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Audentes

• アステラス製薬グループ (2019/12)
• Audentes Theraeutics
• 本社: カリフォルニア州サンフランシスコ
• 2012設立, 2016/7 NASDAQ上場
• 希少神経筋疾患を対象に、AAVを用いた遺伝子治療薬を開発するバイオテクノロジー企業
• 従業員270名(50名はスタッフ)

株価

アステラス(Astellas) が、2019/12/3にAudentes Therapeutics Incを$3billion (3,000億円)買収すると発表した reuters.com

技術力

• AAV vector研究・開発・GMP製造能力

パイプライン

• AT132は、XLMTM患者を対象とする、MTM1(ミオチュブラリン)遺伝子を包含するrAAV8ベクター
  • 2020/06, 3例目の死亡例 (300兆vg/kg)
  • 2020/5と2020/6に2名の高用量(~3e14 vg/kg)の患者男児の死亡(DIC発症)により、clinical holding (各社news siteが伝えた)
  • clinicaltrial information site
• AT982は、酸性αグルコシダーゼ(GAA)遺伝子包含するrAAV9ベクター
• (by Investing.comより)

アステラス が、30億ドルで買収すると発表した(2019/12/3)

その他関連

ノバルティスによるスパークの買収Spark買収

参考

Third patient dies in halted study of Audentes gene therapy, 2020/06/26 – BIOPHARMA DRIVE –

https://www.biopharmadive.com/news/audentes-gene-therapy-patient-deaths/580670/

編集履歴

2019/12/18 Mr.HARIKIRI
2020/09/17 文言整備
2021/01/14 追記 ()