カテゴリー
BIOLOGICS gene-therapy

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293

2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。

ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/CMOが、この業界に低いリスクで参画が可能となった。

大手CDMO/CMOは、これからプラットフォーム技術の構築が開始される「遺伝子治療薬の製造技術」を用いた委託製造業に参入を進めている。

大手の医薬品メーカーは、遺伝子治療薬の製造が可能な小さいCDMOや開発ベンチャーを傘下に収める段階を完了した。

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

今や遺伝子治療薬の開発は本格化し加速していく。

2016

http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望 – 2019 – JSTAGE –

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja
製品名適応症企業導入遺伝子、ベクター投与経路/導入遺伝子承認年
Glyberaリポ蛋白質リパーゼ(LPL)欠乏症uniQure社
欧州での販売を2017年10月25日の特許切れをもって終了
AAV1ベクターin vivo/LPL2012
IMLYGIC切除不能性悪性黒色腫Amgen/BioVex Inc.GM-CSF遺伝子搭載腫瘍溶解性Herpes Virus 1in vivo/GM-CSF2015
Strimvelisアデノシンデアミナーゼ欠損症GlaxoSmithKlineADA/レトロウイルス(自家CD34+細胞)ex vivo/ADA2016
Zalmoxis移植片対宿主病(GVHD)の合併予防MolMedHerpes VIrusスチミジンキナーゼ(HSV-TK)遺伝子、欠乏型ヒト低親和性神経成長因子受容体、CAR-T療法/レトロウイルスベクターin vivo/HSV-TK,ΔLNGFR2017
KymriahB細胞性リンパ腫NovartisCD19標的キメラ抗原受容体遺伝子/レトロウイルスベクターEx viro/CD19-CAR2017(US)
2019(JP)
YescartaDLBCLGilead Sciences/Kite PharmaCD19/レトロウイルスベターEx vivo/CD19-CAR2017
LuxturnaRPE65突然変異網膜ジストロフィSpark TherapeuticsRPE65/AAV2ベクターin vivo/RPE652017
Zolgensma (AVXS-101)骨髄性筋萎縮縮小NovartisSMN1遺伝子/AAV9in vivo/SMN12019
Zynteglo輸血依存βサラセミア(TDT)Bluebird BioβA-T87Q-globin遺伝子/レンチウイルス(自家CD34+細胞)in vivo/βA-T87Q-globin2019
Colategen慢性動脈閉塞症Angesペルプラスミドin vivo/HGF2019
Valoctocogene RoxaparvovecHemophilia A (血友病A)BioMarin PharmaceuticalAAV5ベクターin vivo/FVIII見送り(2020/8)
  • 血友病A : 4,000~5,000人の男児出生に1人の割合で実証する血液凝固第VIII因子欠乏遺伝子疾患。現在の治療は、血漿分画製剤を週3回の投与が必要です。
  • Valoctocogene Roxaparvovecは、Roche/Sparcの競合、3年間のP2では、年間出血率0~0.7source。投与量は6e13 vg/kg, 4e13 vg/kg source
編集履歴
2020/03/30 Mr.Harikiri
2020/06/09 追記(BIOMARINのvaloctocogene roxaparvovec(血友病A遺伝子治療薬)
2020/09/17 誤記修正
スポンサーリンク
  • by Amazon ID13211
  • by Amazon ID13339
スポンサーリンク
  • 【Amazon.co.jp 限定】HP USBメモリ 128GB USB 3.1 スライド式 金属製 HPFD796L-128 GJP by Amazon - ID 24751
  • 3Dプリンター ダヴィンチ Jr. 1.0(造形サイズ15×15×15cm) - 環境に優しい土に返るPLAフィラメント - ダビンチ Jr. 1.0 XYZプリンティングジャパン by AMAZON ID21513
  • XYZプリンティング3Dプリンター|ダヴィンチ1.0 pro|オートキャリブレーション機能付|オープンフィラメント可|ABS対応|造形サイズ20×20×20cm|レーザー刻印機能拡張可|積層ピッチ0.02mm~|高性能|3F1AWXJP00F - ダビンチ 1.0 Pro - XYZプリンティングジャパン by AMAZON ID21511
  • ABS使用可 造形サイズ175×175×175mm オープンフィラメント可 オートキャリブレーション機能付き レーザー刻印機能拡張可 金属系PLA拡張可 3FJSPXJP00G - ダビンチ Jr.Pro X+ XYZプリンティングジャパン by AMAZON ID21509
  • zedela 5-in-1 USB-Cハブ【3ポート5Gbps by Amazon - ID 24751

