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[用語] 希少疾患 [2021/10/16]
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希少疾患

欧米では、2000人に1人の割合未満の疾患を希少疾患とされています。

希少疾患 – wikipedia –
https://ja.wikipedia.org/wiki/希少疾患

日本で希少疾患は「対象患者数が本邦において5万人未満であること」と定義される。

ALEXION サイト
https://alexionpharma.jp/patients/ultra-rare-diseases

気性疾患のための医薬品をOrphan Drug (オーファンドラッグ)と言います。患者数が少ないため開発しようとする企業は少なく、それでは患者さんが困るので、開発しようとする企業への支援制度(薬価の付け方など)もあります。

参考文献

希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html

日本における希少疾患の課題 – 武田製薬 –
https://www.takeda.co.jp/patients/rd-support/wp/images/RD_WhitePaper.pdf

難病・希少疾病治療薬の薬事承認における現状と課題 – pmda (H27)-
https://www.pmda.go.jp/files/000216772.pdf

難病情報センター
https://www.nanbyou.or.jp

ASA アルギノコハク酸尿症は、尿素サイクル異常症

尿素サイクル異常症概説
http://grj.umin.jp/grj/ucd-overview.htm

希少疾患の研究及び医薬品開発動向の日欧比較 (2015)
https://www.jstage.jst.go.jp/article/randi/30/0/30_393/_pdf/-char/ja

患者ニーズの観点から調査した 11の国と地域の希少疾患政策 (2017)
https://asrid.org/files/Review_of_11_national_policies_for_rare_diseases_日本語訳_最終版_18Feb2019.pdf

肺胞低換気症候群（指定難病２３０）

編集履歴
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2021/10/16,Mr.HARIKIRI
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2021年10月16日
気になる企業 – Arcturus Therapeutics – mRNAによる希少疾患とワクチン開発に特化 – ID15742 [2020/05/16]
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Arcturus Therapeutics
- 2013年に設立、カリフォルニア州サンディエゴ
- Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（ナスダック：ARCT）
- 技術
  - LUNAR^® : lipid-mediated delivery
  - Unlocked Nucleomonomer Analog (UNA) ref1)
  - chemistry
  - STARR™ Technology
    self-replication RNAとLUNARのコンビネーション
    従来のmRNAと比較して、持続産生し30倍以上の効果
- mRNA drug substance とdrug productの製造
- RNA治療パイプライン
  - オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症
  - 嚢胞性線維症
  - コロナウイルス（COVID-19）
  - グリコーゲン蓄積症3型肝炎
  - 非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）
- プラットフォーム
  - メッセンジャーRNA
  - 低分子干渉RNA
  - レプリコンRNA
  - アンチセンスRNA
  - マイクロRNA
  - DNA
  - 遺伝子編集治療
- www.Arcturusrx.comを参照
Ref1

UNA (unlocked nucleic acid): A flexible RNA mimic that allows engineering of nucleic acid duplex stability, 2009
https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0968089609006105

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2020/05/16 はりきり(Mr)

関連イベント

2020/03/04
Arcturus Therapeutics (NASDAQ : ARCT, サンディエゴ, US)は、デュークNUSメディカルスクール（Duke-NUS, Singapore)と共同で、シンガポール向けのコロナウイルス（COVID-19）ワクチンを開発するための提携を発表。同社の技術 STARR(TM)を使い、Duke-NUSで開発された独自のプラットフォームにより、ワクチンの有効性と安全性を迅速にスクリーニングする。

Duke-NUS
- 2005年設立 (Duke医学部とシンガポール国立大学（NUS）), Singapore
- COVID-19との戦いにおいて最前線に立ち、COVID-19の最初の血清学的検査を開発
- ウイルス分離および培養した最初のグループの1つ
2020年5月16日

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[用語] 希少疾患 [2021/10/16]

希少疾患

参考文献

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気になる企業 – Arcturus Therapeutics – mRNAによる希少疾患とワクチン開発に特化 – ID15742 [2020/05/16]

Arcturus Therapeutics

Ref1

関連イベント

Duke-NUS