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  • [GT] 非臨床試験 (遺伝子治療) – SM-

    [GT] 非臨床試験 (遺伝子治療) – SM-

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    非臨床安全性試験

    1. 一般毒性
    2. 遺伝毒性
    3. 腫瘍形成及びガン化の可能性
    4. 生殖発生毒性
    5. 免疫毒性
    6. AAV Vectorの場合 : 増殖性ウイルス出現の可能性

    上記の1~3は、 既存の研究参照で省略可能

    投与量

    [ignore]

    Glybera
    単回(筋肉)・急性毒性(マウス, 1e13 gc/kg): 90 ~ 180 days

    Luxtuma
    単回(硝子体)・急性毒性(イヌ/サル, ~1e23/eye, 1e11/eye) : 3m ~7m

    Zolgensma
    単回(硝子体)・急性毒性(イヌ/サル, ~1e14/kg) : 12w

    [/ignore]