カテゴリー
AAV BIOLOGICS education

[Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033

本編 >

[Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

Key Considerations in Gene Therapy Manufacturing for Commercialization, 2018 – Cell Culture DISH

(1) Phase 1 Clinical Study: 18 month (breakthrough), Several months (Traditional BLA)
(2) Decision on BT Application: – (BT), N/A (TD)
(3) EOP 1 Meeting Confirms BT Therapy Study: 6 months (BT), N/A (TD)
(4) Phase 2/3 Clinical Study: 24 months (BT), P2:Several Mo. to 2y and P3:1 to 4y (TD)
(5) EOP 3/Pre-NDA/Pre-BLA Submission Meeting: -, –
(6) NDA/BLA Preparation: 6months(BT), – (TD)
(7) NDA/BLA Review: 6months(BT), 10months(TD)
(8) Development Timeline: ~5.2y (BT), ~7.4y(TD)

・Plasmid Manufacturing : Fermentation→Plasmid Recovery→Purification→Fromulatiion→(Transfect)
・Viral Manufacturing: Expand→(Transfect)→Clarification→Concentration→Purifiation→Sterilization→(Activate & Modify)
・Cell Processing: Isolate & Enrich→(Activate & Modify)→Expand→Harvest→Formulation

Viruses used: Retrovirus, Lentivirus, AAV and Adenovirus.

iCELLis Nano, 500の情報、Allegro single use bioreactor

DSP platform : 3 chromatography system.

Transfection System

Analytical Method

https://cellculturedish.com/wp-content/uploads/2018/09/Key-Considerations-Gen-Therapy-Manufacturing-Commercialization.pdf

Methods Matter — Standard Production Platforms For Recombinant AAV Can Produce Chemically And Functionally Distinct Vectors, 2019 –

https://www.biorxiv.org/content/10.1101/640169v2.full.pdf

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production, 2018 – mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Mar 16; 8: 166-180 –

ベクターが大きいとFull率は低下する。トリプル-インフェクションでは、更にfull率は低下する。

rAAV2-FIX vectors in A549-derived producer cell line
(1) full particels : 8%~13%

rAAV2 vectors inHEK293 cells
(1) full particles : up to 74% for a 3.4kb-vector, 40%~45% for a 4.2kb-vector
(2) full particles: 8% and 10%~12% by triple-transfection

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5908265/

Manufacturing of viral vectors for gene therapy: part I. Upstream processing, 2014 – Pharmaceutical BIOPROCESSING –


https://www.openaccessjournals.com/articles/manufacturing-of-viral-vectors-for-gene-therapy-part-i-upstream-processing.pdf

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production, 2018

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5908265/

In Vitro Packaging of Adeno-Associated Virus DNA ,1998

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC109794/

Pharmacology of Recombinant Adeno-associated Virus Production
Magalie Penaud-Budloo, Achille François, Nat
, 2018

Next-generation AAV vectors—do not judge a virus (only) by its cover , 2019, AviGen GmbH source – ベクター開発、発現制御、プロモーター

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417

CATAPULT, UKにおける遺伝子治療、Cell Therapy, Viral Vectors, 製造・分析、クリニカル、Webinar開催など、網羅的に関係する情報の宝庫 soruce

Production of Recombinant Adeno-associated Virus Vectors Using Suspension HEK293 Cells and Continuous Harvest of Vector From the Culture Media for GMP FIX and FLT1 Clinical Vector, 2018

A scalable method for the production of high-titer and high-quality adeno-associated type 9 vectors using the HSV platform, 2016

Enhancement of Adeno-Associated Virus Infection by Mobilizing Capsids into and Out of the Nucleolus
, (2009) AAV2の感染時、核小体への導入効率の向上薬剤(MG132とHU)

Scalable Production of AAV Vectors in Orbitally Shaken HEK293 Cells (2019)

Quantification of Adeno-Associated Virus Particles and Empty Capsids by Optical Density Measurement (2003)

特許公報(B2)_アデノ随伴ウイルス(AAV)血清型9の配列、それを含むベクターおよびその使用、配列が特許になっている。

特許公報(B2)_アデノ随伴ウイルス(AAV)血清型8の配列

AAVベクターの製造・品質に関するリフレクションペーパー (pmda

https://www.pmda.go.jp/files/000221591.pdf

平成29年度我が国におけるデータ駆動型社会に係る基盤整備 「根本治療の実現」に向けた適切な支援のあり方の調査

https://www.meti.go.jp/meti_lib/report/H29FY/000111.pdf

遺伝子組換え生物に係る
法規制の動向について
独立行政法人製品評価技術基盤機構 バイオテクノロジーセンター (Biological Resource Center, NITE ; NBRC)

