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  • 気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – [2020/11/09]

    気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – [2020/11/09]

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    ID12516

    MolMed

    • イタリア
    • ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO

    サービス

    • MolMed独自のテクノロジーを持っている。
    • MolMedは、ベクター製造用の独自のパッケージングプラスミドとプロデューサー細胞株(Producer Cell Line; PCL)を提供しています。
    • プロセス開発と分析メソッド開発
    • ウイルスベクター製造プロセスのプロセス最適化、スケールアップ、自動化を社内で行っています。 並行して、製品固有の分析メソッドを開発、検証、認定します。
    • GMP製造
      • 当社独自のプロセスに基づいて、RVV: retroviral vectorおよびLVV: rentiviral vector製造用に48Lおよび200Lのバッチ
      • さまざまなセルタイプのGMPマスターおよびワーキングセルバンク（MCB、WCB）も製造
      • 施設は、臨床製品と商業製品の両方の生産についてイタリアの保健当局によって承認されている
    • QCテスト
      • 安全性、効力、特性評価、純度などのベクターについて100以上の社内テストを実施可能
    • QAおよび規制サポート
      • MolMed品質管理システムは、EU ATMP GMPおよび食品医薬品局（FDA）のガイドラインに準拠
      • Pre-IND、IND、IMPD、試験固有の手順、指定申請（希少疾病用医薬品など）、販売承認申請（および同等のもの）の文書化など、国内および国際機関への科学的アドバイスに対するクライアントサポートも提供

    MolMed

    https://www.molmed.com/

    AGCが買収

    AGC、伊Molmed社を買収し遺伝子細胞治療の開発製造受託に参入へ – 日経バイオ, 2020/03/17 –

    285億円

    https://bio.nikkeibp.co.jp/atcl/news/p1/20/03/17/06701/
    編集履歴
2020/11/09 Harikiri
  • [GT] 承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

    [GT] 承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]

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    まとめ

    2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。

    ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディティ技術となり、新規参入CDMO/CMOが、この業界に低いリスクで参画が可能となった。

    大手CDMO/CMOは、これからプラットフォーム技術の構築が開始される「遺伝子治療薬の製造技術」を用いた委託製造業に参入を進めている。

    大手の医薬品メーカーは、遺伝子治療薬の製造が可能な小さいCDMOや開発ベンチャーを傘下に収める段階を完了した。

    今や遺伝子治療薬の開発は本格化し加速していく。

    2016

    http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

    ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬の臨床開発の
    現状と今後の展望 – 2019 – JSTAGE –

    https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/34/2/34_99/_pdf/-char/ja
    製品名適応症企業導入遺伝子、ベクター投与経路/導入遺伝子承認年
    Glyberaリポ蛋白質リパーゼ(LPL)欠乏症uniQure社
    欧州での販売を2017年10月25日の特許切れをもって終了    		AAV1ベクターin vivo/LPL2012
    IMLYGIC切除不能性悪性黒色腫Amgen/BioVex Inc.GM-CSF遺伝子搭載腫瘍溶解性Herpes Virus 1in vivo/GM-CSF2015
    Strimvelisアデノシンデアミナーゼ欠損症GlaxoSmithKlineADA/レトロウイルス(自家CD34+細胞)ex vivo/ADA2016
    Zalmoxis移植片対宿主病(GVHD)の合併予防MolMedHerpes VIrusスチミジンキナーゼ(HSV-TK)遺伝子、欠乏型ヒト低親和性神経成長因子受容体、CAR-T療法/レトロウイルスベクターin vivo/HSV-TK,ΔLNGFR2017
    KymriahB細胞性リンパ腫NovartisCD19標的キメラ抗原受容体遺伝子/レトロウイルスベクターEx viro/CD19-CAR2017(US)
    2019(JP)
    YescartaDLBCLGilead Sciences/Kite PharmaCD19/レトロウイルスベターEx vivo/CD19-CAR2017
    LuxturnaRPE65突然変異網膜ジストロフィSpark TherapeuticsRPE65/AAV2ベクターin vivo/RPE652017FDA
    Zolgensma (AVXS-101)骨髄性筋萎縮縮小NovartisSMN1遺伝子/AAV9in vivo/SMN12019
    Zynteglo輸血依存βサラセミア(TDT)Bluebird BioβA-T87Q-globin遺伝子/レンチウイルス(自家CD34+細胞)in vivo/βA-T87Q-globin2019
    Colategen慢性動脈閉塞症Angesペルプラスミドin vivo/HGF2019
    Valoctocogene RoxaparvovecHemophilia A (血友病A)BioMarin PharmaceuticalAAV5ベクターin vivo/FVIII見送り(2020/8)
    • 血友病A : 4,000~5,000人の男児出生に1人の割合で実証する血液凝固第VIII因子欠乏遺伝子疾患。現在の治療は、血漿分画製剤を週3回の投与が必要です。
    • Valoctocogene Roxaparvovecは、Roche/Sparcの競合、3年間のP2では、年間出血率0~0.7source。投与量は6e13 vg/kg, 4e13 vg/kg source
    編集履歴
2020/03/30 Mr.Harikiri
2020/06/09 追記(BIOMARINのvaloctocogene roxaparvovec(血友病A遺伝子治療薬)
2020/09/17 誤記修正