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AAV BIOLOGICS education gene-therapy

[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – ID1108 [2019/07/25]

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遺伝子治療

遺伝子導入による治療

正常遺伝子をある細胞に補充

RNA編集による治療

ゲノムから翻訳されたRNA段階での異常遺伝子を正常遺伝子に、そのRNAの寿命の期間一時的に正常にする治療法

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ゲノム編集による治療

異常遺伝子を正常遺伝子に修正する治療法

表1. 遺伝子治療技術の比較
治療期待課題
遺伝子治療安全性が高まってきた異常遺伝子は残る。正常遺伝子が組み込まれてる位置は制御できず、がん化の可能性がある。導入遺伝子の発現調節は困難。
RNA編集
ゲノム編集安全な位置への遺伝子導入が可能。異常遺伝子の機能消失が可能。プロモーターなどによる遺伝子の発現調節が可能
 
目的外の編集の可能性。騒動組換えの効率が低く、細胞選別が
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参考文献

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http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf

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用語の解説、関連タグ付き投稿の抽出

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Update ID21920

security, Synology, WordPress
[Synology] NAS/Router ログ・センターは、毎日1回は見るべし – サーバーへの総当たり攻撃を発見、システムのログイン制限の適切な設定と自動ブロック- ID16720 [2020/06/06]※

目次1 はじめに1.1 Log Center2 対策2.1 DS918+のアクセス制限の適切な設定2.2 設定例2.2.1 例12.2.2 例22.2.3 例33 設定の効果4 メール通知5 永遠にブロックする6 まとめ […]

english
今日の英語 – クリスマスカードに書く – happy new year – ID6507 [2021/01/22]

目次1 happy new year2 編集履歴 happy new year 以下は、チャレンジです。あえて日本語の1つの文章にはしません。文節毎に訳して見ます。その方が、日本語に囚われずにすみ、理解が進むからです。 […]

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HEALTH
[COVID-19] 最近知った情報のまとめ(1) – ID27016 [2021/01/16]

肺に直接入ったウイルスは、肺の細胞に感染するため、ワクチンで生成された血中に存在する抗体の効果は限定的である 鼻に付着したウイルスは、ゆっくりであるが血中に入り込むなどして、血中に存在する抗体により弱毒化の可能性が、肺感 […]

AAV, BIOLOGICS, Charles River, COMPANY-FAVOR
気になる企業 – Charles River – ID14016 [2021/01/21]

目次1 Charles River1.1 サービス2 編集履歴 Charles River チャールスリバーはCROです.医薬品の研究開発のあらゆる段階のサポートをしてくれます.バイオロジクスでは,20,000以上の試験 […]

AAV, BIOLOGICS, cell
[Bio-Vector] 人工染色体 – 目的細胞に導入して安定発現細胞株を作る – AAVベクターの生産株として適用できるのか? – chromocenter/TaKaRa – ID26979 [2021/01/15]

目次1 はじめに2 ウイルスベクターの新たな作り方3 人工染色体の特徴4 人工染色体の構造5 遺伝子搭載サイズ6 従来ベタクーとの比較7 chromocenter社の方法7.1 ドナー細胞の作成7.1.1 1. 挿入型遺 […]

BIOLOGICS, key-word
[用語] HEK293細胞 – その他派生種の概説 – ID24370 [2020/12/22]

目次1 HEK293細胞2 派生種2.1 HEK293T2.2 HEK293H2.3 HEK293E2.4 HEK293S2.5 HEK293F2.6 HEK293FT2.7 HEK293FTM2.8 HEK293SG2 […]

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[Bio-Vector] 人工染色体 – 目的細胞に導入して安定発現細胞株を作る – AAVベクターの生産株として適用できるのか? – chromocenter/TaKaRa – ID26979 [2021/01/15]

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AAV, BIOLOGICS, gene-therapy
[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレードとGMP – ID26219 [2020/12/22]

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目次1 MolMed1.1 サービス2 AGCが買収 MolMed イタリア ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO サービス MolMed独自のテクノロジーを持っている。 MolMedは、ベクター製造用の […]

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[Bio-Edu] ウイルスの等電点(pI) – 組換えAAVでは,empty/fullの違いでpIは異なる – ID24561 [2020/11/04]

目次1 ウイルスの等電点(pI or IEP)2 ウイルスの等電点の検証結果の詳細3 AAV1~AAV10のpI計算4 AAV8, AAV9のpI5 AAV tree ウイルスの等電点(pI or IEP) 以下,文献に […]

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[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 / ID444 [2021/01/04]

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BIOLOGICS, FDA
[GMP] FDAの発するワーニングレターなどは、FDAの活動について知ることができる – サーチエンジン – ID26297 [2020/12/27]

GMPを知るには FDAは、GMPの番人であると言っても過言ではない。初学者は、そのようにまず認識しておいても間違いない。世界中の医薬品製造サイト(工場)は、FDAの認定を受けている場合、定期的な監査を最低限受ける必要が […]

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[用語] Safety; 医薬品の製造から出荷における安全性 – どのように確保されているのか – GMP Compliance – ID26275 [2020/12/25]

目次1 はじめに2 医薬品の安全性3 医薬品メーカーのタイプ4 編集履歴 はじめに 医薬品は、GMPというルールに従い、予め定めた方法に従い作業を実施し、予め定めた品質に合致することを確認することで、製品として流通するこ […]

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[Bio-Edu] ウイルスの等電点(pI) – 組換えAAVでは,empty/fullの違いでpIは異なる – ID24561 [2020/11/04]

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