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気になる企業 – Omeros – 頑張るベンチャーの1つの戦略を垣間見る – ID4832 [2020/08/11]
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OMEROS

バイオ医薬品会社。炎症、凝固障害及び中枢神経系の障害を標的とする孤児の適応症のための小分子及びタンパク質治療薬の発見、開発、商業化に従事する。

OMEROS, Seattle, WA, US

投資情報: investing.com、社員250

2019年の売り上げは、26億円

Pipeline

Pipeline Overview
- Omidria (marketed)
  - 1%フェニレフリンおよび0.3%ケトロラック眼内溶液)
  - 用途: 白内障手術または眼内レンズ交換
  - OMIDRIA®は、FDAに承認された術中縮瞳（瞳孔収縮）を防止して瞳孔サイズを維持し、術後眼痛を軽減する、白内障手術または眼内レンズ交換中に使用される薬剤
  - Omidria: 薬価サーチサイト KEGG MEDICUS
- Narsoplimab; OMS721
  - first-in-class monoclonal antibody complement inhibitor
  - MASP-2 inhibitor, lectin pathway
    母体媒介性炎症と内皮損傷を抑制
    市場/開発中の競合品とは異なり、感染に対する後天的応答の古典経路である補体経路を阻害しない
    自然免疫の他の経路に影響を与えない
  - Phase 3
    Hematopoietic Stem Cell Transplant-Associated TMA (HSCT-TMA) (Phase 3)
    100日製造率を約6灰に改善
    補体媒介TMAの予防/阻害としてオーファンドラッグ指定(FDA)
    HSCT-TMA治療としておーファンドラッグ指定(FDA)
    造血幹細胞移植の治療薬としておーファンドラッグ指定(EMA)
    IgA Nephropathy (IgAN)
    Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS)
  - Phase 2
    Lupus Nephritis & Other Renal Diseases
- OMS405(PPARγ)
  - Phase 2
    Opioid and Nicotine Addiction
- OMS527(PDE7 inhibitor)
  - Phase 1
    Addictions and Compulsive Disorders; Movement Disorders
- 4 of other
商用製造は、LONZA

Lonza to continue narsoplimab manufacture for Omeros – by BioPharma Reporter.com (2019/08)

narsoplimab

KEGG result: narsoplimab

narsoplimab: の解説
- 種類: モノクローナル抗体 (first-in-class)
- 治療薬 : 造血幹細胞移植などの血栓性微小血管症 (HSCT-TMA)の治療薬
- 標的: 補体系のレクチン経路のエフェクター酵素であるマンナン結合レクチン関連セリンプロテアーゼ-2（MASP-2）
- 解説: レクチン経路は補体の主要な経路の1つであり、主に組織の損傷と微生物感染によって活性化される。
- 作用: MASP-2の阻害は、感染に対する獲得免疫応答の重要な要素である古典的な補体経路を妨害するようには見えないため、この薬剤は、自然免疫の他の経路のそれぞれの機能をそのまま残しながら、補体媒介性炎症と内皮損傷を抑制する。
2019年12月23日
気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – ID4433 [2020/06/09]
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血友病A (Hemophilia A)遺伝子治療薬

はじめに、Hemophilia Aの遺伝子治療薬(in vivo, SPK-8011,静脈内単回投与 Phase 1/2(12~30人)では年間出血率97%削減source:HEMOPHILIA NEWS TODYA)は、BIOMARINが、臨床結果、世界で初めて承認されるなど、一歩先を進んでいるようです。

Sparkが開発するhemophilia Aに対する遺伝子治療薬について、その内容を以下で見てみましょう。
- SPK-8011(Bドメイン削除AAV)
  - 肝臓でのみ組み込まれる
  - 12人(低用量2人、中用量3人、高用量7人)
  - 52週追跡
  - FVIII活性は、全ての用量で安定
  - 46週時点で、全ての用量で95%のFVIII削減効果
  - 高用量の2人でFVIII活性は、2%に低下しベクターに対する免疫応答のためと考えられる
  - 全ての患者で、体液からの迅速なウイルス除去が九人され、その期間は、中央値で2週間。
  - その後、他施設臨床試験(NCT0342520,コホート研究)を開始(2018/8, 100人、~2022/12、最大5年間追跡)
- SPK-8016 (インヒビター患者用、インビビターと結合して中和)
  - マルチセンター
  - 非盲検
  - 非ランダム化
  - 重症、30人(NCT0374588): 2019/01/30~2020/05
  - Phase 1: インビビターが検出されない患者での安全性、有効性、認容性の評価
  - Phase 2 : インビビター保有患者、用量
  - 最大52週の追跡
    副作用
    肝機能
    出血イベント数
    必要なFVIII中量数
    FVIIIの活性
    唾液、血液、精液、尿などの体液からのSPK-8016のクリアランス
    免疫応答の発生
- (肝臓、網膜、心筋、骨格筋の細胞核に組み込まれる。プロモーターの種類により組織を特定できる)
- 5e11 vg/kg
- 1e12 vg/kg (投与4週間でFVIIIレベル安定、48週間でFVIII投与が99%減少)
Hemophilia Bの遺伝子治療法(in vivo, SPK-9001)では、Phase 3が進行中(2020/04/22, Source: INDUStRY NEWS)。Phase 1/2では、免疫管理レジメの管理の面から、用量の最適化について解析進めPhase 3で適用されるとのことである。

