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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

• Headquarter : 60 Leveroni Court Novato, CA 94949, United States
• ホームページ
• クリニカル・ステージ・カンパニー
• 希少疾患をフォーカス
• 2020/01, 同社が保有するアデノ随伴ウイルス（以下「AAV」）ベクターを用いた遺伝子治療薬製造技術を非独占的に第一三共に利用させる契約(技術移転)を締結, source
  • 2025年には、治験薬製造の開始を目指す
  • 契約締結時、1億2,500万USドル、技術移転完了時、2,500万USドルを支払いを受ける
  • 販売ロイヤリティを含む
  • 7,500万USドルの出資も受ける
• 2016/06, 武田薬品との共同研究(戦略的提携) source
  • 武田薬品から特定の疾患領域に関して独占的ライセンスを獲得、共同開発・製品化の独占的オプション権を得る
  • 別途、5年間の共同研究の実施し、両者で合意できた希少疾患についてライセンス取得オプションを有する
  • 武田薬品は、以上で得られた新薬候補の独占的製品化オプション権を日本・アジアで有する
  • 武田薬品から、2回に分けて最大6,500万USドルの投資を受ける
    • 1回目は、この契約締結後に2,500万USドル相当のUltragenyx社株式に1,500万USドルのプレミアムを付けて購入するとしている
  • 参考) 本契約のクロージングは、1976年制定、ハート・スコット・ロディノ反トラスト法による審査が条件となっている

パイプライン

生物学的製剤

• Crysvita(R) ; ブロスマブ, 承認
  • Xリンク低リン酸血漿 (XLH)
  • 腫瘍誘発性軟骨化症　(TIO)
• Mepsivii (R) ; ベストロニダーゼアルファ, 承認
  • ムコ多糖症7型 (MPS 7)

低分子

• Dojolvi(TM) ; トリヘブタノイン, 承認
  • 長鎖脂肪酸化障害 (FAOD)

核酸医薬

• GTX-102 (2020/11現在)
  • GeneTx Biotherapeutics社との共同開発
  • アンジェルマン症候群(1.2万人~2万人に1人の発症)治療薬
  • 15番染色体(UBE3A遺伝子)に由来する
  • Genomic Imprintingに関わるアンチセンス(UBE3A-AS)が制御していることが知られている
  • GTX-102は、UBE3A-ASを阻害する
  • P1/2 (NCT04259281)、小児5例

遺伝子治療

• DTX301
  • オルニチントランスカルバミラーゼ (OTC)欠損症, Phase 2
    • AAV遺伝子治療
    • 尿素回路障害、アンモニア解毒酵素の遺伝的欠損、血中高アンモニア、全世界で10,000人の患者、80%は遅発性、
• DTX401
  • 糖原病Ia型 (GSDIa), Phase 2
    • AAV遺伝子治療
    • GSDIaは最も一般的な遺伝性糖原病で、低血糖症を示す
    • 特定の臓器や組織に糖-コラーゲン複合体を蓄積し、機能障害を生じる。その結果、乳酸アシドーシス発症、腎不全に進行し、乳幼児期に死亡する例がある。
    • 全世界で、推定患者数は、6,000人

技術

• 希少な遺伝子疾患
• AAVベクターによる遺伝子治療薬の開発に関する技術を持つ
• 生産細胞: HeLa, HEK293

編集履歴
2020/09/17 はりきり(Mr)
2020/10/09 追記 (これまでの日本企業との提携、パイプライン)