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  • [Gene Therapy] 過去に日本でも実施された遺伝子治療臨床研究( まとめ) [2020/06/15]

    [Gene Therapy] 過去に日本でも実施された遺伝子治療臨床研究( まとめ) [2020/06/15]

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    日本の遺伝子治療研究の歴史

    1995年から2006年までの間に、21の臨床研究が行われています。これらの研究があってこその現在の遺伝子治療の治験があると思います。

    編集履歴
2020/0615はりきり(Mr)
    実施承認年実施施設(病院・企業)対象疾患導入遺伝子ベクター実施症例数(予定症例数)治験
    1995北海道大学医学部附属病院アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症[免疫不全症]ADAレトロウイルスベクター/ex vivo (患者T細胞)1[終了]–
    1997ミドリ十字ヒト免疫不全ウイルス(HIV)感染症HIV env/revレトロウイルスベクター/in vivo (筋注)0(4)
    [開発前中止]    		◯
    1998東京大学医科学研究所附属病院腎癌顆粒球マクロファージコロニー刺激因子(GM-CSF)レトロウイルスベクター/ex vivo (患者腎癌細胞)4(6) [終了]–
    1998岡山大学病院/RPRジェンセン非小細胞肺がん正常型p53アデノウイルスベクター/in vivo (ガン組織局所投与)9[終了](15)治験→臨床研究
    2000東京医科大学病院/RPRジェンセル同上同上同上3[終了]同上
    2000東北大学病院/RPRジェンセル同上同上同上2[終了]同上
    2000東京慈恵会医科大学附属病院同上同上同上1[終了]同上
    2000名古屋大学医学部附属病院悪性グリオーマインターフェロンβ静電がリポソーム/in vivo (ガン組織局所投与)5(25)–
    2000癌研究会附属病院/同癌化学療法センター乳がん(大量化学療法施行時の骨髄抑制防止)多剤耐性遺伝子MDRIレトロウイルスベクター/ex vivo (患者造血幹細胞)3(10)–
    2000千葉大学医学部附属病院/RPRジェンセル進行食道癌正常p53アデノウイルスベクター/in vivo (癌組織局所投与)10(10)
    [終了}    		◯
    2000岡山大学病院前立腺がんヘルペスウイルスチミジンンキナーゼ(HSV-tk)アデノウイルスベクター/in vivo (癌組織局所投与)9(9)[終了]–
    2001大阪大学医学部附属病院閉塞性動脈硬化症/バージャー病肝細胞増殖因子(HGF)プラスミドベクター/in vivo (大腿部筋肉内投与)22(22)[
    終了]    		–
    2002筑波大学附属病院際発生白血病[移植片対宿主病(GVHD)の重症化防止]HSV-tk/低親和性神経成長因子受容体膜貫通領域及び細胞外領域(deltaLNGFR)レトロウイルスベクター/in vivo (ドナー抹消血単核球)8(10)–
    2002東京大学医科学研究所富士区病院神経芽腫インターロイキン-2/リンフォタクチンアデノウイルスベクター/in vivo (患者造血幹細胞)0(6)–
    2002北海道大学附属医学部病院ADA欠損症ADAレトロウイルスベクター/in vivo (患者造血幹細胞)2(4)–
    2002東北大学病院X連鎖重症複合免疫不全症(X-SCID)サイトカイン共通受容体γc鎖レトロウイルスベクター/in vivo (患者造血幹細胞)自主的未実施(5)–
    2003神戸大学医学部附属病院前立腺癌HSV-tkアデノウイルスベクター/in vivo (癌組織局所投与)6(6)(終了)–
    2003信州大学医学部附属病院悪性黒色腫インターフェロンβ正電荷リポソーム/in vivo (癌組織局所投与)5(5)(終了)–
    2003アンジェスMG閉塞性動脈閉塞症/バージャー病HGFプラスミドベクター/in vivo (大腿部筋肉内投与)41(終了)/9(終了)◯/◯
    2006九州大学病院閉塞性動脈硬化症/バージャー病線維芽細胞増殖因子-2(FDF-2)仙台ウイルスベクター/in vivo (大腿-下腿部筋肉内投与)11(12)–
    2006自治医科大学附属病院進行性パーキンソン病ヒト芳香族L-アミノ酸脱水素酵素(hAADC)AAVベクター/in vivo (線条体内定位脳手術的注入)6(6)[終了]–
    バイオ医薬品ハンドブック 〜 Biologicsの製造から品質管理まで〜, 日本PDA製薬学会バイオウイルス委員会、2012, p.132
    編集履歴
2020/06/16 Mr.HARIKIRI
  • 気になる企業 – LONZA – 遺伝子治療薬の製造も含めたバイオロジクスCDMOとして投資を進め世界の需要に応える　[2021/05/29]

