Novartis

[抗体医薬] ゾレア; Omalizumab (ノバルティス) – 花粉症を対象とする抗IgE抗体 – 重症に限定 – 効能変化再算定により薬価引き下げ [2021/05/11]

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最初に

ゾレアは、花粉症の体内における発症メカニズムにおいて、IgEと結合して、IgEとマスト細胞との結合を抑制し、その後の反応経路を抑える抗体医薬です。ただし、誰でも投与できる薬ではありません。重症の患者に限定されています。

アレルギー反応では、アレルゲンに対するIgEが多く作られ、このIgEのFc部分がマスト細胞(肥満細胞)の細胞表面にあるIgE受容体(FcεRI; エプソーイプシロンレセプターワン)に結合し、さらにアレルゲンとIgEが結合します。

よく知られた反応では、その後の体内での反応は、マスト細胞内でヒスタミンの放出シグナルが発生し、ヒスタミンが細胞外に放出されますsource(奥羽大学)。

ゾレア(Zolair, 皮下注,オマリズマブ、ノバルティスファーマ)は、このアレルギー反応におけるIgEの経路を抑制することで、花粉症というアレルギー反応を改善する抗体医薬です。

2020年に日本で承認されましたが、承認とともに使用方法についてのガイドラインが発出されています。

アレルギーが起こるしくみを理解する
－新規抗アレルギー薬の開発をめざして－, 研究紹介 – 奥羽大学
http://www.ohu-u.ac.jp/faculty/research/researchP5.html

適性使用ガイドライン

ガイドライン(1)、ガイドライン(2)、季節性アレルギー性鼻炎の成人の患者に対して、75~600mg/回、2週または4週おきに皮下に注射する。類似の抗体医薬であるアトピー性皮膚炎(デュピルマブ)では、一般的には、初回600mg投与、2週おきに300mg投与との情報もある。

検査

適性使用する場合、重症度の指標である血中のIgE濃度が検査される。検査方法は、FEIA, CLIEAなどがあり、それぞれで感度がことなることから、それぞれの閾値は異なるものの設定される。CLEIA, FEIAの詳細は、検査方法の略称と概要を参照のこと。

FEIA : Fluorescence Enzyme Immunoassay, 蛍光酵素免疫測定法, 抗原抗体反応の最終産物として蛍光が得られる。蛍光は、一般的な色素より微量で測定できるため感度が高い
CLIEA : Chemiluminescent Enzyme Immunoassay, 化学発光・酵素免疫測定法, 反応の最終産物として化学的な光が得られる。感度は、FEIAとより高い(化学発光は蛍光より感度が高い*1)。

*1 : シングル検出(化学発光)からマルチ検出(蛍光)へ – Bio-Rad –
一般的に、化学発光は、蛍光より感度が高いが、高コスト、同時多種測定は不可、発光強度の経時的な変化が大きく再現性に課題、などかある。
https://www.bio-rad.com/webroot/web/pdf/lsr/japan/japanese/literature/C11682L_wb_news_vol3.pdf

薬価

薬価は、KEGGサイトで参照できる。

薬価サーチサイト KEGG MEDICUS 薬価
https://www.kegg.jp/kegg/medicus/

ゾレア皮下注用150mg: 46,422円, (2019/12)
ゾレア皮下注150mgシリンジ: 46,490円, (2019/12)

類似のアトピー性皮膚炎の治療薬である「デュピルマブ」の薬価は、300mgで83152円(2019/12)であり、ゾレアとほぼ同等の薬価となっている。

参考

ノバルティス、抗体製剤オマリズマブのスギ花粉症に対する国内第Ⅲ相臨床試験結果発表 – ノバルティス –
https://www.novartis.co.jp/news/media-releases/prkk20190226

効能変化再算定による薬価引き下げ

ゾレアの主たる効能は、2019年12月の適応拡大の承認に伴って、「気管支喘息」から「季節性アレルギー性鼻炎」と判断され、効能効果再算定の特例の適応を受けている。

効能変化再算定 : 主たる効能に変化があった医薬品の薬価を、類似した医薬品の薬価に近づくように引き下げるルール。
2020年度より、特例が新設され、類似薬がなくても、患者数が、10倍以上に拡大する、などの要件が揃うと適用される。
2020/4の薬価改訂により、ゾレアは、以下のように薬価が引き下げられた。
- 23,625円 → 14,812円 (75mgシリンジ)
- 46,490円 → 29,147円 (150mgシリンジ)

