カテゴリー
AAV BIOLOGICS company COMPANY-FAVOR Roche spark

気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – △ID4433 [2020/06/09]

気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – △ID4433 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293
スポンサーリンク
by Google Ads ID8603

血友病A (Hemophilia A)遺伝子治療薬

はじめに、Hemophilia Aの遺伝子治療薬(in vivo, SPK-8011,静脈内単回投与 Phase 1/2(12~30人)では年間出血率97%削減source:HEMOPHILIA NEWS TODYA)は、BIOMARINが、臨床結果、世界で初めて承認されるなど、一歩先を進んでいるようです。

Sparkが開発するhemophilia Aに対する遺伝子治療薬について、その内容を以下で見てみましょう。

編集履歴
2019/12/19 はりきり(Mr)
2020/06/09 追記(Hemophilia A遺伝子治療薬の開発状況)
  • SPK-8011(Bドメイン削除AAV)
    • 肝臓でのみ組み込まれる
    • 12人(低用量2人、中用量3人、高用量7人)
    • 52週追跡
    • FVIII活性は、全ての用量で安定
    • 46週時点で、全ての用量で95%のFVIII削減効果
    • 高用量の2人でFVIII活性は、2%に低下しベクターに対する免疫応答のためと考えられる
    • 全ての患者で、体液からの迅速なウイルス除去が九人され、その期間は、中央値で2週間。
    • その後、他施設臨床試験(NCT0342520,コホート研究)を開始(2018/8, 100人、~2022/12、最大5年間追跡)
  • SPK-8016 (インヒビター患者用、インビビターと結合して中和)
    • マルチセンター
    • 非盲検
    • 非ランダム化
    • 重症、30人(NCT0374588): 2019/01/30~2020/05
    • Phase 1: インビビターが検出されない患者での安全性、有効性、認容性の評価
    • Phase 2 : インビビター保有患者、用量
    • 最大52週の追跡
      • 副作用
      • 肝機能
      • 出血イベント数
      • 必要なFVIII中量数
      • FVIIIの活性
      • 唾液、血液、精液、尿などの体液からのSPK-8016のクリアランス
      • 免疫応答の発生
  • (肝臓、網膜、心筋、骨格筋の細胞核に組み込まれる。プロモーターの種類により組織を特定できる)
  • 5e11 vg/kg
  • 1e12 vg/kg (投与4週間でFVIIIレベル安定、48週間でFVIII投与が99%減少)

Hemophilia Bの遺伝子治療法(in vivo, SPK-9001)では、Phase 3が進行中(2020/04/22, Source: INDUStRY NEWS)。Phase 1/2では、免疫管理レジメの管理の面から、用量の最適化について解析進めPhase 3で適用されるとのことである。

AAV, BIOLOGICS, BioMarin, KNOWLEDGE, medicine
[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 – [2020/06/22]

Post Views: 53 ID23142 Valrox 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治することを前提にしている治療薬です。 Valroxは、アメリカのBIOMARINが開発した血友病Aに対するrAA […]

AAV, BIOLOGICS, BioMarin, company, COMPANY-FAVOR
気になる企業 – BioMarin – 世界の開発競争を尻目に、難しいとされいた血友病Aに対する遺伝治療薬をAAV5で開発 – BLAリジェクト、P3追跡データ2年を求められる – △[2020/09/02]

Post Views: 47 ID12872 目次1 BioMarin2 血友病A-遺伝子治療薬2.1 BMN-270とは2.2 Valoctocogene Roxaparvovecの臨床投与量3 製造能力を試算してみる […]

RocheグループとなったSpark

スポンサーリンク
by Rakuten ID:15895

Spark Therapeutics, Inc (スパーク・セラピューティクス)