RocheグループとなったSpark

Spark Therapeutics, Inc (スパーク・セラピューティクス)

希少疾患の遺伝子治療会社、RocheがSpark Theraphuticsを買収する当局相談が済んだことを2019/12/07に発表

Spark Theraputicsは2013/3に発足した遺伝子治療薬開発専門の営利企業。
- 第I/II相臨床試験にあるChoroideremia（CHM）
- 遺伝性網膜疾患（IRD）
- 血友病Aの治療向けSPK-FVIII
- 血友病Bの治療向け第I/II相臨床試験 (SPK-FIX)
- SPK-8011(hemophilia A, which is a bleeding disorder caused by mutations in the F8 gene)
- SPK-8016(Dose finding)向け用量漸増第I/II相臨床試験を開始した。
ロシュによる買収

RocheによるSpark Therapeutics、Inc.の買収により遺伝子治療のプレゼンスを強化が進められた。Sparkは、フィラデルフィアでロシュグループ内の独立企業として事業を継続します。

バーゼル、2019年12月17日-ロシュ（SIX：RO、ROG; OTCQX：RHHBY）およびSpark Therapeutics、Inc.（NASDAQ：ONCE）（「Spark」）は本日、すべての政府から規制当局の承認を受けた後、買収の契約完了を発表

ペンシルベニア州フィラデルフィアに本拠を置くSpark Therapeuticsは、失明、血友病、リソソーム蓄積症、神経変性疾患などの遺伝子疾患の遺伝子治療の発見、開発、提供に取り組んでいる。 Spark Therapeuticsは、ロシュグループ内の独立企業として事業を継続。

ロシュについて

ロシュは、腫瘍学、免疫学、感染症、眼科、中枢神経系の疾患に医薬品を提供する世界最大のバイオテクノロジー企業です。体外診断および組織ベースのがん診断の世界的リーダーであり、糖尿病管理の第一人者でもあります。

1896年に設立されたロシュが開発した30種類以上の医薬品は、命を救う抗生物質、抗マラリア薬、がん薬など、世界保健機関の必須医薬品のモデルリストに含まれ。

スイスのバーゼルに本社を置くロシュグループは、100か国以上で活動しており、2018年には世界中で約94,000人を雇用しています。 2018年に、ロシュはR＆Dに110億スイスフランを投資し、568億スイスフランの売上を計上。米国のジェネンテックは、ロシュグループの完全所有メンバーです。ロシュは、日本の中外製薬の多数株主

Spark Therapeuticsは、ペンシルベニア州フィラデルフィアに本社を置いています。

Spark Therapeuticsについて
Spark Therapeuticsは完全に統合された商業企業であり、遺伝子治療の発見、開発、提供に取り組んでいます。同社は、失明、血友病、リソソーム蓄積症、神経変性疾患などの遺伝病の不可避性に挑戦しています。

フィラデルフィア小児病院（CHOP）で20年以上にわたり蓄積された技術とノウハウの結果として2013年3月に設立されたSpark Therapeuticsの治験療法は、患者の生活を劇的かつ積極的に変化させる長期的な効果をもたらす可能性を秘めています治療法が存在しないか、緩和療法のみが存在する状況。ヒトのゲノムと遺伝的異常についての理解が深まったことにより、Spark Therapeuticsの科学者は、非常に特異的な遺伝病に苦しむ患者に研究療法を調整することができました。このアプローチは、多くの遺伝性疾患に対する効果的な治療法を開発する上で非常に有望です。

