![[医薬品] ノボエイト – 遺伝子組換え型血液凝固因子第VIII因子 [2020/07/08]](https://harikiri.diskstation.me/myblog/wp-content/uploads/2021/02/02EFCDFA-2F1F-4542-819B-78B1FA05C140.jpeg)
| 総称 | ノボエイト |
| 一般名 | ツロクトコグ |
| 慣用名 | n/a |
| 分子量 | 176kDa |
| 効能分類名 | 遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤 |
| 効能効果 | 血液凝固第VIII因子欠乏患者 における出血傾向の抑制 |
| 3000単位 | ¥199,636 |
| 製造会社 | Novo Nordisk |
| 用量 | 1~20単位/食前 |
KEGG
https://www.kegg.jp/medicus-bin/japic_med?japic_code=00062708
ノボエイト
編集履歴 2020/07/08 Mr.HARIKIRI
| 項目 | 説明 |
| 説明 | ビタミンK依存性凝固因子 |
| ドメイン構造 | Gla – EGF-1 – EFG-2 – AP – SPD |
| 活性型 | Gla – EFG-1 – EFG-2 (Cys) AP – SPD |
| Gla | γ-カルボキシグルタミン酸 |
| EGF-1 | Ca+結合性 |
| EFG-2 | F.VIIIaとの結合性 |
| AP | 活性化ペプチド、糖化 、硫酸化、リン酸化、クリアランスに関わる |
| SPD (Catalytic) | Serine Protease Domain |
| 血中半減期 | 18~24時間 |
| 総称 | |
| 一般名 | |
| 慣用名 | |
| 分子量 | 57kDa |
| 効能分類名 | |
| 効能効果 | |
| 300単位 | |
| 製造会社 | |
| 用量 |
血液凝固 IX 因子 ―その分子構造と機能発現メカニズムについて―
https://www.jstage.jst.go.jp/article/jjsth/24/4/24_445/_pdf
文献
凝固第IX因子（FIX）
https://www.jsth.org/glossary_detail/?id=23
編集履歴 2020/06/29 Mr.HARIKIRI
| ドメイン構造 | A1-A2-A3-C1-C2 |
| 活性型 | A1-A2-A3 = C1-C2 A3-C1で切断されて、2本鎖になる |
| 総称 | コンコエイト |
| 一般名 | Conco-eight-HT |
| 慣用名 | n/a |
| 分子量 | 300kDa(FVIII) |
| 効能分類名 | 血漿分画製剤 |
| 効能効果 | 欠乏患者 |
| 300単位 | ¥34,938 (2020/06) ¥34,938 (2021/10) |
| 製造会社 | 日本血液製剤機構 |
| 用量 |
KEGG
https://www.kegg.jp/medicus-bin/japic_med?japic_code=00048033
コンコエイト
2020/6/29,Mr.Harikiri 2021/10/16,追記(薬価再調査)
![[医薬品] インスリン [2020/07/08]](https://harikiri.diskstation.me/myblog/wp-content/uploads/2019/12/942137B5-42EB-4167-9EFB-8787D7CF1D4F-1200x838.jpeg)
KEGGサイトで調べてみると、42品目の薬価収載がある。オリジネーターは、Novo Nordisk, Sanfi およびEli Lillyの3社、Biosimilarとして、富士フィルム富山化学、1社を確認できる。
全世界で売り上げの殆どを牛耳っているNovo Nordisk, Sanofi及びEli Lillyの寡占状態は、数十年間変わっていない。
インスリン製剤には、即効型、遅効型、超遅行型などがあり、それぞれ生活に応じた製剤を選択できる。
| 総称 | アピドラ |
| 一般名 | インスリン グルリジン（遺伝子組換え） |
| 慣用名 | n/a |
| 分子量 | 5.8kDa |
| 効能分類名 | 超速効型インスリンアナログ製剤 |
| 効能効果 | インスリン療法が適応となる糖尿病 |
| 300単位 | ¥2,062 |
| 製造会社 | Sanofi |
| 用量 | 1~20単位/食前 |
KEGG
https://www.kegg.jp/medicus-bin/search_drug?display=med&page=1&search_keyword=インスリン&uid=159340037999103&submit=検索
インスリン
2020/6/29,Mr.Harikiri
| 総称 | 献血アルブミン |
| 一般名 | n/a |
| 慣用名 | n/a |
| 分子量 | 66kDa |
| 効能分類名 | 血漿分画製剤 |
| 効能効果 | アルブミン喪失(火傷、ネフローゼ)、合成不全肝硬変) |
| 25%, 50mL | ¥4,909 (2020/06) ¥4,715 (2021/10) |
| 製造会社 | JB (ベネシス) |
KEGG
https://www.kegg.jp/medicus-bin/japic_med?japic_code=00056424#package
アルブミンの分子量
http://www.ketsukyo.or.jp/plasma/albmen/alb_01.html
アルブミン製剤 – 日本血液製剤協会 – より
編集履歴 2020/06/29 Mr.HARIKIRI 2021/10/16,追記(薬価再調査)
