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[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – ID1108

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[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – ID1108
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遺伝子治療

遺伝子導入による治療

正常遺伝子をある細胞に補充

RNA編集による治療

ゲノムから翻訳されたRNA段階での異常遺伝子を正常遺伝子に、そのRNAの寿命の期間一時的に正常にする治療法

ゲノム編集による治療

異常遺伝子を正常遺伝子に修正する治療法

表1. 遺伝子治療技術の比較
治療期待課題
遺伝子治療安全性が高まってきた異常遺伝子は残る。正常遺伝子が組み込まれてる位置は制御できず、がん化の可能性がある。導入遺伝子の発現調節は困難。
RNA編集
ゲノム編集安全な位置への遺伝子導入が可能。異常遺伝子の機能消失が可能。プロモーターなどによる遺伝子の発現調節が可能
 
目的外の編集の可能性。騒動組換えの効率が低く、細胞選別が

参考文献

http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf

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