カテゴリー
BIOLOGICS gene-therapy

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11143(2)
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293
スポンサーリンク
by Google Ads ID8603

まとめ

2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/CMOが、この業界に低いリスクで参画が可能となった。

大手CDMO/CMOは、これからプラットフォーム技術の構築が開始される「遺伝子治療薬の製造技術」を用いた委託製造業に参入を進めている。

大手の医薬品メーカーは、遺伝子治療薬の製造が可能な小さいCDMOや開発ベンチャーを傘下に収める段階を完了した。

今や遺伝子治療薬の開発は本格化し加速していく。

2016

http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望 – 2019 – JSTAGE –

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja
製品名適応症企業導入遺伝子、ベクター投与経路/導入遺伝子承認年
Glyberaリポ蛋白質リパーゼ(LPL)欠乏症uniQure社
欧州での販売を2017年10月25日の特許切れをもって終了
AAV1ベクターin vivo/LPL2012
IMLYGIC切除不能性悪性黒色腫Amgen/BioVex Inc.GM-CSF遺伝子搭載腫瘍溶解性Herpes Virus 1in vivo/GM-CSF2015
Strimvelisアデノシンデアミナーゼ欠損症GlaxoSmithKlineADA/レトロウイルス(自家CD34+細胞)ex vivo/ADA2016
Zalmoxis移植片対宿主病(GVHD)の合併予防MolMedHerpes VIrusスチミジンキナーゼ(HSV-TK)遺伝子、欠乏型ヒト低親和性神経成長因子受容体、CAR-T療法/レトロウイルスベクターin vivo/HSV-TK,ΔLNGFR2017
KymriahB細胞性リンパ腫NovartisCD19標的キメラ抗原受容体遺伝子/レトロウイルスベクターEx viro/CD19-CAR2017(US)
2019(JP)
YescartaDLBCLGilead Sciences/Kite PharmaCD19/レトロウイルスベターEx vivo/CD19-CAR2017
LuxturnaRPE65突然変異網膜ジストロフィSpark TherapeuticsRPE65/AAV2ベクターin vivo/RPE652017FDA
Zolgensma (AVXS-101)骨髄性筋萎縮縮小NovartisSMN1遺伝子/AAV9in vivo/SMN12019
Zynteglo輸血依存βサラセミア(TDT)Bluebird BioβA-T87Q-globin遺伝子/レンチウイルス(自家CD34+細胞)in vivo/βA-T87Q-globin2019
Colategen慢性動脈閉塞症Angesペルプラスミドin vivo/HGF2019
Valoctocogene RoxaparvovecHemophilia A (血友病A)BioMarin PharmaceuticalAAV5ベクターin vivo/FVIII見送り(2020/8)
  • 血友病A : 4,000~5,000人の男児出生に1人の割合で実証する血液凝固第VIII因子欠乏遺伝子疾患。現在の治療は、血漿分画製剤を週3回の投与が必要です。
  • Valoctocogene Roxaparvovecは、Roche/Sparcの競合、3年間のP2では、年間出血率0~0.7source。投与量は6e13 vg/kg, 4e13 vg/kg source
編集履歴
2020/03/30 Mr.Harikiri
2020/06/09 追記(BIOMARINのvaloctocogene roxaparvovec(血友病A遺伝子治療薬)
2020/09/17 誤記修正
スポンサーリンク
  • by Amazon ID13211
  • by Amazon ID19245

用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

Amgen

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Anges

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Biomarin

[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 – [2020/06/22]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Bluebird

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Gilead

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

GSK

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

MolMed

気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – ID12516 [2020/11/09]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Novartis

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]
気になる企業 – Novartis グループ- Novartisは新薬開発、Sandozはジェネリック、AveXisは遺伝子治療 – ID16413 [2020/05/30]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Spark

気になる企業 – Roche グループ – 全世界で約9万人 – Genentech, 中外製薬, Spark – がグループを支える – ID17829 [2020/06/24]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – ID4433 [2020/06/09]

uniQure

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID:11143(2)

Update ID21920

BIOLOGICS, Lab
[Bio-Lab] QPix400 Imager 全自動微生物コロニーピッキングシステム – ID18403 [2020/06/03]