用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

Amgen

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Anges

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Biomarin

[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 – ID23142 [2020/06/22]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Bluebird

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Gilead

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

GSK

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

MolMed

気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – ID12516 [2020/11/09]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Novartis

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 – ID23156 [2020/06/22]
気になる企業 – Novartis グループ- Novartisは新薬開発、Sandozはジェネリック、AveXisは遺伝子治療 – ID16413 [2020/05/30]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Spark

気になる企業 – Roche グループ – 全世界で約9万人 – Genentech, 中外製薬, Spark – がグループを支える – ID17829 [2020/06/24]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – ID4433 [2020/06/09]

uniQure

[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID:11145

Update ID21920

ear, HEALTH
[健康-偉人] 難聴から「ベートーべン; Beethoven」を学ぶ – [2020/11/23] ID24944

目次1 はじめに2 Beethoven3 高音が聞こえなくなる機序 はじめに 音楽の事業で最初に覚えた偉人の名前は、ベートーベンでした。小学生や中学生の頃、音楽教室には、音楽家の肖像画が壁に飾れていたことを思い出します。 […]

english
今日の英語 – 質問があればご連絡ください – please let me know … [2020/11/24]

please let me know please let me knowお知らせください。 Please let me know, if you meed more information. 更に、情報が必要なら、ご連 […]

plugin, Synology, WordPress
[WordPress] 自宅NASに設置のWordPressのプラグイン更新を出先から行う場合に、毎回出てくるパスワード入力を省略する設定 – ID89

目次1 出先から自宅NASのWordPressのプラグインを更新1.1 wp-config.phpの編集 出先から自宅NASのWordPressのプラグインを更新 自宅に設置したDS918+にWordPressを立ち上げ […]

BIOLOGICS, culture, equipment-culture, production
[Bio-Equip] WAVE 25 Rocker – GE – ID11509

目次1 WAVE 25 Rocker2 関連 WAVE 25 Rocker ロッキング型のバイオリアクター。25Lまで培養可能。 ReadyToProcess WAVE 25 Rocker – GE Heal […]

anime, LIFE
[アニメ]「ビィンランド・サガ」を題材にして – ユトランド/デンマーク/バイキングを知る – ID13609

目次1 バイキングについて、アニメで学ぶ2 ビィンランド・サガ2.1 登場人物名と歴史上の人物名 バイキングについて、アニメで学ぶ アニメ「ヴィンランド・サガ」は、HNKで放送されたらしいですが、僕は、Amazon Pr […]

analysis, BIOLOGICS
[Bio-Edu] 進化するPCR – droplet digital PCRまで – 原理を解説する ID19081 [2020/07/16]

PCR Polymerase chained reaction デジタルPCRとは。そして更に、ドロップレットPCRの原理は、シンプルで美しい。 ~20,000ウェルの微細なナノウェルにDNA分子をランダムに分配する。ナ […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

更新された投稿の最新順

スポンサーリンク
  • by Amaozn ID13196
  • by Amazon ID19245
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID24747
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

最新記事(Biologics, ID:14673)

BIOLOGICS, CMO, gene-therapy
気になる企業 ベクタービルダー /デザイン/受託/開発/GMP製造 [2020/11/21] ID24901