編集履歴
```
編集履歴
2019/12/19 はりきり(Mr)
2020/06/09 追記(Hemophilia A遺伝子治療薬の開発状況)
```
2019年12月19日
気になる企業 – Audentes Therapeutics – アステラス・グループ – ID4488 [2020/07/08]
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Audentes
- アステラス製薬グループ (2019/12)
- Audentes Theraeutics
- 本社: カリフォルニア州サンフランシスコ
- 2012設立, 2016/7 NASDAQ上場
- 希少神経筋疾患を対象に、AAVを用いた遺伝子治療薬を開発するバイオテクノロジー企業
- 従業員270名(50名はスタッフ)
株価

アステラス(Astellas) が、2019/12/3にAudentes Therapeutics Incを$3billion (3,000億円)買収すると発表した reuters.com

技術力
- AAV vector研究・開発・GMP製造能力
パイプライン
- AT132は、XLMTM患者を対象とする、MTM1(ミオチュブラリン)遺伝子を包含するrAAV8ベクター
  - 2020/06, 3例目の死亡例 (300兆vg/kg)
  - 2020/5と2020/6に2名の高用量(~3e14 vg/kg)の患者男児の死亡(DIC発症)により、clinical holding (各社news siteが伝えた)
  - clinicaltrial information site
- AT982は、酸性αグルコシダーゼ(GAA)遺伝子包含するrAAV9ベクター
- (by Investing.comより)
アステラスが、30億ドルで買収すると発表した(2019/12/3)

その他関連

ノバルティスによるスパークの買収Spark買収

参考

Third patient dies in halted study of Audentes gene therapy, 2020/06/26 – BIOPHARMA DRIVE –
https://www.biopharmadive.com/news/audentes-gene-therapy-patient-deaths/580670/

編集履歴
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2019/12/18 Mr.HARIKIRI
2020/09/17 文言整備
2021/01/14 追記 ()
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2019年12月18日
調査 – 遺伝子治療 – LONZAの動向 – ID3803 [2020/05/07]

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AAV

AAVは、病原性が無いとされるウイルスである。正式名はAdeno Associated Viris (AAV、アデノ随伴ウイルス)である。Adeno Virusが存在しないと複製できないため、Adeno Virusに感染している場合に感染していることが多い。

背景

最近のモダリティの拡大が意識されるようになってから、遺伝子治療の分野は、最もホットな分野の一つである。医薬品メーカーは、研究開発に余念がなく、既に先取りした研究開発の成果である特許出願がされており、その特許成立の波がやって来ている。製造を請け負うCDMOにしても、抗体医薬に続く大きな受容を期待しており、次の成長分野である。

世界規模でいえば、自動車産業を既に抜いているのがバイオ医薬品産業である。日本もこの分野へのテコ入れが進んでいる。

LONZAの動向

世界のCDMO (Contract Development Manufacturing Organizer)の優である、LONZAは2016年頃よりAAV Ancestralの使用を進めてており、また、世界の大手CDMOは、AAVベクターの委託製造サービスに本腰を入れてきている。

Evaluation of AAV production in insect cells using chemically defined media, 2020, Jerome Jacques, Amber Jones, Daniel Xing, Kenneth Low, Alexis Bossie Lonza Walkersville, Inc., Walkersville, MD, USA
https://bioscience.lonza.com/lonza_bs/CH/en/download/content/asset/36112

Lonza、Akouos、およびMassachusetts Eye and Ear (MEE)は、聴覚障害および平衡障害に関する戦略的遺伝子治療ライセンス契約を発表しました(2017/11/30).

LonzaとMEEは、すべての聴覚障害と平衡障害のために、プロプライエタリな先祖AAV（Anc-AAV）ベクトルの独占ライセンスをAkouosに付与した。

Anc80は、約40,000種類の新規キャプシドのポートフォリオにおける主要なAnc-AAVであり、内耳での優れた遺伝子発現が可能な強力な遺伝子治療ベクターです。
Akouosは、5AM Ventures、New Enterprise Associates、およびPartners Innovation Fundから750万ドル(8億円)のエクイティファイナンスを調達しています。

Akouos

2016年に設立され、感音性難聴の遺伝子治療薬の開発を進めており、MEEとLonzaとパートナーシップをムスクでいる。

Individual by Investing.com (株価情報，会社概要)

参考 – Lonza AAV関連のGoogle調査結果

Google search “aav ancestral lonza”

https://www.google.com/search?q=aav+ancestral+lonza&rlz=1C9BKJA_enJP861JP861&oq=aav+ancestral+lonza&aqs=chrome..69i57.606j0j4&hl=ja&sourceid=chrome-mobile&ie=UTF-8

Lonza, Akouos and MEE Announce Strategic Gene Therapy License Agreements on Hearing and Balance Disorders

