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まとめ

2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。

ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/CMOが、この業界に低いリスクで参画が可能となった。

大手CDMO/CMOは、これからプラットフォーム技術の構築が開始される「遺伝子治療薬の製造技術」を用いた委託製造業に参入を進めている。

大手の医薬品メーカーは、遺伝子治療薬の製造が可能な小さいCDMOや開発ベンチャーを傘下に収める段階を完了した。

今や遺伝子治療薬の開発は本格化し加速していく。

2016

http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
現状と今後の展望 – 2019 – JSTAGE –

https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja

製品名	適応症	企業	導入遺伝子、ベクター	投与経路/導入遺伝子	承認年
Glybera	リポ蛋白質リパーゼ(LPL)欠乏症	uniQure社 欧州での販売を2017年10月25日の特許切れをもって終了	AAV1ベクター	in vivo/LPL	2012
IMLYGIC	切除不能性悪性黒色腫	Amgen/BioVex Inc.	GM-CSF遺伝子搭載腫瘍溶解性Herpes Virus 1	in vivo/GM-CSF	2015
Strimvelis	アデノシンデアミナーゼ欠損症	GlaxoSmithKline	ADA/レトロウイルス(自家CD34+細胞)	ex vivo/ADA	2016
Zalmoxis	移植片対宿主病(GVHD)の合併予防	MolMed	Herpes VIrusスチミジンキナーゼ(HSV-TK)遺伝子、欠乏型ヒト低親和性神経成長因子受容体、CAR-T療法/レトロウイルスベクター	in vivo/HSV-TK,ΔLNGFR	2017
Kymriah	B細胞性リンパ腫	Novartis	CD19標的キメラ抗原受容体遺伝子/レトロウイルスベクター	Ex viro/CD19-CAR	2017(US) 2019(JP)
Yescarta	DLBCL	Gilead Sciences/Kite Pharma	CD19/レトロウイルスベター	Ex vivo/CD19-CAR	2017
Luxturna	RPE65突然変異網膜ジストロフィ	Spark Therapeutics	RPE65/AAV2ベクター	in vivo/RPE65	2017	FDA
Zolgensma (AVXS-101)	骨髄性筋萎縮縮小	Novartis	SMN1遺伝子/AAV9	in vivo/SMN1	2019
Zynteglo	輸血依存βサラセミア(TDT)	Bluebird Bio	βA-T87Q-globin遺伝子/レンチウイルス(自家CD34+細胞)	in vivo/βA-T87Q-globin	2019
Colategen	慢性動脈閉塞症	Anges	ペルプラスミド	in vivo/HGF	2019
Valoctocogene Roxaparvovec	Hemophilia A (血友病A)	BioMarin Pharmaceutical	AAV5ベクター	in vivo/FVIII	見送り(2020/8)

• 血友病A : 4,000~5,000人の男児出生に1人の割合で実証する血液凝固第VIII因子欠乏遺伝子疾患。現在の治療は、血漿分画製剤を週3回の投与が必要です。
• Valoctocogene Roxaparvovecは、Roche/Sparcの競合、3年間のP2では、年間出血率0~0.7source。投与量は6e13 vg/kg, 4e13 vg/kg source

編集履歴
2020/03/30 Mr.Harikiri
2020/06/09 追記(BIOMARINのvaloctocogene roxaparvovec(血友病A遺伝子治療薬)
2020/09/17 誤記修正