[用語] ITR ; 末端逆位反復配列 [2020/12/15] ID18133

ITR

AAVをウイルスベクターとして利用するために必要な配列である．

ITR; Inverted Terminal Repeat; 末端逆位反復配列、AAVゲノムは4.7kbの一本鎖DNAであり、両末端に1つずつの145塩基のITRを持つ。ITRはT型のヘアピン構造のワトソン・クリック塩基対を形成し、複製やパッケージングに必要なシスエレメントを含む。

AAVのセロタイプの違いや現在の臨床治験、治療応用について解説しますアデノ随伴ウイルス（AAV）とは – コスモバイオ –

https://www.cosmobio.co.jp/support/technology/a/adeno-associated-virus-aav-apb.asp

ワトソン・クリックモデル

DNAの構造は、２本の「リン酸」-「糖鎖」が構成する二重螺旋（ダブルへリックス）を基本として、はしごのように「塩基」が配置されている。ダブルへリックスを構成している[リン酸-糖]の並ぶ向きに方向性があり、それが互いに逆方向になっている。

遺伝子の構造　ワトソン・クリックモデル

https://cellbank.nibiohn.go.jp/legacy/visitercenter/lecture/genetics/genetics04.html

関連記事:

[rAAV-Production] – 治療用AAV Vector製造 – 考慮事項 – SM-ID12844 [2020/10/14] [Bio-Edu] AAV およびrAAV vector について- 長所/短所、立体構造、分子量および血中半減期 及び他ベクターとの比較 – △ID2174 [2020/11/05] [Bio-Equip] Thermo Fisher 「CaptureSelect」 – AAV1~AAXをキャプチャリングできるAffinity resin – [2019/09/21] [rAAV] 遺伝子治療薬としての遺伝子組換えAAV(rAAV)の沈殿法による精製のいろいろ – ID2452 [2019/09/27] [rAAV-Edu] rAAV9の精製方法 – 特許, 2017 – ID2566 [2023/10/23] 気になる企業 – Vigene Biosciences – GMP準拠のPLCサービス – △ID3756 [2020/12/22] 気になる企業 – Voyager Therapeutics – 中枢神経疾患の遺伝子治療薬の開発△ – [2020/08/06] [Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 -[2020/06/22] [遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発した筋萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – SM-ID23165 [2020/07/27] [rAAV-Edu] rAAVベクターのFull/Empty ratioの改善のヒント [2021/10/15] ID32218