AAVを用いた遺伝子治療の開発に必要な知識

AAVを用いた遺伝子治療の開発に必要な知識

rAAVの精製

AAVの血中半減期

AAVをVectorとして遺伝子治療薬を開発する場合、血清型(serotype)による血中半減期が治療効果に影響するが、一方、感染率も考慮する必要がある。

血中半減期に関しては、血清型により大きく異なっている。中でもAAV9の血中半減期は、長い方に属している。

  • AAV9 : 半日
  • Adenovirus : 2 min

AAVカプシドタンパク質

AAVのカプシドタンパク質は、酸性pHで自己分解を起こす。中性pHでは自己分解は起こらない。酸性pHでカプシドタンパク質は、構造変化を起こしプロテアーゼ活性を発揮する。これによりカプシドタンパク質は、自己分解する。

AAVの感染メカニズム

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