Lonza to Offer Novel Anc-AAV Gene Therapy Technology Through Exclusive Licensing Agreement with Massachusetts Eye and Ear　(HARVARD MEDICAL SCHOOL)

Lonza to Offer Novel Anc-AAV Gene Therapy Technology Through Exclusive Licensing Agreement with Massachusetts Eye and Ear® (LONZA)

Anc80L65 AAV vectors now available through VVF

Going Viral: The Next Generation of AAV Vectors

Delivering the next transccformative class of gene therapies

Lonza in Gene-Therapy Pact

Cochlear gene therapy with ancestral AAV in adult mice: complete transduction of inner hair cells without cochlear dysfunction

Akouos to Build Premier Gene Therapy Company Focused on Hearing and Balance Disorders with Backing from Leading Life Science Investors and Strategic Licenses from Massachusetts Eye and Ear and Lonza

AKOUOS ANNOUNCES NEW DATA AT THE AMERICAN SOCIETY OF GENE & CELL THERAPY 2019 ANNUAL MEETING

Applying old Know How to New Challenges: The Manufacturing of Emerging Therapeutic Modalities

2019/12/09 はりきり(Mr)
2020/05/07 追記 (rAAV製造における培養培地)

2019年12月9日
気になる企業 – ProteNova – 日本のベンチャー企業 – ID3820 [2020/11/28]
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ProteNova

ProteNovaは、従業員7名、徳島県発のバイオ関連ベンチー企業です。

抗体のアフィニティ精製用担体の製造に使用するリガンドの開発に特化して開発を行ったいるようです。Protein AやProtein Lをベースに改変を加えて工業的な使用耐え得るリガンドの開発を進めています。

一方で、糖鎖分析などの受託業務も行っています。

感想

日本のバイオベンチャー及びそれを支えるバイオ関連ベンチーには、頑張って欲しいと強く思っています。世界3位のGDPを誇る日本でも、バイオの世界では、世界から置いてきぼりです。バイオ医薬品は、様々な分野の技術が密に組み合わせって、その結果、高度なバランスで作られる非常に高性能な製品です。ProteNovaは、その一躍を担っており、目的タンパク質の精製、特に、抗体医薬品の最初の精製ステップであるキャプチャリングに関わる精製担体のリガンドを開発・販売しています。

しかし、近時、世界のバイオ医薬品における抗体医薬品は、もう既にコモドディティ化が進んでおり、参入障壁は急激に下がって来ています。ある意味、誰でも、抗体医薬関連分野に参入することが可能であり、競争が激しい段階に入りました。

世界のバイオ医薬品は、遺伝子治療に舵(がじ)を切っています。世界の大手医薬品メーカー、大手製造受託会社(CDMO)は、遺伝子治療用の医薬品の開発を独自で進めてきたベンチャー企業の買収や、その技術導入をほぼ完了してしまいました。今後は、目的物質であるAAV Vectorという病原性の無いウイルスパーティクルのアフィニティー・リガンドについて、大手の部材メーカー二より開発が、進められるでしょう。何故なら、AAV Vectorの精製方法は、まだ確立されておらず、誰どても高度に精製できるものでは無いためです。しかしながら、すでに、Thermo Fisherは、AAV selectという血清型に依存する事なく、高いアフィニティー特性を持つラクダ型抗体を開発し、レジンにカップリングした精製用担体を販売しています。この分野でもCytivaが一番乗りだったものの、性能面では、後発のThermo Fisherの製品が優れているようです。Thermo Fisherが一人勝ちの様相を示していますが、今後は、この精製用担体についても、抗体医薬品の時と同じ様に、更なる高性能を求め、競合他社がひしめき合う状態が、必ず来るはずです。数年もしないうちに。

