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  • [用語] HSCT; 造血幹細胞移植 [2020/08/11]

    [用語] HSCT; 造血幹細胞移植 [2020/08/11]

    HSCT

    HSCT; Hematopoietic stem-cell transplantation; 造血幹細胞移植

    定義

    Global Hematopoietic Stem Cells Transplantation (Hsct) Market 2020-2024造血幹細胞移植（HSCT）の世界市場（2020-2024）- レポート概要より – SPI より

    • 2024年には、4,600億円市場
    • 市場セグメント
      • 自家
      • 同種
    • キーファクター
      • オーダーメイド
    • キーベンダー
      • AllCellS Corp.
      • bluebird bio Inc.
      • 富士フィルムホールディングス
      • Lineage Cell Therapeutics Inc.
      • Lonza Group Ltd.
      • MEDIPOST Co. Ltd.
      • Merck & Co., Inc.
      • Sanofi
      • 武田
      • ThermoGenesis Holdings Inc.

    課題

    同種造血幹細胞移植

    • ヒトヘルペスウイルス6(HHV-6)の再活性化
      • source: High human herpesvirus 6 viral load in pediatric allogeneic hematopoietic stem cell transplant patients is associated with detection in end organs and high mortality.
      • 移植数の半数で発生
      • 脳炎と生着の遅延
      • リスク因子は、非血縁、抗ウイルス治療の欠如、ピークのウイルス量は死亡率の押上

    編集履歴
2020/08/11 Mr.はりきり
  • 気になる企業 – Omeros – 頑張るベンチャーの1つの戦略を垣間見る – ID4832 [2020/08/11]

    気になる企業 – Omeros – 頑張るベンチャーの1つの戦略を垣間見る – ID4832 [2020/08/11]

    OMEROS

    バイオ医薬品会社。炎症、凝固障害及び中枢神経系の障害を標的とする孤児の適応症のための小分子及びタンパク質治療薬の発見、開発、商業化に従事する。

    OMEROS, Seattle, WA, US

    投資情報: investing.com、社員250

    2019年の売り上げは、26億円

    Pipeline

    Pipeline Overview
    • Omidria (marketed)
      • 1%フェニレフリンおよび0.3%ケトロラック眼内溶液)
      • 用途: 白内障手術または眼内レンズ交換
      • OMIDRIA®は、FDAに承認された術中縮瞳（瞳孔収縮）を防止して瞳孔サイズを維持し、術後眼痛を軽減する、白内障手術または眼内レンズ交換中に使用される薬剤
      • Omidria: 薬価サーチサイト KEGG MEDICUS
    • Narsoplimab; OMS721
      • first-in-class monoclonal antibody complement inhibitor
      • MASP-2 inhibitor, lectin pathway
        • 母体媒介性炎症と内皮損傷を抑制
        • 市場/開発中の競合品とは異なり、感染に対する後天的応答の古典経路である補体経路を阻害しない
        • 自然免疫の他の経路に影響を与えない
      • Phase 3
        • Hematopoietic Stem Cell Transplant-Associated TMA (HSCT-TMA) (Phase 3)
          • 100日製造率を約6灰に改善
          • 補体媒介TMAの予防/阻害としてオーファンドラッグ指定(FDA)
          • HSCT-TMA治療としておーファンドラッグ指定(FDA)
          • 造血幹細胞移植の治療薬としておーファンドラッグ指定(EMA)
        • IgA Nephropathy (IgAN)
        • Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS)
      • Phase 2
        • Lupus Nephritis & Other Renal Diseases
    • OMS405(PPARγ)
      • Phase 2
        • Opioid and Nicotine Addiction
    • OMS527(PDE7 inhibitor)
      • Phase 1
        • Addictions and Compulsive Disorders; Movement Disorders
    • 4 of other

    商用製造は、LONZA

    Lonza to continue narsoplimab manufacture for Omeros – by BioPharma Reporter.com (2019/08)

    narsoplimab

    KEGG result: narsoplimab

    narsoplimab: の解説

    • 種類: モノクローナル抗体 (first-in-class)
    • 治療薬 : 造血幹細胞移植などの血栓性微小血管症 (HSCT-TMA)の治療薬
    • 標的: 補体系のレクチン経路のエフェクター酵素であるマンナン結合レクチン関連セリンプロテアーゼ-2（MASP-2）
    • 解説: レクチン経路は補体の主要な経路の1つであり、主に組織の損傷と微生物感染によって活性化される。
    • 作用: MASP-2の阻害は、感染に対する獲得免疫応答の重要な要素である古典的な補体経路を妨害するようには見えないため、この薬剤は、自然免疫の他の経路のそれぞれの機能をそのまま残しながら、補体媒介性炎症と内皮損傷を抑制する。