性筋萎縮縮小NovartisSMN1遺伝子/AAV9in vivo/SMN12019
Zynteglo輸血依存βサラセミア(TDT)Bluebird BioβA-T87Q-globin遺伝子/レンチウイルス(自家CD34+細胞)in vivo/βA-T87Q-globin2019
Colategen慢性動脈閉塞症Angesペルプラスミドin vivo/HGF2019
Valoctocogene RoxaparvovecHemophilia A (血友病A)BioMarin PharmaceuticalAAV5ベクターin vivo/FVIII見送り(2020/8)
  • 血友病A : 4,000~5,000人の男児出生に1人の割合で実証する血液凝固第VIII因子欠乏遺伝子疾患。現在の治療は、血漿分画製剤を週3回の投与が必要です。
  • Valoctocogene Roxaparvovecは、Roche/Sparcの競合、3年間のP2では、年間出血率0~0.7source。投与量は6e13 vg/kg, 4e13 vg/kg source
編集履歴
2020/03/30 Mr.Harikiri
2020/06/09 追記(BIOMARINのvaloctocogene roxaparvovec(血友病A遺伝子治療薬)
2020/09/17 誤記修正

ここまで

< 本編はここまで。

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

Update ID21920

LIFE
[Life] 正月の休み最後の日、八尾LINOASのTSUTAYA & STARBUCKSにて – ID6227

夜12時まで開いているというSTARBUCKS スターバックスにやってきた。いつものコーヒーブラック。でも、今は夜8時ですけどね:D

gourmet, LIFE
[Life] ホテル阪急エキスポ、お正月バイキング・ファイナルに行ってきました – ID5679

毎年正月には、恒例で行っていましたホテル阪急エキスポパークは、2020年の2月の末で閉じることになります。 今回、お正月バイキングは、「ファイナル」と銘打たれました。 目次1 お正月バイキング2 写真2.1 外観2.1. […]

gourmet, LIFE
[Life] 2020 – 初外食は中華 – ID5304

2020年の初外食は、夕食で中華でした。店名は、何と読むのか、読んだとしてもそれが店名なのか解りません。 紅虎(くれないのとら) 初めて入りましたが、元旦のPM6時では、その他のレストランは待ち客がいましたが、ここは、ま […]

ear, HEALTH
[健康] 体験記 – 突然起きためまいは突発性難聴と診断された – その後 – ID535

目次1 半年たった症状2 自己流の処置3 人差し指を耳穴に 半年たった症状 現在,突発性難聴になって半年を経過したが症状は改善されていない.「キー」という耳鳴り、閉塞感、人の声は、ヘリウムガスを吸って喋ったときのような音 […]

LIFE
[Life] 2020 謹賀新年(令和2年) by はりきり(Mr) – ID5276

皆さま、新年明けましておめでとうございます。 今年は、特に健康を優先したいと思っています。 皆さまも、このストレス社会、日本は特に海外諸国と比べて、そのレベルは高いと久しく言われています。働き方改革も未だ掛け声に近く、実 […]

HEALTH, kidney
[健康] フェブリク投薬、そろそろやめたい – 血糖値の管理と同様に尿酸値の管理は、健康管理上避けてはいけない〜服薬患者による自己実験記 – 僕は続ける – ID17195 [2020/08/22]※

目次1 やめれるものなら、「フェブリク」をやめたい2 やめたいと思ったきっかけ2.1 心筋関連のリスク2.2 添付文書にも記載がりあます。3 服薬に至るまで3.1 親指の関節の鈍痛は10年以上前から3.2 服薬のきっかけ […]

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

最新記事(Biologics, ID:14673)

AAV, BIOLOGICS, drug
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発したイン萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – ID23165-UM [2020/07/27]

目次1 筋萎縮性側索硬化症2 ZOLGENESMA2.1 薬価収載 筋萎縮性側索硬化症 筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人あたり0.6人です。日本では、認定されて […]

AAV, BIOLOGICS, PALL, purification
[Bio-Material] Mustang® Q Membrane Units (2004) by Pall – ID23160

Pall社の陰イオン交換体: Mustang Q membraneを使用したアデノウイルスの精製方法 吸着/溶出モードによるアデノウイルスの精製.流速,吸着容量の設定の記載あり. 溶出画分は,不純物であるDNAより前にア […]

BIOLOGICS, mAb, medicine, Novartis
[抗体医薬] ゾレア; Omalizumab – 花粉症を対象とする抗IgE抗体 – ID23158 [2020/06/23]

目次1 最初に2 適性使用ガイドライン2.1 検査3 薬価3.1 参考 最初に ゾレアは、花粉症の体内における発症メカニズムにおいて、IgEの経路を抑える抗体医薬です。 アレルギー反応では、アレルゲンに対するIgEが多く […]

AAV, AveXis, BIOLOGICS, drug, Novartis
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]

目次1 ZOLGENESMA1.1 薬価収載1.2 Drug Product2 審査報告書 ZOLGENESMA スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の […]

BIOLOGICS, CMO, COGs, patheon, production
[Bio-ED] 抗体医薬 – パセオンが提案する3つの製造受託オプションとCOGs – Patheonが提案するオプションとは – ID23152 [2020/01/24]

はじめに COGsとは、Cost of Googsのことで、単位生産費用を意味します。バイオ医薬品の製造におけるBioreactorのスケールの需要は5,000L以下が最も多いようです。もっとも、世界的に売り上げている製 […]

BIOLOGICS, culture, equipment-culture, thermo
[Bio-Equip] Single Use Bioreactor – ThermoFisher – ID23150

Bio-Equipment シングル・ユース・バイオリアクター及びバッグ HyPerforma 5:1 シングルユースバイオリアクター (S.U.B) https://assets.thermofisher.com/TF […]

Page: 1 2 61
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23410

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

Synology, WordPress
[Synology] Universal Searchで必要な書類は速攻探せる – 集中的なHDDアクセスの原因を確認する – ID14937 [2020/05/28]

Universal Search Synology NASのDisk Station Manager (DSM)に付属している「Universal Search」は、「File Manager」と連携して、高速な検査を可 […]

BIOLOGICS, key-word
[用語] マンノシル化; Mannosylation – ID18761

マンノシル化 マンノシル化: Mannosylation, (1) C-マンノシル化、(2)O-マンノシル化。小胞体(Endoplasmic Reticulum; ER)で修飾される 編集履歴 2020/07/11 Mr […]

english
今日の英語 – 「分割して輸送する表現」 – Dispatching 6 bottles of sample to B company leaves 10 bottles remaining in storage at A company – ID15673

分割輸送 Dispatching 6 bottles of sample to B company leaves 10 bottles remaining in storage at A company.サンプルの6本の […]

english
今日の英語 – 「allocating」 → 「aligning」は、セットで使えばロジカルシンキング – ID4224※

割り当てて、整頓する allocating : で割り当てて、aligningで整列させる allocating and aligning!

AAV, BIOLOGICS, guidance
[Data Link] 遺伝子治療に関する規則について – ID2221

H30 厚生労働省 https://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/advisory_board/dai4/siryou3-3.pdf

AAV, BIOLOGICS, BioReliancd, CMO, company, COMPANY-FAVOR
気になる企業 – BioReliance/Carlsbad – CDMO of AAV gene therapy – ID3754 [2020/06/18]

BioReliance Viral and gene therapy manufacturing site at Carlsbad 20 years of experience 500 batches of virus […]

Page: 1 2 135
スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block