プロテノバ、徳島県、日本
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編集履歴
2020/11/28 Update, Harikiri(Mr)
```
2019年12月3日

気になる企業 – WuXi Biologics – 生産能力を精力的に拡大中 – ID3693 [2020/07/14]

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WuXi Biologics

2019年の売り上げは、約3,980億円
培養タンクは、PerfusionおよびFed-batchを整備している
現在、中国に4つのPlantにおいてSUB 2,000Lをメインに稼働している
MFG 4には、SUB 4,000Lを擁している
今後も、Singapore, Irlandなどに製造サイト増設を予定
子会社のWuXi Vaccineは、ワクチン製造にIrelandで製造所を建設

WuXi Technology as platform

WuXiBody
OMT Platform
ADC Platform
More

Manufacturing site

表1. WuXi BiologicsのFacilityまとめ

2020/07/14現在

Site	Bioreactor type	Capacity
Wuxi city (MFG 1), 2012	GMP Perfusion	200L x 2 (ATF6(TM))
(approved by U.S. FDA, EMA)	GMP Fed-Batch	200L x 1 500L x 1 1,000L x 1 2,000L x 3
	Primary purification suites	Pre-viral
	Final purification suites	Post-viral
Wuxi city (MFG 2), 2017	GMP Perfusion	1,000L x 2 (AFT10 (TM))
	GMP Fed Batch (suite 1)	2,000L x 7
	GMP Fed Batch (suite 2)	2,000L x 7
Shanghai (MFG 3), 2018	GMP Perfusion	200L x 1 500L x 2 (ATF6(TM)) 1,000L x 1 (ATF10(TM))
	GMP Fed-Batch	200L x 1 500L x 1 1,000L x 1 2,000L x 2
	Purification 2 suites	pre and post-virus
	Process development labs
	GMP cell banking suites and storage x 10
Wuxi city (MFG 4), 2019	GMP Fed-Batch	1,000L x 2 2,000L x 2 4,000L x 1 (ABEC)
	Harvest room dedicated	centrifuge/depth filtration
	Segregated purification room	pre and post-riral
	Bulk drug substance fill isolator
	Media and buffer preparation system	disposable
Wuxi city (MFG 5 & 9)	GMP Available Q1 2021/2022
	60,000L fed-batch (9 x 4KL ABEC, 12 x 2KL GE)	10,000L for clinical in MFG 9
		12K-16KL for commercial in MFG 5
Ireland (MFG 6 & 7)	GMP Available 2021	for commercial
	Perfusion	1,000L x 6
	Fed-batch	48,000L
Shijiazhuang city (MFG 8)	GMP Available 2022	48,000L for clinical and commercial
Singapore (MFG 10)	GMP Available 2022
	Perfusion	500L (ATF6(TM))
	Fed-batch	2,000L x 2
Worcester, MA, USA (MFG 11)	GMP Available 2022	Perfusion 500L Fed-batch 2,000L x 2
Chengdu city (MFG 12)	GMP Available 2022	4,000L x 12
Crandury, NJ, USA (MFG 18)	GMP Available 2021	Fed-batch 200L to 2,000L

https://www.wuxibiologics.com/services-solutions/commercial-drug-substance-cgmp-manufacture/#wuxi1

Bioreactor : ABECの4,000L SUBを持つ

Bioreactor capacity 180,000L by 2022

Drug Substance製造サイト
- アイルランド、情報1
- WuXi Vaccines to Build a $240 Million Manufacturing Facility in Ireland
- 12 x 4,000L feed batch
- 6 x 1,000L perfusion
Drug Product製造サイト
- Bayer (ドイツ)

スケールアウトの戦略

20,000Lなどの巨大なBioreactorを揃えるのでなく、それより小さいBioreactorで容量を達成するために、その数を増やす戦略が、スケールアウトです。これまでは、スケールアップが一般的でしたが、WuXiは、スケールアウトで、処理量の拡大化を進めています³⁾。

参考文献

1)

Bayer and WuXi Biologics enter into an agreement on a Leverkusen drug product plant
https://media.bayer.com/baynews/baynews.nsf/id/Bayer-and-WuXi-Biologics-enter-into-an-agreement-on-a-Leverkusen-drug-product-plant

2)

WuXi Biologicsの子会社であるWuXi Vaccinesが、生物製剤の発見、開発のために、2億4千万USDを投資してダンダルク、アイルランドに新しいワクチン製造施設を建設すると発表 (2019年11月22日)。2019年初めにWuXi Vaccinesによって20年間の製造業許可書（Letter of Intent: LOI）を得ている。
https://media.bayer.com/baynews/baynews.nsf/id/Bayer-and-WuXi-Biologics-enter-into-an-agreement-on-a-Leverkusen-drug-product-plant