Post Views: 49 QPix400 複数枚の培養プレートに対応し多検体処理が可能。 サイトの説明から。モレキュラーデバイスの全自動微生物コロニーピッキングシステムでは、マーカーを事前にスクリーニングし、希望する […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, Lab
[Bio-Lab] グラスファイバーフィルター 接着剤使用, AP20, 55 mm – ID16692 [2020/06/03]

Post Views: 45 ラボ製品-グラスフィルター グラスフィルターは、タンパク質の非特異吸着が多いため、用途には気を付ける。具体的な用途としては、大腸菌で産生させたInclusion body状のタンパク質のRe […]

BIOLOGICS, Lab
[Bio-Lab] Alexa Fluor® 488 色素 – ID16697 [2020/06/03]

Post Views: 50 ラボ製品-標識試薬 Alexa Fluorはタンパク質に傾向標識する試薬キットである。 精製したタンパク質を使って、細胞を用いた評価系で評価をしたい場合、タンパク質の標識に使用する サイトの […]

更新された投稿の最新順

スポンサーリンク
  • by Amaozn ID13196
  • by Amazon ID13339
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11143(2)
  • by Google Ads ID24747

最新記事(Biologics, ID:14673)

BIOLOGICS, manufacturing, safety
[用語] ADC : – Antibody Drug Conjugates – ID27100 [2021/01/19]

Post Views: 1 目次1 ADC2 編集履歴 ADC Antibody-Drug-Conjugatesの略号。 抗がん剤などのDrugをある組織に特異的に届けたい場合に、その組織に特異的なモノクローナル抗体(A […]

BIOLOGICS, manufacturing, safety
[用語] CMC; Chemistry, Manufacturing and Contorl – ID27100 [2021/01/19]

Post Views: 1 目次1 CMC2 編集履歴 CMC CMCとは、Chemistry, Manufacturing and Controlの略です。治験薬製造と製造承認申請、商用製造に関わる仕事全判を示します。 […]

BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] 各社が開発したCOVID-19ワクチン情報リンク – [2021/10/08]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

BIOLOGICS, CMO, kaneka
気になる企業 – Kaneka Eurogentech S.A. – バイオCDMO – ID30924 [2021/08/05]

Post Views: 15 Kaneka Eurogentech ベルギー, 1985年設立 2010年にKanekaに買収された 2017年にKaneka Eurogentechに社名変更 バイオCDMO GMP D […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] J&J/Janssen – 新型コロナウイルスに対するワクチン – ID29399 [2021/08/02]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

BIOLOGICS, culture, equipment-harvest, repligen
[Bio-Equip] TFDF – TFFの構造にdepth filterを採用して、高細胞濃度でも濾過能力を高める技術 – REPLIGEN – – ID30880 [2021/07/26]

Post Views: 13 目次1 TFDF2 編集履歴 TFDF 旧来からのTangential Flow Filtration (TFF)技術による濾過機材製品は、低濃度の細胞密度である培養液の濾過には十分に能力を […]

Page: 1 2 70
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID:11143(2)
  • by Google Ads ID23293

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

TRIP
[Trip] サラ・ブライトマンが歌唱したスカボロフェアとは、イギリスの中等部スカボロの市場 – スカボロー城 (Scarborough Castle) イン イングランド – ID382

Post Views: 55 目次1 スカボロー城1.1 スカボローフェアー1.2 道のり2 さあぁ、行きますか2.1 窓口でチケット購入3 Paddington 駅4 King’s Cross 駅5 Egg borou […]

LIFE
[Town] ヨドバシ梅田タワー : LINKS UMEDA (2019/12) – ID4990 [2020/01/10]

Post Views: 54 2年くらい前は、ヨドバシカメラ梅田の平面駐車場であった場所が、ヨドバシ梅田タワー(LINKS)に生まれ変わった。今回ちょっと覗いて来ました。 地下に駐車場ががあります。平日は終日¥1,500 […]

HEALTH
COVID-19 – WHOはパンデミックであると宣言した – 主なイベントを記録・世界、大阪・東京の感染者数の動向 – ID12111 [2020/03/11~20204/30]

Post Views: 50 2020/04/30 安倍総理は、全国を対象に非常事態宣言の延長を示唆 北海道の感染者数が引き続き増加傾向 明日10時より専門家会議が開催される 国民一人当たり10万円支給法案が成立 大阪の […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block