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遺伝子治療
遺伝子導入による治療
正常遺伝子をある細胞に補充
RNA編集による治療
ゲノムから翻訳されたRNA段階での異常遺伝子を正常遺伝子に、そのRNAの寿命の期間一時的に正常にする治療法
ゲノム編集による治療
異常遺伝子を正常遺伝子に修正する治療法
表1. 遺伝子治療技術の比較
| 治療 | 期待 | 課題 |
| 遺伝子治療 | 安全性が高まってきた | 異常遺伝子は残る。正常遺伝子が組み込まれてる位置は制御できず、がん化の可能性がある。導入遺伝子の発現調節は困難。 |
| RNA編集 | ||
| ゲノム編集 | 安全な位置への遺伝子導入が可能。異常遺伝子の機能消失が可能。プロモーターなどによる遺伝子の発現調節が可能 | 目的外の編集の可能性。騒動組換えの効率が低く、細胞選別が |
参考文献
http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf
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