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Webinar on ThermoFisher
フランスのGENETHONと現在は、ThermoFisherの傘下になったアメリカのBRAMMERが遺伝子治療薬のウイルスベクター製造における改良研究について共同で発表しています。(Accelerating advancement in gene therapy by improving downstream purification of viral vectors)
GENETHONとBRAMMERの共同発表のビデオから。
GENETHON
参考文献1 (2015)からの発表
フランスのエブリーにあるGenethonは、フランスの筋ジストロフィー協会（AFM）であるAFM-Telethonによって設立された、非営利のR＆D組織
孤児の遺伝病の研究から臨床検証までの開発に取り組んでいます。 Genethonは遺伝子治療薬の発見と開発に特化しており、神経筋、血液、免疫系、および肝疾患の臨床、前臨床、および研究段階で複数の進行中のプログラムがあります。
Brammer Bio
AAVX resin : 50 ~ 70% Elution recovery (平均60%), Brammer Bio
Residual Ligand (ng/1E12 vg) : 8 on AAVX
参考文献1
「AAV vector – Slide – GENETHON, 2015
Baculovirus」より、AAV9 vectorの精製工程とその回収率などの情報を以下に抽出しました。https://www.slideshare.net/PatrickBasanez/bils-2015-genethon-m-hebben
(1) AAV9 vector : Harvest (100%)→CEX (60%)→AEX(negative mode, 30%)→AEX (25%)→TFF (20%) →Sterile Fitration: 20% overall
(2) AAV9 vector : Harvest (200L, 100%)→AAVX (1E12 vg/mL at 450cm/h, 30% full particles,3E12 capsids/mL 80%, DNA reduction factor: 3 to 4 log) →UF/DF (80%) → Sterile Filtration (50mL, 1e13 vg/mL, 80%): 50% overall
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AAV9
AAVX
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