はじめに
Vigene Biosciences社が提供しているHandbookから、遺伝子治療医薬品の開発におけるウイルス・ベクター (AAV, Adenovirus, and Lentivirus) の製造方法について概説する。
PD: Process Development
cGMP Cell & Gene Therapy (16 page) – Updated Edition 2020, Vigene –
https://www.vigenebio.com/wp/wp-content/uploads/2020/11/GMP-Handbook-2020.pdf
Vigene – the cGMP Viral Vector Experts
Vigene manufacturing technologies and platforms
Vigene manufacturing services
候補(導入遺伝子)がない
in vivoにおける候補の特性や試験が未実施の場合は、リサーチ・グレードのマテリアルを使用してください。
候補がある
候補の特性や試験について、必要なスクリーニングとアッセイが実施されている場合、引き続き、前臨床用としてリサーチ・グレード・マテリアルを使用してください。
前臨床が完了していない
前臨床試験が完了していない場合、安全性の確認としてリサーチ・グレードのマテリアルを使用してください。
前臨床か完了している
前臨床試験が完了しており、患者投与量と必要となるGMPマテリアルの試算が完了している場合、市臨床試験とコマーシャルへのマテリアルとして、GMPマテリアルを使用してください。
開発プロセス
- Discovery
- 候補の導入遺伝子の特性に関する基礎研究
- Preclinical
- 動物試験による、安全性(safety)と認容性(tolerability)の確認
- Clinical
- Phase I, II and IIIなどの臨床試験
- Commercial
- 製品の承認と出荷可能
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