「ゾレア」効能変化再算定の特例で37.5%の引き下げ、335成分55品目に新薬創出加算 – 20年度薬価改定 | トピックス
https://answers.ten-navi.com/pharmanews/17895/

編集履歴

2019/12/09 はりきり(Mr)
2020/06/23 文言整備
2021/02/12 追記(FEIAとFCIEAの解説、文言整備)
2021/05/11 追記(2020/04,効能変化再算定による薬価引き下げ)

重篤副作用疾患別対応マニュアル	アナフィラキシー

承認情報公知申請への該当性に係る報告書最適使用推進GL　等	承認年月日等	報告書	申請資料概要
2019年12月11日	季節性アレルギー性鼻炎（最適GL）	–	–
2019年12月11日	審査報告書	申請資料概要	季節性アレルギー性鼻炎（既存治療で効果不十分な重症又は最重症患者に限る）の効能・…
2017年03月24日	審査報告書	申請資料概要	特発性の慢性蕁麻疹（既存治療で効果不十分な患者に限る）の効能・効果を追加とする新…
2013年08月20日	審査報告書	申請資料概要	気管支喘息（既存治療によっても喘息症状をコントロールできない難治の患者に限る）を…
2009年01月21日	審査報告書	申請資料概要	気管支喘息（既存治療によっても喘息症状をコントロールできない難治の患者に限る）を…

改訂指示 DSU　等	発出日	文書名
2017年05月08日	DSU259.pdf
2013年10月01日	DSUNo.223
2012年10月01日	DSUNo.213
2010年03月01日	DSUNo.187

2020年9月19日

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 [2020/06/22]

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ZOLGENESMA

スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の開発した骨髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy; SMA)に対する遺伝子治療薬。

開発コード : AVXS-101
日本申請 :2018/11/14 source

薬価収載

2020/05/20, 1億6707万7222円 source(製薬業界きょうのニュースまとめ読み)

Drug Product

2.0e13 vg/mL
5.5mL or 8.3mL in 10mL vial
2-9 vial kit
1.1e14 vg/kg
20mM Tris pH8.0, 1mM MgCl2, 200mM NaCl, 0.005% Poloxamer 188(Pluronic F68)
冷蔵保存 <14days、凍結保存 < 1年

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION
The highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLFGENSMA.
HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION These highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLGENSM

使われているAAVベクター

Biologics License Application, STN 125694
血清型 : AAV2のrep2, AAV9のcap9source(1)
エンハンサー/プロモーター : サイトメガメロウイルスエンハンサー/ニワトリβ-アクチンハイブリッドプロモーター
GOI : ヒト生存運動ニューロン遺伝子
TLR : AAV2の2つのうち、1つは導入遺伝子の分子内アニーリング促進を促進する修飾

培養細胞

宿主細胞は、mammalian(哺乳動物)のHEK細胞が使われている source(1)

SMM(目的蛋白質)、モデルマウスのサバイバルをみている。

製法変更(PA→PB)はP1後に実施、ブリッジしている。新製造でも安定性の改善はない。純度は上がった。

Drug Substance

<-60℃ long-term frozen storage

~ For member only

ZOLGENSMA
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma

Novartis’ Zolgensma study halted by FDA amid safety questions
https://www.reuters.com/article/us-novartis-gene-therapy/novartis-zolgensma-study-halted-by-fda-amid-safety-questions-idUSKBN1X90XS

ゾルゲンスマ点滴静注に関する資料
PMDAサイトより
https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001_B100_2.pdf

審査報告書

ゾルゲンスマ – 審査報告書 – PMDA –
https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001000_A100_2.pdf

編集履歴
2019/12/04 Mr.HARIKIRI
2020/06/22 追記 (薬価、AveXis)

2020年9月19日

[抗体医薬] イラリス; Canakinumab – 高IgD血症として知られている難病治療薬 by Novartis/中外 [2020/06/23]

