MR.HARIKIRI-INSIGHTS

[遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – スイスのノバルティス社(AveXis)が開発した遺伝子治療薬 [2020/06/22]

Written by

harikiri

in

Post Views: 258

ZOLGENESMA

スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の開発した骨髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy; SMA)に対する遺伝子治療薬。

  • 開発コード : AVXS-101
  • 日本申請 :2018/11/14 source

薬価収載

Drug Product

  • 2.0e13 vg/mL
  • 5.5mL or 8.3mL in 10mL vial
  • 2-9 vial kit
  • 1.1e14 vg/kg
  • 20mM Tris pH8.0, 1mM MgCl2, 200mM NaCl, 0.005% Poloxamer 188(Pluronic F68)
  • 冷蔵保存 <14days、凍結保存 < 1年

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION
The highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLFGENSMA.

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION These highlights do not include all the information needed to use ZOLGENSMA safely and effectively. See full prescribing information for ZOLGENSM

使われているAAVベクター

  • Biologics License Application, STN 125694
  • 血清型 : AAV2のrep2, AAV9のcap9source(1)
  • エンハンサー/プロモーター : サイトメガメロウイルスエンハンサー/ニワトリβ-アクチンハイブリッドプロモーター
  • GOI : ヒト生存運動ニューロン遺伝子
  • TLR : AAV2の2つのうち、1つは導入遺伝子の分子内アニーリング促進を促進する修飾

培養細胞

  • 宿主細胞は、mammalian(哺乳動物)のHEK細胞が使われている source(1)

SMM(目的蛋白質)、モデルマウスのサバイバルをみている。

製法変更(PA→PB)はP1後に実施、ブリッジしている。新製造でも安定性の改善はない。純度は上がった。

Drug Substance

<-60℃ long-term frozen storage

~ For member only

ZOLGENSMA

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma

Novartis’ Zolgensma study halted by FDA amid safety questions

https://www.reuters.com/article/us-novartis-gene-therapy/novartis-zolgensma-study-halted-by-fda-amid-safety-questions-idUSKBN1X90XS

ゾルゲンスマ点滴静注に関する資料
PMDAサイトより

https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001_B100_2.pdf

審査報告書

ゾルゲンスマ – 審査報告書 – PMDA –

https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2020/R20200407001/300242000_30200FZX00001000_A100_2.pdf
編集履歴
2019/12/04 Mr.HARIKIRI
2020/06/22 追記 (薬価、AveXis)

関連記事:

[GT] 世界で承認された細胞・遺伝子治療薬 – ID1872 [2019/09/06] 気になる企業 – Novartis グループ- Novartisは新薬開発、Sandozはジェネリックとバイオシミラー、AveXisは遺伝子治療 [2020/05/30] 気になる企業 – AveXis – Novartis グループ – Zolgensmaを開発 [2020/06/21] [遺伝子治療薬] ZOLGENSMA – AveXis-Novartis社が開発した筋萎縮性側索硬化症 (SMA)治療薬 – SM [2020/07/27] gene therapy[遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17] [Data Link] Purification of rAAV-1 and -9 with ultracentrifugation-free technique towards GMP production.(2013-2015, 科研費研究) – ID2225 [2019/09/15] [rAAV] rAAVの従来からの精製方法 (PEG沈殿、超遠心), 2010 – ID2417 [2019/09/26] [抗体医薬] イラリス; Canakinumab – 高IgD血症として知られている難病治療薬 by Novartis/中外 [2020/06/23] [Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレード製品とGMP [2020/12/22] [用語] rAAV [Biotech] [2022/09/03]

More posts