希少疾患の遺伝子治療会社、RocheがSpark Theraphuticsを買収する当局相談が済んだことを2019/12/07に発表

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

Spark Theraputicsは2013/3に発足した遺伝子治療薬開発専門の営利企業。

  • 第I/II相臨床試験にあるChoroideremia(CHM)
  • 遺伝性網膜疾患(IRD)
  • 血友病Aの治療向けSPK-FVIII
  • 血友病Bの治療向け第I/II相臨床試験 (SPK-FIX)
  • SPK-8011(hemophilia A, which is a bleeding disorder caused by mutations in the F8 gene)
  • SPK-8016(Dose finding)向け用量漸増第I/II相臨床試験を開始した。

ロシュ、Spark Therapeutics、Inc.の買収により遺伝子治療のプレゼンスを強化
Sparkは、フィラデルフィアでロシュグループ内の独立企業として事業を継続します。
             
バーゼル、2019年12月17日-ロシュ(SIX:RO、ROG; OTCQX:RHHBY)およびSpark Therapeutics、Inc.(NASDAQ:ONCE)(「Spark」)は本日、すべての政府から規制当局の承認を受けた後、買収の契約完了を発表

ペンシルベニア州フィラデルフィアに本拠を置くSpark Therapeuticsは、失明、血友病、リソソーム蓄積症、神経変性疾患などの遺伝子疾患の遺伝子治療の発見、開発、提供に取り組んでいる。 Spark Therapeuticsは、ロシュグループ内の独立企業として事業を継続。

ロシュについて

ロシュは、腫瘍学、免疫学、感染症、眼科、中枢神経系の疾患に医薬品を提供する世界最大のバイオテクノロジー企業です。 体外診断および組織ベースのがん診断の世界的リーダーであり、糖尿病管理の第一人者でもあります。

1896年に設立されたロシュが開発した30種類以上の医薬品は、命を救う抗生物質、抗マラリア薬、がん薬など、世界保健機関の必須医薬品のモデルリストに含まれ。

スイスのバーゼルに本社を置くロシュグループは、100か国以上で活動しており、2018年には世界中で約94,000人を雇用しています。 2018年に、ロシュはR&Dに110億スイスフランを投資し、568億スイスフランの売上を計上。 米国のジェネンテックは、ロシュグループの完全所有メンバーです。 ロシュは、日本の中外製薬の多数株主

Spark Therapeuticsは、ペンシルベニア州フィラデルフィアに本社を置いています。

Spark Therapeuticsについて
Spark Therapeuticsは完全に統合された商業企業であり、遺伝子治療の発見、開発、提供に取り組んでいます。 同社は、失明、血友病、リソソーム蓄積症、神経変性疾患などの遺伝病の不可避性に挑戦しています。

フィラデルフィア小児病院(CHOP)で20年以上にわたり蓄積された技術とノウハウの結果として2013年3月に設立されたSpark Therapeuticsの治験療法は、患者の生活を劇的かつ積極的に変化させる長期的な効果をもたらす可能性を秘めています 治療法が存在しないか、緩和療法のみが存在する状況。 ヒトのゲノムと遺伝的異常についての理解が深まったことにより、Spark Therapeuticsの科学者は、非常に特異的な遺伝病に苦しむ患者に研究療法を調整することができました。 このアプローチは、多くの遺伝性疾患に対する効果的な治療法を開発する上で非常に有望です。

スポンサーリンク
  • by Amaozn ID13196
  • by Amazon ID19245

用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

gene therapy

Roche

気になる企業 – Roche グループ – 全世界で約9万人 – Genentech, 中外製薬, Spark – がグループを支える – ID17829 [2020/06/24]
気になる企業 – Genentech – 抗体のエフェクター機能を主力に抗体医薬を開発する戦略 – ID17834 [2020/06/19]
気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – △ID4433 [2020/06/09]

Spark

気になる企業 – Roche グループ – 全世界で約9万人 – Genentech, 中外製薬, Spark – がグループを支える – ID17829 [2020/06/24]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – △ID4433 [2020/06/09]
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

Update ID21920

BIOLOGICS, equipment-culture
[Bio-Equip] Xuri Cell Expansion System W25 – △ID8624 [2020/02/05]