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最初に

高IgD症候群（Hyper IgD Syndrome：HIDS）は、別名メバロン酸キナーゼ欠損症（Mevalonate Kinase Deficiency：MKD）とも言い、コレステロール生合成経路に関わるメバロン酸キナーゼ（MVK）の活性低下により発症する周期性発熱症候群である。血清IgDが高値である症例が多いことで命名がなされているが、本邦での初診時にIgDの上昇を認めないことが多い。

Novartisは、IL-1βを標的とした抗体医薬イラリス;canakunumabを持っており、適応症を多数に拡大している。

編集履歴
2020/06/23 はりきり(Mr)

適応症

以下のクリオピリン関連周期性症候群
- 家族性寒冷自己炎症症候群
- マックル・ウェルズ症候群
- 新生児期発症多臓器系炎症性疾患
高IgD症候群（メバロン酸キナーゼ欠損症）
TNF受容体関連周期性症候群
既存治療で効果不十分な下記疾患
- 家族性地中海熱
- 全身型若年性特発性関節炎

臨床試験以外の薬理活性など

IL-1βに結合(解離定数:40pM)することで、受容体に結合した場合のシグナルを抑制する
IL-1β刺激による皮膚線維芽細胞からのIL-6産生を抑制
IL-1β刺激による黒色主細胞におげるIL-8のプロモーター活性を抑制
IL-1βで誘発されるマウス関節空気嚢への好中球浸潤を抑制
IL-1βで誘発されるラットの発熱を抑制

高IgD症候群（指定難病２６７）
https://www.nanbyou.or.jp/entry/4751

イラリス皮下注射液150mg – Novaritisサイト – より
https://drs-net.novartis.co.jp/siteassets/common/pdf/ila/pi/pi_ila_t_202004.pdf

2020年9月19日

気になる企業 – AveXis – Novartis グループ – Zolgensmaを開発 [2020/06/21]

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AveXis

2010
200 employees
US
Zolgensma
Novartisに買収

編集履歴
2020/06/21はりきり(Mr)

2020年6月22日

気になる企業 – Novartis グループ- Novartisは新薬開発、Sandozはジェネリックとバイオシミラー、AveXisは遺伝子治療 [2020/05/30]

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2020年現在、Novartisは、遺伝子治療(AveXisのZolgensma)とデジタルヘルスのリーダー。

売上規模

2019年の売り上げは、約4.7兆円

Novartis delivered strong sales growth, margin expansion and breakthrough innovation launching five NMEs in 2019. NOVARTIS -サイトより
https://www.novartis.com/sites/www.novartis.com/files/q4-2019-media-release-en.pdf

歴史

ノバルティス（Novartis International AG）は、スイス・バーゼルに本拠地を置く、国際的な製薬・バイオテクノロジー企業である。スイス証券取引所、ニューヨーク証券取引所上場企業（SIX: NOVN、NYSE: NVS）。チバガイギー社(Ciba-Geigy)とサンド社(Sandoz)という、スイスを拠点とする製薬会社2社の合併によって1996年に設立された^wikipedia

Geigyは、元は化学薬品・染料を扱う貿易会社(18世紀中頃)。Cibaは、染料の生産(1859)、Sandozは、化学薬品会社(1886)でした。更に、化学薬品製造部門を分離して、製薬会社賭してのノバルティスになりました^{ノバルティスの歴史}

Ciba : 染料の生産(1859, スイス・バーゼル)
Geigy : 化学薬品・染料を扱う貿易会社(18世紀中頃)
Sandoz : 化学薬品会社(1886, スイス・バーゼル)

編集履歴
2020/05/30 Mr.HARIKIRI
2020/06/24 追記(売り上げ)

機能

Sandozは、Novartisグループのジネリック事業部門である。

Novartis
- 販売力
Sandoz
- Biosimilar
AveXis
- 2018/05/15に買収完了(87億ドル; $8.7b)
- 遺伝子治療薬の開発
- 脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する随一の遺伝子治療薬: Zolgensma