https://www.kansai.meti.go.jp/2-4bio/kansai_smartcell/180925_4.pdf

バイオ戦略の策定に向けた検討
バイオテクノロジーによるイノベーションを通じて実現を目指す 経済社会像(ビジョン)

https://www8.cao.go.jp/cstp/tyousakai/bio/1kai/siryo4.pdf

遺伝子治療とゲノム編集治療の 研究開発の現状と課題
Since 1874

https://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/advisory_board/dai4/siryou4-1.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja

ex vivo遺伝子治療用製品の品質管理戦略の留意点

Points to consider on quality control strategy for ex vivo gene therapy products

http://jsgt.jp/CLINICAL_STUDY/2018-1pmda.pdf

脳卒中に対する遺伝子治療の現状と将来

http://cbfm.mtpro.jp/journal2/contents/assets/016030167.pdf

AAV を利用した遺伝子治療
小 澤 敬 也

http://jsv.umin.jp/journal/v57-1pdf/virus57-1_047-056.pdf

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療 (2003)

AAP (Assembly Activating Proteins)

A Quantitative Dot Blot Assay for AAV Titration and Its Use for Functional Assessment of the Adeno-associated Virus Assembly-activating Proteins

生物多様性影響評価書

科学研究費助成事業 研究成果報告書

適正製造規範に適合する簡易精製が可能な次世代AAVベクターの開発

PMDA

厚生労働省精神・神経疾患研究委託費

遺伝性筋疾患に対する 分子治療の基盤研究

病原体検出マニュアル (国立感染実用研究所)

スポンサーリンク
  • by Amazon ID19245
  • by Amaozn ID13196

ここまで

< 本編はここまで。

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID:11145

Update ID21920

anime, LIFE
[アニメ] ザ・サード〜蒼い目の少女〜 (2006) – 3つ目の眼を額にもつ「ザ・サード」が人類を管理している世界 – ID2480 [2020/10/20]

ザ・サード 2006年、TV全24話、人類が犯した過ちを2度と起こさせないために、3つ目の眼を額に持つ「ザ・サード」と呼ばれる存在から管理されている人類。ソードダンサーと呼ばれる少女がいました。この世界では、技術革新は許 […]

anime, LIFE
[アニメ] ヒロイック・エイジ – 宇宙戦闘物語 – ID24353 [2020/10/20]

目次1 ヒロイック・エイジ2 キーワード ヒロイック・エイジ 2007年、TV全26話、宇宙物/宇宙戦艦物/宇宙や人類の発祥の不思議を描いています。3話くらいまでは我慢して視聴してください。おそらく、TVで毎週リアルタイ […]

anime, LIFE
[アニメ] 終わりのセラフ – 人対吸血鬼 – 大人の事情と子供の理想は相ゆずれない – ID2444 [2020/10/28]

終わりのセラフ 2015年、TV全24話、吸血鬼が世界を支配している世界と、一部の人の軍組織は、人の世界を取り戻そうとしている攻防を背景に、家族というテーマを描いてます。しかし、大人の事情は、子供たちの家族の理想にはお構 […]

english
今日の英語 – we are excited to announce ~ – 報告できることを嬉しく思っている表現 [2020/10/28]

We are excited to announce {目的句}  「目的句」に対してエキサイトしています。例文 : Today we are excited to announce the launch of a ne […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, education, guidance
[Bio-Edu] Bio Safety Levelとは – 遺伝子組換え実験と輸送など – カルタヘナ法に関わる – ID144 [2020/10/28]

目次0.1 Bio Safety Level0.2 関係法令1 カルタヘナ法に従う承認申請手続き Bio Safety Level Bio Safety Level (BSL)とは、細菌やウイルスの取り扱いについて、その […]

BIOLOGICS, production, vaccine
[Bio-Edu] Plasmid DNA (pDNA)の製造方法 – ID24375 [2020/10/25]※

目次1 plasmid DNAの抽出方法2 生産フロー3 plasmidの培養方法 plasmid DNAの抽出方法 plasmid DNA (pDNA)の製造で最もクリティカルな工程は、その抽出である。pDNAを生産す […]

スポンサーリンク
  • by Amazon ID13339
  • by Amazon ID13211
スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

最新記事(rAAV)

AAV, BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR, gene-therapy, MabPlex, Voyager
気になる企業 – Voyager Therapeutics – 中枢神経疾患の遺伝子治療薬の開発 – ID20838 [2020/08/06]

目次1 Voyager Therapeutics2 Manufacturing3 開発品4 イベント Voyager Therapeutics NASDAQ: VYGR, US、サイト Voyager Therapeut […]