目次1 VectorBuilder1.1 サイトでできること1.2 ベクターデザインできる種類2 GMP施設 VectorBuilder ベクタービルダー・ジャパンのサイトより。 2015 foundingの受託会社です […]

BIOLOGICS
[Bio-Develop] PC原薬とcGMP原薬を共用するスケジュールは大前提がありバイオロジクス開発では合理的でない – [2020/11/14] UM – ID24792

目次1 低分子開発と同じと考えていないか?2 結論 低分子開発と同じと考えていないか? バイオロジクスに限って言えば、Pre-clinical用の原薬(PC原薬)とClinical用の原薬(cGMP原薬)を供用することは […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, equipment-chromato, vaccine
[Bio-Equip] Cytiva – Plasmidselect Xtra [2020/11/14] ID24783

PlasmidSelect Xtra Super coilになっているplasmid DNAを精製するクロマト担体。 Plasmidselect Xtra – Cytiva – 製品情報 http […]

AAV, BIOLOGICS, CMO, gene-therapy
気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – ID12516 [2020/11/09]

目次1 MolMed1.1 サービス2 AGCが買収 MolMed イタリア ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO サービス MolMed独自のテクノロジーを持っている。 MolMedは、ベクター製造用の […]

BIOLOGICS, company, vaccine
気になる企業 – Bayer – ID24577

Bayer ドイツのバイエルも、米Asklepios BioPharmaceutical社を買収することで、遺伝子治療の分野に本格的に参入するようです。もともとバイエル社は、遺伝子細胞治療薬(CGT)の開発を推進していま […]

Page: 1 2 66
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID24747

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

company, COMPANY-FAVOR
気になる企業 – 錠剤検査 – 第一実業ビスウィル – ID9110

第一実業ビスウィル 医薬品外観検査装置、第一実業ビスウィル viswill.jp

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, culture
[Bio-Edu] 動物細胞の培養工程(USP) – 代謝産物である乳酸、アンモニアを低減化するCHO細胞の作成技術 (2018) – ID2732

培養工程 バイオ医薬の生産細胞株であるCHO細胞の培養において、目的物質の生産性を上げるためには、細胞を死なせないように培養を継続しなければならない。 細胞にダメージを与えるのは、代謝物である乳酸(lactic acid […]

eye, HEALTH
[健康] 眼の病気 – 自分自身で気になる目(眼)の病気の調査 – ID129 [2019/04/06]

目次0.1 目(眼)の構造0.2 近視0.3 老眼0.4 飛蚊症0.5 角膜ジストロフィ0.6 網膜剥離0.7 網膜裂孔1 網膜の細胞構造 目(眼)の構造 光(映像)は先ず、黒目である角膜、その裏にあるレンズと入り目の中 […]

BIOLOGICS, KNOWLEDGE
[Kw] コロナウイルス検査キットの原理をわかり易く詳細に解説 – ID15752 [2020/08/02]

目次1 イムノクロマトを利用2 反応概要3 図を見ながら解説4 参考文献 イムノクロマトを利用 反応概要 (1) サンプルは、本反応の前に、コロナウイルスと結合できる標識Antibody-3 (色素や酵素が標識されている […]

BIOLOGICS, reference
[Data Link] 遺伝子治療臨床研究実施計画書 – ヒトβ型インターフェロン発現プラスミド包埋正電荷リポソーム製剤を用いる進行期腎細胞癌の 遺伝子治療臨床研究 – ID2223

ヒトβ型インターフェロン発現プラスミド包埋正電荷リポソーム製剤を用いる進行期腎細胞癌の 遺伝子治療臨床研究 https://www.wam.go.jp/wamappl/bb11gs20.nsf/0/63450808314 […]

cafe, LIFE
[Town] blogのメンテ – 天王寺MIOにて – ID4367

天王寺 MIO 天王寺のMIO本館には3Fと8Fにスターバックスがある.今日は、8Fからblogのメンテでした。

Page: 1 2 146
スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block