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AAV BIOLOGICS education gene-therapy

[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – □△ID1108 [2019/07/25]

[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – □△ID1108 [2019/07/25]

ID1108

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遺伝子治療

1. 遺伝子導入による治療

正常な遺伝子をある細胞に補充して、正常な遺伝子によるタンパク質を体内で作らせることによる半永久的な治療法

2. RNA編集による治療

ゲノムから翻訳されたRNA段階での異常遺伝子を正常遺伝子に、そのRNAの寿命の期間一時的に正常にする治療法

3. ゲノム編集による治療

異常遺伝子を正常遺伝子に修正することで、これまでは異常な遺伝子による以上なタンパク質が作られていたものを正常な遺伝子による正常なタンパク質を作らせる治療法

表1. 遺伝子治療技術の比較
治療期待課題
遺伝子治療安全性が高まってきた異常遺伝子は残る。正常遺伝子が組み込まれてる位置は制御できず、がん化の可能性がある。導入遺伝子の発現調節は困難。
RNA編集
ゲノム編集安全な位置への遺伝子導入が可能。異常遺伝子の機能消失が可能。プロモーターなどによる遺伝子の発現調節が可能
 
目的外の編集の可能性。騒動組換えの効率が低く、細胞選別が

参考文献

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by Rakuten ID:15895

http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf

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