Post Views: 54 Xuri Cell Expansion System W25 Cytiva社製のロッキング方式の細胞の拡大培養システム Xuri Cell Expansion System W25, GE […]

BIOLOGICS
[Bio-Lab] Empty Column, PD-10 – ID8584

Post Views: 57 目次1 PD-10 Empty Column1.1 用途 PD-10 Empty Column 僕の検討では、タンパク質精製として、カラム条件の検討をする場合に、必ず使います。レジンの充填容 […]

BIOLOGICS
[Bio-Material] Sartobind® Phenyl – ID8626 [2020/02/05]

Post Views: 49 Sartobind Pheny 疎水性クロマト用のメンブラン担体です。レジンを使用するより取り扱いが簡便になり、製造工程がシンプルになります。もちろん、シングルユース仕様です。 Sartob […]

更新された投稿の最新順

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
スポンサーリンク
  • by Amazon ID13339
  • by Amazon ID13211
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293

最新記事(気になる企業,ID:14809)

BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] 各社が開発したCOVID-19ワクチン情報リンク – △[2021/10/08]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

BIOLOGICS, CMO, kaneka
気になる企業 – Kaneka Eurogentech S.A. – バイオCDMO – ID30924 [2021/08/05]

Post Views: 17 Kaneka Eurogentech ベルギー, 1985年設立 2010年にKanekaに買収された 2017年にKaneka Eurogentechに社名変更 バイオCDMO GMP D […]

BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] J&J/Janssen – 新型コロナウイルスに対するワクチン – ID29399 [2021/08/02]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

company, gene-therapy
気になる企業: Novavax 新型コロナウイルス・ワクチンには、遺伝子組換えタンパク質とナノパーティクルの技術で挑む – ID29176 [2021/09/08]

Post Views: 32 目次1 NOVAVAX2 事業内容3 提携4 参考5 サイト内記事6 編集履歴 NOVAVAX NOVAVA社の新型コロナワクチンへのアプローチは、先進的とは言えないかも知れません。世界では […]

company, gene-therapy
気になる企業: IDファーマ – センダイウイルス・ベクターの技術で希少疾患に対する遺伝子治療薬の開発を進める – ID27360 [2021/01/30]

Post Views: 72 目次1 IDファーマ2 アイロムグループの概要3 編集履歴 IDファーマ 株式会社IDファーマは、CROなどを手がけるアイロムグループの100%小会社で、先端医療関連の開発を担う。センダイウ […]

company, shionogi
[気になる企業] シオノギ製薬 – ID26071 [2020/12/17]

Post Views: 57 塩野義製薬 日本 Home Page 新型コロナウイルスのワクチン(組換えタンパク質)として、国内2例目の臨床試験を開始(2020/12/16)朝日新聞

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
Page: 1 2 19
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293

最新記事(rAAV)

AAV, BIOLOGICS
[rAAV-Edu] rAAVベクターのFull/Empty ratioの改善のヒント

Post Views: 2 ID32218 目次1 Full & Empty ratio2 考察3 編集履歴 Full & Empty ratio rAAV Vectorの実製造にあたって、ウイルス粒子に […]

AAV, BIOLOGICS, cell
[Bio-Vector] 人工染色体 – 目的細胞に導入して安定発現細胞株を作る – AAVベクターの生産株として適用できるのか? – chromocenter/TaKaRa – ID26979 [2021/01/15]

Post Views: 65 目次1 はじめに2 ウイルスベクターの新たな作り方3 人工染色体の特徴4 人工染色体の構造5 遺伝子搭載サイズ6 従来ベタクーとの比較7 chromocenter社の方法7.1 ドナー細胞の […]

AAV, BIOLOGICS, gene-therapy
[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレードとGMP – ID26219 [2020/12/22]

Post Views: 58 目次1 はじめに2 マテリアルの選択2.1 候補(導入遺伝子)がない2.2 候補がある2.3 前臨床が完了していない2.4 前臨床か完了している3 開発プロセス はじめに Vigene社がサ […]

AAV, BIOLOGICS, CMO, gene-therapy
気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – ID12516 [2020/11/09]