NovartisのmAbパイプライン

https://www.novartis.com/sites/www.novartis.com/files/novartis-pipeline-2019-annual-report.pdf

mAb name		Project enterd~Potential indication – current phase – Planned filing dates
canakinumab	Anti-IL 1 beta	2017~2nd line non-small celllung cancer – P3 – 2021 2017~1st line non-small cell lung cancer – P3 – 2021 2017~Adjuvant non-small cell lung cancer – P3 – 2022
iscalimab	Anti-CD40
secukinumab	Anti-IL17	2015~Non-radiographic axial spondyloarthritis – US/EU(Reg) 2015~Psoriatic arthritis head-to-head study vs Humira – P3 – 2020 2015~Ankylosing spondylitis .. – P3 – 2022 2017~Hidradenitis suppurativa – P3 – 2022 2018~Glant cell arterits – P2 – >=2024 2019~Lichen planus – P2 – >=2024
TBD	Anti-thymic stromal lymphopoietin	2018~Severe asthma – P2 – 2023
ofatumumab	Anti-CD20	2015~Relapsingmultiple sclerosis – US/EU(Reg)
spartalizumab	Anti-PD-1	2017~ Metastatic BRAF V600+melanoma – P3 – 2020 2017~Metastatic melanoma (combo) – P2 – 2023
ligelizumab	Anti-IgE (high affinity)	2017~ Chronic spontaneous urticaria/chronic idlopathic urticaria – P3 – 2021
brolucizumab	Anti-VEGR single-chain	2019~Neovascular (wet) age-related macular – US Reg, EU Registration 2017~Diabetic macular edema – P3 – 2021 2018~Retinal vein occlusion – P3 – 2023 2019~Proliferative diabetic retinopathy – P3 – 2023
lanalumab	Anti-BAFF (B-cell-activating factor)	2016~Autoimmune hepatitis – P2 – >=2024 2015~Primary Sjogren’s syndrome – P2- >=2024
omalizumab	Anti-IgE	2017~Nasal polyps US/EU – Reg.(2017) 2019~Food allergy P3 – Reg(2021)

2019年度、Novartisのpipeline資料より

Novarticsの遺伝子治療医薬品

遺伝子治療事業部門は、AveXisです。

製品

Zolgensma;ゾルゲンスマ(200万ドルの治療が承認されている)

2022年までに、40の新しい希少疾患治療薬が見込まれる。製造スロットの確保は、18ヶ月の待ち時間に直面している

PfizerとNovartisが率いる11の製薬会社は、2018年以降、遺伝子治療の製造に関する投資額を20億ドル確保している

遺伝子治療用医薬製造プラントの建設のめたに、Pfizerは6億ドル、Novartisは5億ドルを確保。これらの対応は、製造コストの削減と、時間の節約のためと言います。更には、まだ未知のことが多いい遺伝子治療用の製造方法を保護し、FDAの注文に即応することが狙いです。

製造コストの削減
製造スロット確保などの時間の節約
製造方法の保護
CMOからの切り替えの必要性に対応
FDAからの注文(監視)への即応(製造の一貫性要求の圧力は高い)*1
長期的には、社内製造能力が必要と考えている

*1: デュジェンヌ治療薬開発のSarepta Therapeuticsは、臨床試験を延期しており、その理由は、製造の一貫性についてのFDAからの質問を避けるためと言われている。

患者一人当たりの治療費は、100万ドルを超える額は妥当であると言われている。

一方で、AveXis部門のデータ改竄についてのFDAの対応もあったように、FDAは規則を厳格に監視しています。

Pfizer, Novartis lead $2 billion spending spree on gene therapy production (ファイザー、ノバルティスが遺伝子治療の生産に20億ドルを費やす) – REUTERS(ロイター) 2019/11/27
https://www.reuters.com/article/us-genetherapy-novartis/pfizer-novartis-lead-2-billion-spending-spree-on-gene-therapy-production-idUSKBN1Y11DP

Sandozのポートフォリオとパイプライン

https://www.sandoz.com/our-work/biopharmaceuticals/sandoz-biosimilar-portfolio-and-pipeline

ノバルティスグループのジェネリック事業部門のトップカンパニー。

台湾のEirGenixとのStrategic Partner連携により、trastuzumabのbiosimilarを開発しており、2019/12現在、Phase 3である。