| 一般名 | ウロキナーゼ; Urokinase |
| 構造 | 1本鎖(14SS結合) |
| 一般名 | ウロキナーゼ; Urokinase |
| 分子量 | 54kDa |
| 効能効果 | 急性心筋梗塞における血栓溶解(<6時間) |
| 12万単位 | ¥5,769 (2020/06) ¥5,637 (2021/10) |
| 製造会社 | 持田製薬 |
KEGG
https://www.kegg.jp/medicus-bin/japic_med?japic_code=00054202
ウ ロキナーゼ受容体:そ の蛋 白質の構造,お よび プラス ミノゲ ン活性化 と癌の浸潤における役割
https://www.jstage.jst.go.jp/article/jjsth1990/6/4/6_4_212/_pdf/-char/ja
2020/6/29,Mr.Harikiri 2021/10/16,追記(薬価再調査)
![[用語] マイトマイシンC – 抗癌剤](https://harikiri.diskstation.me/myblog/wp-content/uploads/2019/09/1970DF4E-B641-4DE7-909F-4B091C751E81-1200x831.jpeg)
マイトマイシンCは、以下の機構により抗がん剤となる
マイトマイシンC（抗がん性抗生物質）
https://www.anticancer-drug.net/antibiotic/mitomycin.htm
商品名（製造・販売会社）
マイトマイシン（協和発酵）
協和キリンの医薬品です。
FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症
含糖酸化鉄、ポリマルトース鉄の投与に伴うFGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対しては、本剤は投与せず、FGF23過剰の原因となる各薬剤の投与の中止を検討すること。
| CRYSViTA Subcutaneous Injection | 協和キリン | 91,1812円／30mg瓶 |
| 総称名 | クリースビータ |
|---|---|
| 一般名 | ブロスマブ（遺伝子組換え） |
| 欧文一般名 | Burosumab(Genetical Recombination) |
| 製剤名 | ブロスマブ（遺伝子組換え）製剤 |
| 薬効分類名 | ヒト型抗FGF23モノクローナル抗体 |
| 薬効分類番号 | 3999 |
クリースビータ KEGG
https://www.kegg.jp/medicus-bin/japic_med_product?id=00068278-001#00068278-001
X染色体連鎖性低リン血症という遺伝性の希少疾患に対する「クリースビータ」、抗がん剤の「ポテリジオ」、パーキンソン病治療薬の「ノウリアスト」という3つのグローバル品目が海外売上高の伸びを支える。日経ビジネス
協和キリン、20年越しの創薬が実って快進撃
2020/02/14, Mr.HARIKIRI
2021/10/22, 文言整備
![[Data Link] FDAの遺伝子治療薬への強いサポートの表明 – ID8513 [2020/01/28]](https://harikiri.diskstation.me/myblog/wp-content/uploads/2020/02/E11E248A-F30A-452F-8D3B-AAE70AE93E39.png)
FDAは、アメリカ人や世界中の人々のために新しい医療製品を開発するイノベーターを支援するための努力を続けているため、これは遺伝子治療の分野で極めて重要な時期です。 現在までに、FDAは、患者の細胞に新しい遺伝物質を挿入する4つの遺伝子治療製品を承認しています。 この分野で進行中の臨床研究のための900以上の治験中の新薬（IND）申請によって証明されるように、当局は今後数年間でさらに多くの承認を期待しています。 FDAは、これにより患者と医療提供者に治療の選択肢が増えると信じています。
その精神で、本日、FDAは、遺伝子治療の製造と製品の臨床開発に関する6つの最終ガイダンスと、希少疾病用医薬品規制に基づく遺伝子治療製品の同一性の解釈というガイダンス草案という、いくつかの重要なポリシーのリリースを発表しました。(by Google Translation)
FDA Continues Strong Support of Innovation in Development of Gene Therapy Products, 2020/01/28
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-continues-strong-support-innovation-development-gene-therapy-products
![[Link] 遺伝子治療のFDAガイダンス – ID8495 [2020/02/03]](https://harikiri.diskstation.me/myblog/wp-content/uploads/2020/01/B3A94AB0-D3B4-4665-962D-A4C150A3051C-1200x838.jpeg)
希少疾患における治療薬の同一性の解釈
同一である場合、臨床的に優位であることを実証できれば、「希少疾患治療薬指定」を助けることができ、最大、7年間の販売独占期間を得ることができる。
Cellular & Gene Therapy Guidances – FDA –
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/biologics-guidances/cellular-gene-therapy-guidances