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気になる企業 – uniQure – 血友病B遺伝子治療開発 – ID20836 [2020/08/04]

気になる企業 – uniQure – 血友病B遺伝子治療開発 – ID20836 [2020/08/04]

uniQure

  • オランダ (Paasheuvelweg 25a 1105 BP Netherlands)、サイト
  • AAVを使った遺伝子治療薬の開発

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開発品

  • Glybera : alipogene tiparvovec, 家族性リポタンパク質リパーゼ(LPL)欠損症, 2012/07/26 ~ 2017/10/25販売終了source:日経バイテク
  • AMT-061 : 血友病B (FIX gene called the Padua variant), AAV5
  • AMT-130 : ハンチントン病 (Huntington’s Disease)

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イベント

2020/07/01, etranacogene dezaparvovec (AMT-061)のライセンシー source

編集情報
2020/08/05 Mr.HARIKIRI

用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

uniQure

[GT] 承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

血友病

[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 △-[2020/06/22]
[用語] 血友病の診断 – ID22938

Post Views: 63 血友病の診断 血友病の確定診断は、以下の試験の結果をもとに行われる。詳細は、リンクを参照のこと。 FVIII(FIX)活性 40%未満の場合に血友病と診断する 鑑別診断として、フォン・ヴィレ […]

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