    気になる企業 – LONZA – 遺伝子治療薬の製造も含めたバイオロジクスCDMOとして投資を進め世界の需要に応える　[2021/05/29]

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    LONZA

    動向

    Lonzaの投資状況から、世界の需要は更に膨らんでいることが、容易に伺えます。2021/5に、現行のバイオロジクス製品の製造サイトであるVispサイト、Portsmouthサイトについて、ビッグサイズ (20,000L)のBioreactorを備えた製造ファシリティーの追加投資、または整備に関する発表がありました。いずれも2~3年後には本格可能します。エネルギ効率を追求した最新のファシリティとなるようですRef2。

    経営状況

    • 2019の売り上げは、LONZA全体で約5,900億円
    • そのうち、Pharma Biotech & Nutritionの売り上げは、約4,200億円 source

    Single use bioreactorの製造体制

    • 2023年には、現在、各地で整備されているsingle-use Bioreactorを使用した製造体制の連携したネットワーク体制を完了させる (Hayward (US), Slough (UK), Tuas (SG) and Visp (CH) )Ref2

    ウイルスベクター分野

    https://pharma.lonza.com/offerings/cell-and-gene-therapies

    • 20年以上の関連経験を持つ科学者チームによるプロセス設計
    • 開発、規制当局へのCMCパッケージの申請サポート
    • 2001年にAdenovirus Type 5の製造経験
    • >120 プロセス開発(gene and gene therapy) source
    • >50 ウイルスベクターのカスタマーへの提供実績
    • ヒューストン施設でのフレキシブルな製造
    Lonza GT

    製造施設

    Houston, TX, US

    CVlinical Manufacturing, Commercial Manufacturing, Cell and Gene Manufacturing, Viral Vector Manufacturing

    • 300,000ft2 (細胞及び遺伝子治療施設)
    • モジュラー設計クリーンルーム
    • 施設の拡張性 (single use system)
      • non-GMP: Max 250L suspension
      • cGMP: 50L to 2,000L suspension
      • AAV, Lentivirus, Adenovirus, 腫瘍溶解ウイルス(oncolytic viruses)
    • テクノロジー
      • AAV製造
        • HEK293 based transient transfection (独自)
        • Hela cell-based producer cell lines
        • baculovirus-based method
      • Lentivirus製造
        • 付着/浮遊
      • Adenovirus及び腫瘍溶解性ウイルス

    フィスプ(CH)、ポーツマス(US)とチュアス(SG)

    臨床及び商用生産の提供

    • Visp (CH) : スイスのフィスプ
      • 6 x 20,000Lの新しい最新型の製造施設を650m CHFで建設(27,500 m2)すると発表。2024に稼働予定
    • Portsmouth, NH, USA
      • Clinical Manufacturing, Commercial Manufacturing, Cell and Gene Manufacturing
      • 8 x 20,000L
    • Tuas, Singapore
      • Production, Sales & Suport
    Ref 2.

    06 May 2021, Lonza Announces Expansion Plans for Next-Generation Mammalian Manufacturing Facilities in Visp (CH) and Portsmouth (US)

    https://www.lonza.com/news/2021-05-06-07-02

    ペアランド(US)とゲレーン (NL)

    プロセス開発/分析開発、臨床用製造、商用製造

    • Geleen, The Netherlands
      • Clinical Manufacturing, Commercial Manufacturing, Cell and Gene Manufacturing, Process Development, Analytical Development
      • 2017年にPharmaCell BV(2005年にBrightlands Maastricht Health Campusに細胞及び遺伝子治療と再生医療を目的に設立、2017年現在、6000m2のGMP施設と関連施設、過去7年間の実績)を買収source
    • Pearland, TX, USA

    編集履歴

    2020/06/15 Mr.Harikir
2021/05/29,追記(Visp (6 x 20,000L追加)とPortsmouth (8 x 20,000L体制整備)の大規模製造サイトに更なる投資により顧客需要に応える)