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[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 -[2020/06/22]

ID23142 Valrox Valroxは、アメリカのBIOMARIN社が開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター)を使用する遺伝子治療薬です。 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治する […]

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[用語] 血友病の診断 – ID22938

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[用語] 血友病の診断 – ID22938

血友病の診断 血友病の確定診断は、以下の試験の結果をもとに行われる。詳細は、リンクを参照のこと。 FVIII(FIX)活性 40%未満の場合に血友病と診断する 鑑別診断として、フォン・ヴィレブランド病(VWD)と後天性血 […]

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気になる企業 – uniQure – 血友病B遺伝子治療開発 – ID20836 [2020/08/04]

uniQure オランダ (Paasheuvelweg 25a 1105 BP Netherlands)、サイト AAVを使った遺伝子治療薬の開発 開発品 Glybera : alipogene tiparvovec, […]

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気になる企業 – BioMarin – 世界の開発競争を尻目に、難しいとされいた血友病Aに対する遺伝治療薬をAAV5で開発 – BLAリジェクト、P3追跡データ2年を求められる – [2020/09/02]

ID12872 BioMarin 血友病Aに対する遺伝子治療薬が現実なもにとして世の中に出ます。待ち望まれた患者さんは多くいらっしゃると思います。遺伝子サイズが大きいことから、世界の大手医薬品メーカーすら開発を見送ってい […]