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Biogen

• 2024/5, SOD1-ALSに対する治療薬(アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO), トフェルセン, QALSODY)の日本国内承認申請．SOD1 mRNAに結合，推計患者数は2%．SOD1蛋白質の折り畳み障害が原因．アメリカではP3において主要項目評価で未達であったがバイオマーカのデータでFDAは迅速承認していた．
  • FDAによる承認についての要約( by Copilot)
    • FDAの加速承認: QALSODY™ (tofersen) がSOD1遺伝子変異を持つ成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療のためにFDAによって加速承認されました。この承認は、QALSODY治療を受けた患者の血漿中の神経フィラメント軽鎖（NfL）の減少に基づいています。
    • QALSODYの効果: QALSODYは、ALSの遺伝的原因を標的とする初の承認治療法です。治験では、QALSODY治療を受けた患者はプラセボを受けた患者に比べて、血漿NfLが55%減少しました。
    • 重要な安全情報: QALSODYには、重篤な神経学的イベント、視神経の腫れ、頭蓋内圧の上昇、無菌性髄膜炎などの警告と注意が関連しています。
    • バイオジェンのALSへの取り組み: バイオジェンは10年以上にわたりALS治療の追求に尽力しており、QALSODY以外にもALS治療のための薬剤候補を開発中です。

FDA Grants Accelerated Approval for QALSODY™ (tofersen) for SOD1-ALS, a Major Scientific Advancement as the First Treatment to Target a Genetic Cause of ALS

FDA Grants Accelerated Approval for QALSODY™ (tofersen) for SOD1-ALS, a Major Scientific Advancement as the First Treatment to Target a Genetic Cause of ALS | Biogen

• 2019年の売り上げは、$14,378m source
  
• バイオテク企業の株価の比較(2020/08)
  1. Regeneron Pharmaceuticals : $620
  2. Biogen : $290
  3. Vertex Pharmaceuticals : $280
  4. Amgen : $250

2019年の売り上げと製品

2019年の売り上げは、$14,378mでした。その内訳を以下に示します。

• TECFIDERA, $4,433m
  • 2013/03/27, FDA承認
  • 2017/09/19, 日本人、とくに未治療(※)の再発寛解型MSでの安全性と有効性が確認された souce
  • 多発性硬化症 (MS)治療薬 (dimethy ufmarate)カプセル錠
  • 再発型MS (中枢神経系の慢性的炎症性の自己免疫疾患)
  • ※ 他の治療として、「フィンゴリモド」などがある
  • 解説) T1-Gd+造影病変の観察により有効性を評価
• Interferon, $2,102m
  • Source
  • 2006/07, 日本で承認
  • 2018/03/30、使用成績調査が完了し、付されていた承認条件がはれて解除された
  • MSの再発予防
  • 製品名「アボネックス」(一般名Interferon β-1a)
  • エーザイが共同販促
• SPINRAZA, $2,097m
  • 2016/12, 申請から3ヶ月未満でFDA承認
  • 脊髄性筋萎縮症(SMA)の機能改善、生存延長 souce
• TYSABRI, $1,892m
  • 薬剤の種類は、疾患修飾薬(DMT)である
  • TYSABRI(タイサブリ)は、α4-Integrinに対するモノクローナル抗体。α4β1-Integrinとvascular cell adhesion molecule-1の相互作用を遮断し、MS患者の炎症性細胞の活性を阻害すると考えられている
  • タイサブリは、日和見ウイルス感染症PMLのリスクを高める。そのリスクファクターは抗JCV抗体陽性、免疫抑制剤の前投与、タイサブリの長期投与。
  • 米国では、再発寛解型MSの単剤療法で適応が認められている。
  • 2014/06より日本で販売
  • 2017/09/19, 市販後調査で安全性と有効性が確認された souce。

編集履歴
2020/09/27 Mr.Harikiri
2024/05/22 tofersenのFDA初認と日本での承認について追記