[Bio-Edu] ウイルスベクターの比較 – AAV – Adenovirus – Lentivirus – by Vigene Biosciences社 [2020/6/15]

Vigene Biosciences

Vigene Biosciencesは、AAVのパッケージングを受託しています。Vigene Biosciencesのサイトから、遺伝子治療のVectorとしてAAV, AdenorirusおよびLentivirusの比較があります。以下、ご紹介します。

CharacteristicAAV*1AdenovirusLentivirus
Genome4.8 kb (ssDNA)36 kb (dsDNA)9 kb (ssRNA)
Packaging Capacity4.7 kb7.5 kb9 kb
InfectionMost dividing and non-dividing cellssame as leftsame as left
Transduction EfficiencyModerateHighModerate
IntegrationNon-integratingNon-integratingIntegrating
ExpressionTransient or stableTransientStable
ImmunogenicityVery LowHighLow
BiosafetyBSL-1BSL-2BSL-2
https://www.vigenebio.com/aav-packaging/ by Vigene社

*1: AAVはAAVS1遺伝子座にインテグレートしますが、rAAV vectorでは、2つの遺伝子を除去しているためインテグレートされません.又、エピソーム(episomal)のままであり、非分裂細胞(non-dviding cell)内に長期間維持される可能性があります。

AAVのtransfection戦略

トリプル・トランスフェクション戦略 (co-transfecting)

  • GOI plasmin
  • rep/cap plasmid
  • Helper plasmid (Adenovirus由来, for genes replication)

Cre-dependent trans-splicing approach

reconstituted gene expression from two independent recombinant AAV vectors, however this efficiency is ~20% than single single method.

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2020/06/15 Mr.HARIKIRI