3)

Scale-Out Biomanufacturing – A Paradigm Change to Scale-Up – Summary of Webinar provided by Dr. Jie Chen, Vice President of CMC Management
https://www.wuxibiologics.com/News_Media-Press_Release-Perspectives-Scale_Out_Biomanufacturing_A_Paradigm_Change_to_Scale_Up.html

編集履歴

2019/11/24, Mr.Harikiri
2021/06/05,追記(スケールアウト)

2019年11月24日

気になる企業 – ABEC、バイオリアクター供給メーカー、日本ではあまり知られていない [2019/11/24]
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ABEC

ABEC

ABEC
- Type : Private
- Headquater : Bethlehem, US
- 1974年以来、バイオ医薬品業界で製造するための統合プロセスソリューションとサービスを提供するリーダー
- 世界の製薬企業およびバイオテクノロジー企業の大部分はABECの顧客で、設計、製造、設置、およびサービスを受けている
- 業界最大のグローバルなバイオ医薬品製造能力を、顧客に提供している。
  - ABECの製造スペース : 32,000m² (東京ドームは47,000m²)
  - 2 x ISO-7クリーンルーム
  - 工場受け入れテスト（FAT）用機器
ABEC, ベツレヘム、US

製品にどのようなものがあるかわかる写真

Thermo Fisherと肩を並べる大型のSUBを供給するインダストリー関連メーカー

今現在(2019)、6,000LのSUBを製造供給するUS企業

Bug Mixing Systemを持っているメーカー
- ABECとThermoは、最大スケールのバイオリアクター供給で競争している(2018)
- Merck, Pall, Cytiva(旧GE Healthcare), Saint-Gobain, JM BioConnect, DrM, Sartorius Stedim Biotecchは、先進的にはスケール拡大していない(2018)
- 以上、Single-Use Technology in Biopharmaceutical Manufacture より引用
ABEC関連

[Bio-Equip] Single Use Bioreactor, 4,000L – ABEC [2020/09/19]

2020年9月19日

Post Views: 279 Bio-Equipment 2,000Lを超えて 2,000Lを超えるSingle use bioreactorは、ABECが2015年に4,300L(3,500L working vol…

[Bio-SUB] Single Use Bioreactor – バイオ医薬品の要である培養装置 – 製造メーカーまとめ [2020/08/12]

2020年6月29日

バイオロジクス(バイオ医薬品)の製造工程の最初のステップである動物細胞の培養には、殆どにおいて、シングル・ユーズ・バイオリアクター (SUB)が使用される。多数の大手メーカーが、使い捨てバッグを含めてSUB製品を提供しており競争は厳しい。今後も競争を激化していく大手メーカーをリストアップした。

気になる企業 – ABEC、バイオリアクター供給メーカー、日本ではあまり知られていない [2019/11/24]

2019年11月24日

Post Views: 397 ABEC ABEC ABEC, ベツレヘム、US 製品にどのようなものがあるかわかる写真 Thermo Fisherと肩を並べる大型のSUBを供給するインダストリー関連メーカー今現在(2…
2019年11月24日

気になる企業 – Rentschler Biopharma – バイオロジクスCDMO 製剤・包装のVetter Pharmaとの提携発表 – ID3665 [2020/09/01]

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Rentschler Biopharma SE

1927 or 1974年創立
ドイツ
Headquarters Regions : European Union (EU)
Full-service CDMO as outsourcing partner for bioprocess development
- cGMP manufacturing and filling
Early Stage Venture
Employees : ~1,000
IPO Status : Private
会社形態 SE : Societas Europeae
製造所としてShire plcの子会社を買収(2019/01)source
- Boston in Milford, Ma, USA
- 93,000ft2
- 70 employees
Vetter Pharmaとの提携を発表 (2020/07)

crunchbase.com
https://www.crunchbase.com/organization/rentschler-biopharma-se#section-overview

VETTERとコラボレーション – Rentschler News
https://www.rentschler-biopharma.com/news/press-releases-and-announcements/

Rentschler Biopharma

Cell line

TurboCell (TM) cell line (CHO-K1)
Vectorは、geneの特定部位に導入される
同時に最大20の候補まで調製
どんな遺伝子組換えタンパク質にも適用可能

ベネフィット

7 週間でPool株を作成でき、Material Supply用の培養が開始できる
cGMPガイドラインに適合している
ロイヤルティ/ライセンスがフリーである

Step	week
Vector + Master TurboCell(TM) Clone -> Transfection (RSMCE/FACS)	4
Producer TurboCell(TM) Pool -> Material	7
Cell Cloning Limiting dilution	5
Expansion	2
10~20 Producer TurboCell(TM) clones -> Stable cell line (material)	14
Total	32 (8m)

Cell Culture

2,000L SUB
3,000L SS

Aseptic Filling

~60,000 vials

Formulation

Strategic Alaianceは、製剤化のためのFormulation検討をLeukocare社 (LEUKOCARE AG, Martinsried/Munich)とアライアンスしている。

