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[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発におけるウイルス・ベクターの製造方法 – VigeneのHandbookをもとに解説 [2020/12/22]

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harikiri

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はじめに

Vigene Biosciences社が提供しているHandbookから、遺伝子治療医薬品の開発におけるウイルス・ベクター (AAV, Adenovirus, and Lentivirus) の製造方法について概説する。

PD: Process Development

cGMP Cell & Gene Therapy (16 page) – Updated Edition 2020, Vigene –

https://www.vigenebio.com/wp/wp-content/uploads/2020/11/GMP-Handbook-2020.pdf

Vigene – the cGMP Viral Vector Experts

Vigene manufacturing technologies and platforms

Vigene manufacturing services

候補(導入遺伝子)がない

in vivoにおける候補の特性や試験が未実施の場合は、リサーチ・グレードのマテリアルを使用してください。

候補がある

候補の特性や試験について、必要なスクリーニングとアッセイが実施されている場合、引き続き、前臨床用としてリサーチ・グレード・マテリアルを使用してください。

前臨床が完了していない

前臨床試験が完了していない場合、安全性の確認としてリサーチ・グレードのマテリアルを使用してください。

前臨床か完了している

前臨床試験が完了しており、患者投与量と必要となるGMPマテリアルの試算が完了している場合、市臨床試験とコマーシャルへのマテリアルとして、GMPマテリアルを使用してください。

開発プロセス

  1. Discovery
    • 候補の導入遺伝子の特性に関する基礎研究
  2. Preclinical
    • 動物試験による、安全性(safety)と認容性(tolerability)の確認
  3. Clinical
    • Phase I, II and IIIなどの臨床試験
  4. Commercial
    • 製品の承認と出荷可能

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