Biosimilar by Sandoz GmbH	Original	Approved date~Country
Rixathon	Rituximab Anti-CD20	2017/06/15~Europe 2017/11~Japan
Hyrimoz	Adalimumab (Abee)	2018/07/25~Europe
Zessly	Infliximab Anti-TNFα	2018/05/18~Europe
GP2411 (in house)	denosumab	2020 – P3
(Biocon)	development in immunology and oncology	n/a
(Gan & Lee)	aspart insulins	n/a
(EirGenix)	Herceptin trastuzumab(1998,中外製薬)	2020~P3
(Polpharma Biologics)	nataliumab (Biogen) Anti-integrin α 4(2006)	2020-P3

https://www.sandoz.com/our-work/biopharmaceuticals/sandoz-biosimilar-portfolio-and-pipeline

HEALTH, key-word

[用語] アルツハイマー病 – ID23708

2020年9月30日

Post Views: 276 アルツハイマー病痴呆症の一種。アミロイドβの蓄積、タウの蓄積が原因であると考えられている。開発治療薬 BASE メルク、イーライリリー&アストラゼネカ、ノバルティス&ア…

BIOLOGICS

気になる企業 – JHL Biotech – バイオCDMO [2021/09/26]

2020年7月12日

Post Views: 237 JHL Biotech 台湾、中国企業、サイトスピンオフ企業を支援するCDMO Bioreactor: 2 x 50L, 2 x 500L KUBio facilityを採用 (by C…

BIOLOGICS

[BIO-CDMO] – 気になる企業 – Samsung – 韓国をベースとするバイオロジクス企業 [2020/07/12]

2020年7月12日

Post Views: 231 Samsung BioLogics 韓国企業、 Mammalian cell culture facillity 3つの工場 (年間36.2万リットル製造能力) 製品 WuXi build…

BIOLOGICS, key-word

[用語] biosimilar ; バイオシミラー

2020年7月12日

Post Views: 242 biosimilar biosimilar; バイオシミラー : バイオロジクスの後発医薬品。低分子医薬でもバイオ医薬でも後発品は先発品の特許が切れると後発品が市場に出てくるが薬価は先発品…

BIOLOGICS

気になる企業 – Celltrion – 韓国をベースとするバイオロジクス企業 – Biosimilarを加速させる [2020/07/12]

2020年7月12日

Post Views: 225 Celltrion Healthcare 韓国企業、日本語サイト Mammalian cell culture facillity(source) 韓国・仁川の松島(Songdo)に2サイ…

BIOLOGICS

気になる企業 – AMGEN – オリジナルのmAb/BiTE antibody – Biosimilarも手がけるBiologicsの雄 – ID18102 [2020/06/24]

2020年6月25日

Post Views: 221 AMGEN 独自技術 BiTE (Bispecific T cell Engager) antibody 売上規模 2019年の売り上げ。 2019年売り上げ約2.3兆円 BEVENIT…

BIOLOGICS

気になる企業 – Pfizer – 今後もバイオシミラーに主力/新型コロナウイルス・mRNAワクチンは日本における最初の承認 [2021/12/04]

2020年6月24日

Post Views: 272 Pfizer 日本でPfizerが知れ渡ったのは、新型コロナウイルスのワクチンを最初に日本で承認されたことでしょう。Pfizerは、日本での製薬会社の最大手である武田製薬工業よりも、何倍も…

BIOLOGICS

気になる企業 – Boehringer Ingelheim – バイオロジクスの製造技術移管の期間は、20ヶ月を想定 [2019/06/02]

2020年6月2日

Post Views: 169 BOEHRINGER INGELHEIM Boehringer Ingelheim BioXcellence™ について、概要としてまとめた。ベーリンガーインゲルハイムBioXcelle…

BIOLOGICS

気になる企業 – Novartis グループ- Novartisは新薬開発、Sandozはジェネリックとバイオシミラー、AveXisは遺伝子治療 [2020/05/30]

2020年5月29日

Post Views: 232 Novartis 2020年現在、Novartisは、遺伝子治療(AveXisのZolgensma)とデジタルヘルスのリーダー。売上規模 Novartis delivered stron…

BIOLOGICS

気になる企業 – EirGenix, Inc. 台湾で最も技術力のあるBiologics CDMO – Sandozとの共同研究でBiosimilar開発 [2020/05/29]

