気になる企業 – uniQure – 血友病B遺伝子治療開発 – ID20836 [2020/08/04]

uniQure

• オランダ (Paasheuvelweg 25a 1105 BP Netherlands)、サイト
• AAVを使った遺伝子治療薬の開発

開発品

• Glybera : alipogene tiparvovec, 家族性リポタンパク質リパーゼ(LPL)欠損症, 2012/07/26 ~ 2017/10/25販売終了source:日経バイテク
• AMT-061 : 血友病B (FIX gene called the Padua variant), AAV5
  • 昆虫細胞を使用
  • Phase 3 clinical 50患者完了 source: HEMPHILIA NEWS TODAY
• AMT-130 : ハンチントン病 (Huntington’s Disease)
  • Phase 1/2 in U.S. source: globenewswire

イベント

2020/07/01, etranacogene dezaparvovec (AMT-061)のライセンシー source

編集情報
2020/08/05 Mr.HARIKIRI

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