気になる企業 – Moderna – 新モダリティ(mRNA)・ワクチン (新型コロナウイルス) で駆ける / Phase IIIの中間結果では94.5%の有効性を示す – LNP製剤による2~8℃保存が可能である優位性 – ID15029 [2020/12/03]

Moderna

^HomePage

MODERNAは、いち早く、新型コロナウイルスのワクチン開発を進めているIT技術とFA(Factory Automation)を駆使する米国のバイオテクノロジー企業。

旧来の医薬品開発では達成できない、テクノロジーの連携を究極に進め、mRNAによる個別化医療(多品種-少量生産)モデルを追求している。感染症に対するmRNAワクチンでは、必要となる大量な需要に対しても余念がなく、外部CMOとしてLonzaと連携を発表している。

• 2020/11/08, 結局は、現時点でワクチン開発の先頭を走っているのは、Pfizer社です。グローバル治験で43,000人余りのPhase III試験で90%の予防効果があるとの中間結果を報告しました。Pfizerは米国から資金提供を受けていません。

[Vc] Pfizerの新型コロナウイルスに対するmRNAワクチン – Pfizer-BioNTech COVID-19 Vaccine の組成 [2021/06/10] ID19433

• 2020/11/16, Phase 3の中間結果(95人実薬、90人プラセボ)、94.5%の有効性が示された。2020年末までに2,000人人分を提供する source
• 2020/10/22, 30,000人がPhase 3臨床試験に登録し、25,654人が2回目の投与を完了しましたsource
• 2020/07/28, NIHの一部機関NIAIDと共同開発している新型コロナウイルス・ワクチン(mRNA-1273)の臨床試験(Phase III, 30,000人, 2回 x 100μg/28日)が開始された source。来年からは、年間3億回の提供を予定する。
• LONZAとの製造提携により、20億回の提供も可能としている

編集履歴
2020/05/02 Mr.HARIKIRI
2020/06/03 追記(NorwoodのcGMP施設とビジネスモデル)
2020/07/28 追記(SARS-CoV-2ワクチンのPhase III clinical開始)
2020/10/22 追記(SARS-CoV-2ワクチン投与2回目完了は25,000にあまり)
2020/11/16 追記(SARS-CoV-2、Phase3中間報告では94.5%の有効性を示す)
2020/12/03 追記 (moderna社のrRNAワクチンはLNP採用による優位性)

技術力について

• さまざまな病気や症状に対応するmRNA医薬品の開発に邁進
• mRNAを医薬品にする技術を主軸 (mRNAテクノロジープラットフォーム)
  • 数百人の科学者とエンジニアからなる専門チームを擁する
  • モダリティ^source : 1つの技術ソリューションで多くの (mRNA生物学、化学、製剤とデリバリー、バイオインフォマティクス、タンパク質工学)
    • mRNA予防ワクチン 免疫応答性抗原 (9つのパイプライン)
    • mRNAがんワクチン : ネオ抗原 (2つのパイプライン)
    • mRNA腸内免疫腫瘍 : 抗癌T細胞応答 (3つのパイプライン)
    • mRNAによる局所再生療法 : 標的組織 (VEGF-A)
    • 全身分泌と細胞表面治療 : 抗体・酵素の補充 (3つのパイプライン)
    • 全身の細胞内治療 : 細胞内酵素・オルガネラ特異的タンパク質 (3つのパイプライン)
• リサーチエンジン^source
  • 数千の前臨床用mRNAの供給できる設備とデジタル技術
  • 「ドラッグデザインスタジオ」は、 数日以内の迅速設計(ワクチンの抗原にふさわしい部分の特定など)と合成指示の連携
  • 自動化された製造で迅速デリバリー
  • 迅速なスクリーニング実験が可能
• 自社製造設備 ^sorce
  • マサチューセッツ州ノーウッドには、Phase 2まで対応
    • プロセス開発
    • GLP (IND対応)
    • 毒性研究
    • 薬剤のヒトへの概念実証(PoC)対応

図2. リポソームにタンパク質を作らせる
特定のモダリティ内で、基本コンポーネントは、開発候補全体で一般的に同一です-　製剤、5 ‘領域、3’領域。コーディング領域のみが、潜在的な医薬品が細胞に生産を指示しているタンパク質に基づいて変化します。

主要な課題

• 免疫システムを回避しながら、mRNAを標的組織および細胞に取り込む
• 免疫系が誘発された場合、結果として生じる応答はタンパク質産生が制限され、mRNA薬の治療効果を制限される
• mRNAが自然に生成されたとして、正しいタンパク質を生成するための指示を正確に読み取ることができるリボソーム
• 細胞がタンパク質を十分に発現して、目的の治療効果を得る
• 学際的なプラットフォームチームの緊密な連携による科学的および技術的な課題に対処
• 集中的な機能横断的なコラボレーションによるプラットフォームの高度化と患者への迅速なmRNA薬の提供

人気順