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  • 気になる企業 – GENETHOD – 遺伝子治療開発を手掛けるフランスの非営利団体 – ID5079 [2020/03/29]

    気になる企業 – GENETHOD – 遺伝子治療開発を手掛けるフランスの非営利団体 – ID5079 [2020/03/29]

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    Webinar on ThermoFisher

    フランスのGENETHONは現在、ThermoFisherの傘下になったアメリカのBRAMMERとの間で、遺伝子治療薬のウイルスベクター製造における改良研究について共同発表しました。(Accelerating advancement in gene therapy by improving downstream purification of viral vectors)

    https://vimeo.com/357326837

    GENETHONとBRAMMERの共同発表のビデオから。

    GENETHON

    参考文献1 (2015)からの発表

    フランスのエブリーにあるGenethonは、フランスの筋ジストロフィー協会（AFM）であるAFM-Telethonによって設立された、非営利のR＆D組織

    孤児の遺伝病の研究から臨床検証までの開発に取り組んでいます。 Genethonは遺伝子治療薬の発見と開発に特化しており、神経筋、血液、免疫系、および肝疾患の臨床、前臨床、および研究段階で複数の進行中のプログラムがあります。

    Brammer Bio

    Brammer Bioの製法では、AAVX resin (50 ~ 70% Elution)を使い、回収率は、平均60%を達成しています。

    AAVX resingから漏れ出たLigandの残存量は、8 (ng/1E12 vector gene (vg) )

    参考文献1

    「AAV vector – Slide – GENETHON, 2015
    Baculovirus」より、AAV9 vectorの精製工程とその回収率などの情報を以下に抽出しました。


    (1) AAV9 vector : Harvest (100%)→CEX (60%)→AEX(negative mode, 30%)→AEX (25%)→TFF (20%) →Sterile Fitration: 20% overall


    (2) AAV9 vector : Harvest (200L, 100%)→AAVX (1E12 vg/mL at 450cm/h, 30% full particles,3E12 capsids/mL 80%, DNA reduction factor: 3 to 4 log) →UF/DF (80%) → Sterile Filtration (50mL, 1e13 vg/mL, 80%): 50% overall

    https://www.slideshare.net/PatrickBasanez/bils-2015-genethon-m-hebben

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