Post Views: 50 目次1 MolMed1.1 サービス2 AGCが買収 MolMed イタリア ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO サービス MolMed独自のテクノロジーを持っている。 M […]

AAV, BIOLOGICS, education
[Bio-Edu] ウイルスの等電点(pI) – 組換えAAVでは,empty/fullの違いでpIは異なる – 分離精製は工業化の課題である △- ID24561 [2021/02/23]

Post Views: 60 目次1 はじめに2 ウイルスの等電点(pI or IEP)3 ウイルスの等電点の検証結果の詳細4 AAV1~AAV10のpI計算5 AAV8, AAV9のpI6 AAV tree7 編集履歴 […]

AAV, BIOLOGICS, drug
[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発した筋萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – SM-ID23165 [2020/07/27]

Post Views: 142 目次1 筋萎縮性側索硬化症2 ZOLGENESMA2.1 薬価収載3 詳細 筋萎縮性側索硬化症 筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人 […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
Page: 1 2 14
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

最新記事(Biologics, ID:14673)

BIOLOGICS, manufacturing, safety
[用語] ADC : – Antibody Drug Conjugates – ID27100 [2021/01/19]

Post Views: 2 目次1 ADC2 編集履歴 ADC Antibody-Drug-Conjugatesの略号。 抗がん剤などのDrugをある組織に特異的に届けたい場合に、その組織に特異的なモノクローナル抗体(A […]

AAV, BIOLOGICS
[rAAV-Edu] rAAVベクターのFull/Empty ratioの改善のヒント

Post Views: 2 ID32218 目次1 Full & Empty ratio2 考察3 編集履歴 Full & Empty ratio rAAV Vectorの実製造にあたって、ウイルス粒子に […]

BIOLOGICS, manufacturing, safety
[用語] CMC; Chemistry, Manufacturing and Contorl – ID27100 [2021/01/19]

Post Views: 4 目次1 CMC2 編集履歴 CMC CMCとは、Chemistry, Manufacturing and Controlの略です。治験薬製造と製造承認申請、商用製造に関わる仕事全判を示します。 […]

BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] 各社が開発したCOVID-19ワクチン情報リンク – △[2021/10/08]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

BIOLOGICS, CMO, kaneka
気になる企業 – Kaneka Eurogentech S.A. – バイオCDMO – ID30924 [2021/08/05]

Post Views: 17 Kaneka Eurogentech ベルギー, 1985年設立 2010年にKanekaに買収された 2017年にKaneka Eurogentechに社名変更 バイオCDMO GMP D […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, company, J&J, vaccine
[Vc] J&J/Janssen – 新型コロナウイルスに対するワクチン – ID29399 [2021/08/02]

BioNTech社とPfizerが共同開発するmRNAをベースの新型コロナウイルス感染症に対するワクチンです。開発ワクチンは、SARS-CoV-2受容体結合ドメイン(receptor binding domain; RBD)をコードするヌクレオチド修飾メッセンジャーRNAをベースにしている(BNT162b2)

Page: 1 2 70
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR, gene-therapy, MabPlex, uniQure
気になる企業 – uniQure – 血友病B遺伝子治療開発 – ID20836 [2020/08/04]

Post Views: 57 目次1 uniQure2 開発品3 イベント uniQure オランダ (Paasheuvelweg 25a 1105 BP Netherlands)、サイト AAVを使った遺伝子治療薬の開 […]

BIOLOGICS, key-word
[用語] フコース; fucose – ID18759

Post Views: 50 fucose fucose: デオキシ糖の1種である6-デオキシ-ガラスクトース, C1H12O5, 分子量164.16 編集履歴 2020/07/11 Mr.HARIKIRI

BIOLOGICS, education
[Bio-Edu] 細胞生存アッセイ – ID14011 [2020/04/22]

Post Views: 45 細胞生存アッセイ 細胞生存アッセイ – abcam – より https://www.abcam.co.jp/kits/cell-viability-assays-1 […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block