Post Views: 758
非臨床安全性試験
- 一般毒性
- 遺伝毒性
- 腫瘍形成及びガン化の可能性
- 生殖発生毒性
- 免疫毒性
- AAV Vectorの場合 : 増殖性ウイルス出現の可能性
上記の1~3は、 既存の研究参照で省略可能
投与量
[ignore]
Glybera
単回(筋肉)・急性毒性(マウス, 1e13 gc/kg): 90 ~ 180 days
Luxtuma
単回(硝子体)・急性毒性(イヌ/サル, ~1e23/eye, 1e11/eye) : 3m ~7m
Zolgensma
単回(硝子体)・急性毒性(イヌ/サル, ~1e14/kg) : 12w
[/ignore]
関連記事:
- [遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17] Post Views: 338 AAVベクターによる遺伝子治療 2020/7現在、承認及び間近の品目 Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis […]…
- 調査 – 遺伝子治療 – LONZAの動向 – ID3803 [2020/05/07] Post Views: 380 AAV AAVは、病原性が無いとされるウイルスである。正式名はAdeno Associated Viris (AAV、アデノ随伴ウイルス)である。Adeno Virusが存在しないと複製で […]…
- [遺伝子治療] Casgevyという遺伝子編集型の遺伝子治療薬が世界で初めてイギリスで承認 [2023/11/17] Post Views: 550 世界で初めての遺伝子編集技術による治療薬 遺伝子編集技術 (gene-editting tool)としてクリスパー(CRISPR)というツールが使用される.今回,イギリスのMHRAによって […]…
- [Data Link] rAAV vectorの沈殿法を使った精製方法に関する文献のリンク – ID745 Post Views: 315 文献情報のみ A simplified purification method for AAV variant by polyethylene glycol aqueous two-pha […]…
- [血液凝固因子] Fibrinogen – ID2549 [2023/10/23] Post Views: 374 はじめに Fibrinogen (フィブリノゲン)は,巨大分子であること,タンパク分解酵素に分解されやすいこと,などから遺伝子組換え技術による医薬品レベルの製造がコストを度外視しても難しい […]…
- 気になる企業 – DM Bio – Meiji Seikaファイルマグループ – 韓日両国の強力で誕生したバイオ医薬品専門企業 – ID3543 [2021/06/06] Post Views: 420 DM Bio DM Bioは、Meiji Seikaファルマのグループ会社。韓国のバイオ医薬品原薬、製剤の製造及びその受託業務を行う、CMOです。全工程は、QbDアプローチとPATを適用し […]…
- 気になる企業 – Biogen – 多発性硬化症治療薬に集中 – [2024/05/22] Post Views: 863 ID23033 Biogen FDA Grants Accelerated Approval for QALSODY™ (tofersen) for SOD1-ALS, a Major S […]…
- [用語] AHP ; 急性肝性ポルフィリン症 (遺伝子疾患) Post Views: 750 AHP; 急性肝性ポルフィリン症 ポルフィリン症の1つ。AHPの他に、光線過敏症の皮膚症状を示す「皮膚型ポルフィリン症(CP)」がある。 急性肝性ポルフィリン症 https://www.a […]…
- [用語] インターフェロン; Interferon; IFN [Health] [2022/09/04] Post Views: 741 IFN; interferon; インターフェロン インターフェロンの概要 – ThermoFisher – https://www.thermofisher.co […]…
- [Bio-CDMO] AGC Biologicsのバイオ医薬CDMO体制:統合解説(2025年版) Post Views: 105 AGC Bilogics:企業概要と展開 **AGC Biologics(旧:CMC Biologics)は、AGC(旭硝子グループ)傘下のグローバルCDMO(医薬品製造受託企業)**であ […]…