AAV, BIOLOGICS, gene-therapy
[Bio-Edu] AAV血清型別の組織別の感染親和性 – ID18048

目次1 AAVの特徴1.1 AAV血清型の違いによる組織別の感染親和性 AAVの特徴 AAV の遺伝子はAAVS1遺伝子座にインテグレートしますが、rAAV vectorでは、2つの遺伝子を除去しているためインテグレート […]

AAV, BIOLOGICS, education, gene-therapy
[Bio-Edu] Plasmid – バイオロジクスには欠かせないトラディショナルな遺伝子組換え技術、そして rAAVを作るまで! – ID12915 [2020/08/05]※

目次1 はじめに2 まずは、遺伝子組換え技術2.1 大腸菌とPlasmid2.2 制限酵素2.3 DNAリガーゼ (ligase)3 大腸菌にタンパク質を作らせる4 Competent Cell4.1 製品4.1.1 X […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
AAV, BIOLOGICS, BioReliancd, CMO, company, COMPANY-FAVOR
気になる企業 – BioReliance/Carlsbad – CDMO of AAV gene therapy – ID3754 [2020/06/18]

BioReliance Viral and gene therapy manufacturing site at Carlsbad 20 years of experience 500 batches of virus […]

AAV, BIOLOGICS, CMO, COMPANY-FAVOR, Lonza
気になる企業 – LONZA – 遺伝子治療薬CDMOとしても始動 – ID17690 [2020/06/15]

目次1 LONZA2 Lonzaによるウイルスベクター・プロセス開発2.1 製造施設2.1.1 Houston, TX, US2.1.2 ポーツマス(US)とチュアス(SG)2.1.3 ペアランド(US)とゲレーン (N […]

AAV, BIOLOGICS, gene-therapy
[Bio-Edu] ウイルスベクターの比較 – AAV – Adenovirus – Lentivirus – by Vigene Biosciences社 – ID17679

目次1 Vigene Biosciences2 AAVのtransfection戦略3 Cre-dependent trans-splicing approach Vigene Biosciences Vigene Bi […]

Page: 1 2 3 13
スポンサーリンク
  • StarTech.com パスワードロック機能搭載SATA 3.0対応2.5インチHDD/SSDケース USB 3.0接続 256ビットAES暗号化アルゴリズム S2510BU33PW by Amazon - ID 24410
  • Western Digital SSD 1TB WD Blue PC PS4 2.5インチ 内蔵SSD WDS100T2B0A-EC , ID19284

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID:11145
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID23410

最新記事(Biologics, ID:14673)

BIOLOGICS, company, vaccine
気になる企業 – Vaccibody – ID24078

Vaccibody HomePage 新しい免疫療法の発見と開発に専念する臨床段階のバイオ医薬品会社 個別化癌新抗原ワクチンの急速に発展する分野のリーダーであり、Vaccibody技術を持つ 高いアンメットメディカルニー […]

BIOLOGICS, company, COMPANY-FAVOR, regeneron
気になる企業 – Coriolis Pharma – Virus Vector Formulation Development – ID23991 [工事中]

Coriolis Pharma HomePage LinkedIn 2009年 Founding Employee : 100 バイオロジクスのcGMP 分析、Formulationサービス 論文発表も多数している 編集 […]

BIOLOGICS, transfection
[Bio-Equipment] Transfection for Plasmid to cells – ID23809

遺伝子導入装置 バイオ医薬品の目的タンパク質をコードする遺伝子を産生細胞株に注入する装置 MaxCyte ExPERT 遺伝子導入装置 (MaxCyte) https://kiko-tech.co.jp/products […]

BIOLOGICS, equipment-chromato
[Bio-Equip] Cytiva – AKTA Ready System – ID23805

目次1 Bio-Equipment1.1 AKTA Ready System Bio-Equipment AKTA Ready System Flow Kitというシングルユースの配管キットを装置する方式のクロマト装置で […]

BIOLOGICS, equipment
[Bio-Edu] シングルユースバイオプロセッシング-ThermoFisherの導入事例サイトの紹介 – ID23801

日本のAGCの事例 Cytovanceの事例 ブラジルのLibbsの事例 シングルユースバイオプロセシング, ThermoFisher Scientificより https://www.thermofisher.com/ […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
Page: 1 2 3 64
スポンサーリンク
Western Digital SSD 1TB WD Blue PC PS4 2.5インチ 内蔵SSD WDS100T2B0A-EC , ID19284

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID:11145

最新記事(Education)

BIOLOGICS, education, protein
[Protein] 免疫グロブリン – IgMは感染初期から作られ、その後、IgGにバトンタッチ! – ID18203

目次1 免疫グロブリンの種類と役割2 感染時のIgM/IgGの血中濃度 免疫グロブリンの種類と役割 免疫グロブリンは、自然免疫の代表格ですが、その種類は5つあり、それぞれ役割があります(図1)。 ひと昔前では、測定技術低 […]