Commercial FormulationはPhase IIIに入る前に決定させるのが一般的である。

Initial Formulation (Pre-clinical ~ Phase II)
Commercial Formulation (Phase III ~ Commercial)

Leukocare社のFormulation Platform

Rentschler社では、SPS technolgoyという100以上のExcipientリストによりFormulation検討を実施できるLeukocare社とのアライアンス・サービスを提供している。Phase IのタイミングでのFormulation検討を支持する。

Initial Formulation (Pre-clinical ~ IND)
- Phase Iでは最初の決定したFormulationを提供する
First Commercial Formulation
- Phase I ~ First Commercial
- SPS key step
  - Step 1 ~ Step 5 : ~9 months

Strategic Partner

Vetter

Home Page
ドイツ、US, シンガポール、日本、韓国
Fill & Finishと包装
Employee : 4,600
2019年売上高 : 役900億円 (595 m€) source
2020/07/06, Rentschler BiopharmaとVetterは、コラボレーションを発表 source

Leukocare Biotechnology

Home Page
LEUKOCARE is a privately owned, product-focused, clinical-stage biotechnology company founded in 2003 and headquartered in Martinsried/Munich, Germany.
SPS Formulation Platform
- Antibody
- Biosimiler
- Vaccine

編集履歴
ID 3665
2019/11/24 はりきり(Mr)
2020/07/23 文言整備
2020/09/01 追記(Strategic PartnerのLeukocare, Vetterの情報)

2019年11月24日

気になる企業 – パセオン(patheon) – ThermoFisherグループ – 抗体/rAAV – ID3631 [2020/08/20]
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パセオン
- https://patheon.com
- Thermo Fisherグループ
- 2016年の売り上げは、約1,866
- 従業員 9000
バイオロジクス・サービス
- 高分子
  - Therm FisherプランドのGibco™Freedom™CHO-S™細胞株は、ロイヤリティや年会費が不要
  - Quick to Clinic™for Biologics
    14ヶ月でDP(安定性1ヶ月データ)を提供
    細胞株開発
    細胞培養および精製プロセス
    液体充填バイアル製剤
    分析方法
    毒性学研究のための初期の非GMP資料
    GMP原薬を放出
    GMP製剤を発売
    ウイルスクリアランスおよび安定性研究データ
  - Clinical Supply
    Batch Size : 500L, 1,000L and 2,000L
  - Cold Chain & Storage service source
    Ambient (15°C to 30°C)
    Refrigerated (2°C to 8°C)
    Freezer (-25°C to -10°C)
    Ultra-low freezer (-70°C to -90°C)
    Vapor-phase liquid nitrogen (-135°C to -196°C)
    Liquid-phase liquid nitrogen (-195°C)
  - 柔軟なバイオ製造ソリューション
    中型バイオファーマに対するトップエキスパートのアドバイス YouTube
- 低分子・バイオ原薬(製造実績100以上) CDMO
  - 治験薬の製造、サプライチェーン
  - 細胞構築
  - プロセス開発
  - 商業生産
  - PCからの製剤開発、ADC製剤・製造
- 遺伝子治療薬
  - rAAV vectorの受託開発・製造 (Brammar担当)
- 拠点
  - 開発・製造 : 北米(Single Use, ワンとルイス)、欧州、オーストラリア
- NDA実績
  - 過去10年で、COM最多の107年(
https://ptj.jiho.jp/product/30813/company/129663

ロジスティック・サービス

経験豊富なロジスティクスプロバイダーで病気の発生の複雑さを克服する – patheonより
https://go.patheon.com/CNT-FS-CTD-TTM-COVID-19-3-Selection_Content-Page-2.html

今回のCOVID-19では、医薬品のサプライチェーン滞りが懸念される。医薬品の欠品は許されない。

ThermoFisherは、CDMOとしてのpatheonの経験を生かして、サプライチェーン支援サービスを提供している。

世界各国の宅配業者、関税などに精通している。

ThermoFisherグループ

2017年に、Thermofisherにより72億円で買収されている。
https://www.genomeweb.com/business-news/thermo-fisher-completes-72b-patheon-acquisition#.Xnhry4FcW-o

pahteon

バイオロジクスへの本格的テコ入れ

2008年から2017年までに、低分子・高分子などを含めクライアントの117の新薬申請（NDA）の承認を得ている。これは、他のCMO / CDMOの2倍。

バイオロジクスに関しては、2014年以降から本格的な活動となっており、コマーシャルに関する技術移管は180を数えている。

バイオロジクスのサイト
- BRISBANE, AUSTRALIA
  - 250~2,000L SUB
  - 50~500L perfusion.
- COKE, IRELAND
  - 400人
  - 5 commercial site (450L~16,000L Bioreactor)
  - ~2,500LのPilot
Large Molecule Quick to Clinic™ Program
- Fast: released drug product in as little as 14 months, which is enabled by our:
  - Platform cell culture and purification processes