2020年5月29日

Post Views: 292 EirGenix, Inc. 台湾のBiologics CDMOで、最も技術力のあるCDMOの1つで、且つ、バイオテクノロジー企業です。その理由として例えば、以下の開発力から分かります。…

2020年5月29日

[GT] 承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

Post Views: 254

まとめ

2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。

ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/CMOが、この業界に低いリスクで参画が可能となった。

大手CDMO/CMOは、これからプラットフォーム技術の構築が開始される「遺伝子治療薬の製造技術」を用いた委託製造業に参入を進めている。

大手の医薬品メーカーは、遺伝子治療薬の製造が可能な小さいCDMOや開発ベンチャーを傘下に収める段階を完了した。

今や遺伝子治療薬の開発は本格化し加速していく。

2016
http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望 – 2019 – JSTAGE –
https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja

製品名	適応症	企業	導入遺伝子、ベクター	投与経路/導入遺伝子	承認年
Glybera	リポ蛋白質リパーゼ(LPL)欠乏症	uniQure社欧州での販売を2017年10月25日の特許切れをもって終了	AAV1ベクター	in vivo/LPL	2012
IMLYGIC	切除不能性悪性黒色腫	Amgen/BioVex Inc.	GM-CSF遺伝子搭載腫瘍溶解性Herpes Virus 1	in vivo/GM-CSF	2015
Strimvelis	アデノシンデアミナーゼ欠損症	GlaxoSmithKline	ADA/レトロウイルス(自家CD34+細胞)	ex vivo/ADA	2016
Zalmoxis	移植片対宿主病(GVHD)の合併予防	MolMed	Herpes VIrusスチミジンキナーゼ(HSV-TK)遺伝子、欠乏型ヒト低親和性神経成長因子受容体、CAR-T療法/レトロウイルスベクター	in vivo/HSV-TK,ΔLNGFR	2017
Kymriah	B細胞性リンパ腫	Novartis	CD19標的キメラ抗原受容体遺伝子/レトロウイルスベクター	Ex viro/CD19-CAR	2017(US) 2019(JP)
Yescarta	DLBCL	Gilead Sciences/Kite Pharma	CD19/レトロウイルスベター	Ex vivo/CD19-CAR	2017
Luxturna	RPE65突然変異網膜ジストロフィ	Spark Therapeutics	RPE65/AAV2ベクター	in vivo/RPE65	2017	FDA
Zolgensma (AVXS-101)	骨髄性筋萎縮縮小	Novartis	SMN1遺伝子/AAV9	in vivo/SMN1	2019
Zynteglo	輸血依存βサラセミア(TDT)	Bluebird Bio	βA-T87Q-globin遺伝子/レンチウイルス(自家CD34+細胞)	in vivo/βA-T87Q-globin	2019
Colategen	慢性動脈閉塞症	Anges	ペルプラスミド	in vivo/HGF	2019
Valoctocogene Roxaparvovec	Hemophilia A (血友病A)	BioMarin Pharmaceutical	AAV5ベクター	in vivo/FVIII	見送り(2020/8)

血友病A : 4,000~5,000人の男児出生に1人の割合で実証する血液凝固第VIII因子欠乏遺伝子疾患。現在の治療は、血漿分画製剤を週3回の投与が必要です。
Valoctocogene Roxaparvovecは、Roche/Sparcの競合、3年間のP2では、年間出血率0~0.7source。投与量は6e13 vg/kg, 4e13 vg/kg source

編集履歴
2020/03/30 Mr.Harikiri
2020/06/09 追記(BIOMARINのvaloctocogene roxaparvovec(血友病A遺伝子治療薬)
2020/09/17 誤記修正

2020年3月30日

タグ: Novartis

最初に

適性使用ガイドライン

検査

薬価

参考

効能変化再算定による薬価引き下げ

編集履歴

ZOLGENESMA

薬価収載

Drug Product

使われているAAVベクター

培養細胞

Drug Substance

~ For member only

審査報告書

最初に

適応症

臨床試験以外の薬理活性など

AveXis

Novartis

売上規模

歴史

機能

NovartisのmAbパイプライン

Novarticsの遺伝子治療医薬品

Sandozのポートフォリオとパイプライン

関連記事(Biosimilar)

まとめ