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[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 – ID23142 [2020/06/22]

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Valrox

遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治することを前提にしている治療薬です。

Valroxは、アメリカのBIOMARINが開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター)を使用する遺伝子治療薬です。

臨床試験では良好な成績を得て、今年、当局の承認を得ました。現在、同様の遺伝子治療薬として、ROCHE-SPARKも臨床試験を継続しています。

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BIOMARINは、Valroxの価格を200~300万ドルを想定していると言っているようです。

世界で最初に当局に承認されたrAAVを使用する遺伝子治療薬は、2019に承認されたZolgensmaという脊髄性筋萎縮症の治療薬ですが、その価格は、2億1,250万ドルです。日本では、2020/05/20に薬価収載され1億6707万7222円になりました。

詳しい価格設定のスキームは理解していませんが、日本では、薬の価格は当局が一定の算定基準決により決めますが、アメリカなど外国では、企業が価格を設定しているようです。

これら、外国の薬が日本の当局で承認され、日本で治療可能になれば、その価格は、日本の当局が決めます。日本の当局は、現有の薬との医療経済等から、薬価を設定するため、それほど法外な価格には成らないようですが、薬価改定制度があり、数年毎の薬価引き下げが行われます。

HEMOPHILIA TODAY NEWS, 2020/01/20
編集履歴
2020/06/11 はりきり(Mr)
2020/06/22 追記 (Zolgensmaの薬価)
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Biomarin

[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 – ID23142 [2020/06/22]
[Gene Therapy]承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

gene therapy

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