  - Automation: Beacon, ambr^® 15, and Tecan systems
  - Integration of drug substance and drug product timelines where work is done in parallel
  - Pre-qualification of common vials
  - Templated, QA-reviewed documentation
  - > 45 年の経験
- Flexible: we will work with your cell line, our cell line, or a third-party’s cell line:
  - We give you the flexibility to work with your cell line and media, a third party’s, or our own.
  - Your process is not tied to proprietary media
  - Our Gibco™ Freedom™ CHO-S™ cell line is free from royalties and annual fees – there is a simple one-time fee for a single or multiple molecules
  - With the Freedom CHO-S cell line, you have the ability to transfer or sell the molecule without any additional fees
  - The Freedom CHO-S cell line is well established and fully documented
培養技術は、XD Cell Culture Techdnologyを持っている。

世界の製薬会社上位20社、バイオテクノロジー企業上位20社のうち18社の信頼を得ている。

過去10年間で、patheonの施設は325件以上の規制検査を受けており、33件の事前承認検査（PAI）がFDAによって免除されている。

昨年だけで、70か国以上で承認された700以上の大小分子製品を製造した。しかし、成功とは規模だけではなく、優れた品質とサービスを提供する当社の能力も反映している。 2008年、2010年、2011年、2012年に、最も効果的なスケールアップと技術移転が認められ、欧州アウトソーシング賞を受賞している。
出典：PharmSource®Trend Report、2016年3月。
```
編集履歴
2019/11/24 Mr.HARIKIRI
2020/08/20 内容補充(バイオロジクス-高分子)
```
2019年11月24日
気になる企業 – DM Bio – Meiji Seikaファイルマグループ – 韓日両国の強力で誕生したバイオ医薬品専門企業 – ID3543 [2021/06/06]
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DM Bio

DM Bioは、Meiji Seikaファルマのグループ会社。韓国のバイオ医薬品原薬、製剤の製造及びその受託業務を行う、CMOです。全工程は、QbDアプローチとPATを適用し最高品質の医薬品を提供します。
- 2011年、現在の東亜製薬とMeiji Seikaファルマがが合弁で建設
- 概念設計と基本設計は、ドイツのM+W PI社とで1年をかけた
- 詳細設計と施工は、サムスンエンジニアリングが行った
- 2012/9に建設着工され、2013/末に完成
- 2年半の歳月をかけた
韓日両国の強力で誕生したバイオ医薬品の専門企業、DM Bio! グローバルバイオ企業に成長します。
https://www.dmbio.com/jap/about/history.do

設備

建屋は3Fとなっており、以下の設備が設置されている。

Bioreactor
- 20L
- 50L
- 200L
- 500L, single use bioreactor
- 2,500L x 3 Stainless steel Bioreactor for multi product (GMP)
Harveest
- Depth filter system
- Continuous centrifuge
Purification
- Merck Millipore のカラム・パッキング・システム
- クロマトシステム
- バッファープレパレーション
- UF/DFシステム
充填・包装
- Pre filled syringeが可能
- 10,8000 syringe/hr by pellistaric and piston pump, glass and plastic syringe.ブリスター包装からカートン包装
出荷試験、安定性試験

QC部門とQA部門があり、試験と出荷が可能です。

編集履歴
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2019/11/23,はりきり(Mr)
2021/06/06,追記(DM Bioホームページから内容の更新)
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2019年11月23日

タグ: company

OMEROS

Pipeline

商用製造は、LONZA

narsoplimab

血友病A (Hemophilia A)遺伝子治療薬

RocheグループとなったSpark

ロシュによる買収

編集履歴

Audentes

技術力

パイプライン

その他関連

参考

編集履歴

AAV

背景

LONZAの動向

参考 – Lonza AAV関連のGoogle調査結果

ProteNova

感想

WuXi Biologics

WuXi Technology as platform

Manufacturing site

表1. WuXi BiologicsのFacilityまとめ

スケールアウトの戦略

参考文献

1)

2)

3)

編集履歴

ABEC

Bug Mixing Systemを持っているメーカー

ABEC関連

Rentschler Biopharma SE

Cell line

ベネフィット

Cell Culture

Aseptic Filling

Formulation

Leukocare社のFormulation Platform

Strategic Partner

Vetter

Leukocare Biotechnology

パセオン

バイオロジクス・サービス

ロジスティック・サービス

ThermoFisherグループ

バイオロジクスへの本格的テコ入れ

バイオロジクスのサイト

Large Molecule Quick to Clinic™ Program

DM Bio

設備

Bioreactor

Harveest

Purification

充填・包装

出荷試験、安定性試験

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