BIOLOGICS, education, KNOWLEDGE
[Kw] 脳下垂体 – 6つのホルモンを分泌 – ID18055 [2020/06/23]

脳下垂体 脳下垂体からは6つのホルモンが分泌される。 成長ホルモンsource (脳下垂体→) Growth Hormone →(肝臓→) IGF-I → (細胞の受容体) source: wikipedia 甲状腺刺激 […]

AAV, BIOLOGICS, education, gene-therapy
[Bio-Edu] Plasmid – バイオロジクスには欠かせないトラディショナルな遺伝子組換え技術、そして rAAVを作るまで! – ID12915 [2020/08/05]※

目次1 はじめに2 まずは、遺伝子組換え技術2.1 大腸菌とPlasmid2.2 制限酵素2.3 DNAリガーゼ (ligase)3 大腸菌にタンパク質を作らせる4 Competent Cell4.1 製品4.1.1 X […]

BIOLOGICS, culture, education, production
[Bio-Edu] バイオロジクスの培養プロセス技術移管 -スケールアップで考慮すべき項目 – ID17887 [2020/06/20]

目次1 培養のスケールアップ1.1 目的1.2 考慮事項1.3 インプット因子1.4 アウトプット因子1.5 手段2 Bioreactorのスケールアップ3 ambrを使用したスケールアップ・パラメータの設定4 検討内容 […]

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, cell, education
[Bio-Edu] バイオ医薬品 (バイオロジクス)は、CHO細胞の技術革新と共に進展してきた – ID15624 [2020/08/05]

目次0.1 抗体医薬品・Fc融合タンパク質1 バイオシミラーの基礎知識2 抗体医薬の品質について3 CHO細胞以外の哺乳類細胞3.1 セルラインの種類 抗体医薬品・Fc融合タンパク質 抗体医薬品について学ぶには、以下の項 […]

BIOLOGICS, education, mAb
[Bio-Edu] Fcエフェクター活性 – ADCC活性を増強するafucosylation技術 – ID15631 [2020/05/22]※

目次1 はじめに2 ADCC活性とCDC活性3 FcとRcγレセプターの結合親和性3.1 FcγIIIの遺伝子は2つ3.2 Protein fucosylation in mammalian system4 ガン抗原とし […]

Page: 1 2 3 13
スポンサーリンク
Western Digital SSD 1TB WD Blue PC PS4 2.5インチ 内蔵SSD WDS100T2B0A-EC , ID19284

スポンサーリンク
  • by Google Ads ID23293
  • by Google Ads ID23410
  • by Google Ads ID:11145

その他記事(ALL-RANDOM, ID:16786)

plugin, Synology, WordPress
[WordPress] 「AMP」プラグイン と広告プラグイン: 「Advance Ads Pro」- 高速化と広告表示の両立を図る – ID22304-UM [2020/09/9]

ナレッジベース 不要な他のPluginを削除して、AMPから再検証する作業を全てのページに施しました。その後、AMPページとしてGoogle Adsの表示が不可になっていました。<br>AMP Pluginを […]

plugin, WordPress
[Data Link] JetPack by WordPress – ID2743

JetPackの記事の紹介

スポンサーリンク
by Google Ads ID19417
BIOLOGICS, key-word, production
[用語] COGs; Cost of Goods sold – ID18730

COGs COGs; Cost of Goods sold; 売上原価 編集履歴 2020/07/11 Mr.HARIKIRI

BIOLOGICS, Lab
[Bio-Lab] Pipette – ID9523

ThermoFisher ピペットおよびピペットチップ

Synology, WordPress
[Synology] DS Note に出先から接続する – ID510 [2020/08/02]

目次1 はじめに1.0.1 iOS用のDS noteは、最近メンテナンスされていなくて はじめに SynologyのノートアプリであるDS Noteを出先からつなぐためには、DDNS(無料のDDNSの場合、Synolog […]

Synology, WordPress
[Synology] NASの追加メモリ – WD Black SSD 製品の故障対応はこんな感じでした – ID1089 [2019/07/26]

目次1 はじめに1.1 WDのサービスにコンタクトする1.2 SSDの返品1.3 トラッキングの知らせ1.4 到着 はじめに DS918+にSSD cacheを2枚挿してRAID5の速度の効率化を測っていたが、ある時、1 […]

Page: 1 2 3 141
スポンサーリンク
Western Digital SSD 1TB WD Blue PC PS4 2.5インチ 内蔵SSD WDS100T2B0A-EC , ID19284

スポンサーリンク
by Google Ads ID:11143(2)

- 以下のツールに敬意を示します -
Support to AMP (Accelerated Mobile Pages) by official AMP plugin for WordPress, and compatible powered by
Post viewing : Flex Posts - Widget and Gutenberg Block