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[Data Link] FDAの遺伝子治療薬への強いサポートの表明 – ID8513 [2020/01/28]

冒頭声明の和訳

FDAは、アメリカ人や世界中の人々のために新しい医療製品を開発するイノベーターを支援するための努力を続けているため、これは遺伝子治療の分野で極めて重要な時期です。現在までに、FDAは、患者の細胞に新しい遺伝物質を挿入する4つの遺伝子治療製品を承認しています。この分野で進行中の臨床研究のための900以上の治験中の新薬（IND）申請によって証明されるように、当局は今後数年間でさらに多くの承認を期待しています。 FDAは、これにより患者と医療提供者に治療の選択肢が増えると信じています。

その精神で、本日、FDAは、遺伝子治療の製造と製品の臨床開発に関する6つの最終ガイダンスと、希少疾病用医薬品規制に基づく遺伝子治療製品の同一性の解釈というガイダンス草案という、いくつかの重要なポリシーのリリースを発表しました。(by Google Translation)

FDA Continues Strong Support of Innovation in Development of Gene Therapy Products, 2020/01/28
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-continues-strong-support-innovation-development-gene-therapy-products

2020年2月3日
[Link] 遺伝子治療のFDAガイダンス – ID8495 [2020/02/03]

遺伝子治療のFDAガイダンス

希少疾患における治療薬の同一性の解釈

同一である場合、臨床的に優位であることを実証できれば、「希少疾患治療薬指定」を助けることができ、最大、7年間の販売独占期間を得ることができる。

Cellular & Gene Therapy Guidances – FDA –
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/biologics-guidances/cellular-gene-therapy-guidances

2020年2月3日
[Bio-Edu] 治験実施までの留意事項 – 製薬協 – ID8497 [2020/02/03]
はじめに

遺伝子治療用製品及び感染症の予防を目的とする遺伝子組換え生ワクチンの開発は、以下のガイドライ等に従い開発される。
- 医薬品医療機器法
- カルタヘナ法 (アメリカは批准していないので、不要であるが、類似するガイドラインが存在する)
- ICH ガイドライン
- 遺伝子治療用医薬品の品質及び安全性の確保に関する指針
本文書には、関連する留意事項がまとめられている。

遺伝子治療用製品等及び感染症の予防を目的とする遺伝子組換え生ワクチンの治験実施までの留意事項（第1版）
http://www.jpma.or.jp/information/vio/deliverables/2020/notice_01.html
2020年2月3日
[Data Link] GMP関連ガイドライン

ICH Q12
https://www.gmp-compliance.org/gmp-news/ich-q12-adopted

ICH Q12
https://www.ich.org/page/quality-guidelines#12

EMA “Non-Compliance Report” as same as FDA “Warning Letter”
https://www.gmp-compliance.org/gmp-news/is-there-anything-like-european-warning-letters

EudraGMDP database
http://eudragmdp.ema.europa.eu/inspections/gmpc/searchgmp noncompliance.do

EMA – Medical Devices regulation (MDR)
https://www.gmp-compliance.org/gmp-news/information-on-the-medical-devices-regulation

FDA – コンビネーション製品の承認
https://www.gmp-compliance.org/gmp-news/how-to-authorize-a-combination-product-in-the-usa

FDA – Principles of Premarket Pathways for Combination Products Guidance for Industry and FDA Staff
https://www.fda.gov/media/119958/download

EMA – GDPに関する新Aide Memoire
1. 卸売業者は指定された業者であるか
2. 偽造と疑われ医薬品に関する
https://www.gmp-compliance.org/gmp-news/falsified-medicines-new-eu-aide-memorire-for-gdp

2020年1月9日
[Data Link] EUROPEAN MEDICINES AGENCY ; EMA – ID6616 [2020/01/09]

https://www.fda.gov/drugs
https://www.fda.gov/drugs

Spark Therapeutics, Inc LUXTURNATM (voretigene neparvovec)
https://www.fda.gov/media/108385/download

glybera assessment report
https://www.ema.europa.eu/en/search/search?search_api_views_fulltext=glybera+assessment+report

Kymriah assessment report
https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/kymriah-epar-public-assessment-report_en.pdf

Zolmoxis assessment report
https://www.ema.europa.eu/en/search/search?search_api_views_fulltext=Zolmoxis+assessment+report

Luxturna assessment report
https://www.ema.europa.eu/en/search/search?search_api_views_fulltext=Luxturna+assessment+report

Strimvelis assessment report
https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/strimvelis-epar-public-assessment-report_en.pdf

reflection paper on design modifications of gene therapy medicinal products during development
https://www.ema.europa.eu/en/search/search?search_api_views_fulltext=reflection%20paper%20on%20design%20modifications%20of%20gene%20therapy%20medicinal

European Medicines Agency
https://www.ema.europa.eu/en/glossary/european-public-assessment-report

Implementing the Principles of Quality by
Design for Early Stage Gene Therapy Products
https://cdn.ymaws.com/www.casss.org/resource/resmgr/WCBP/2012_WCBP_KellyMichael.pdf

Implementing the Principles of Quality by
Design for Early Stage Gene Therapy Products
https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs11095-018-2554-7

Hemophilia Gene Therapy: Ready for Prime Time?
https://www.researchgate.net/publication/319049156_Hemophilia_Gene_Therapy_Ready_for_Prime_Time

Development of Safer Gene Delivery Systems to Minimize the Risk of Insertional Mutagenesis-Related Malignancies: A Critical Issue for the Field of Gene Therapy
https://www.researchgate.net/publication/319049156_Hemophilia_Gene_Therapy_Ready_for_Prime_Time

Pharmacokinetic Study of Viral Vectors for Gene Therapy: Progress and Challenges
https://www.intechopen.com/books/viral-gene-therapy/pharmacokinetic-study-of-viral-vectors-for-gene-therapy-progress-and-challenges

Vector design influences hepatic genotoxicity after adeno-associated virus gene therapy.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25607839

Rational Design of Gene Therapy Vectors
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(19)30012-9

Special delivery by tweaking a virus’s shell, Luk Vandenberghe thinks he can transpaort>>>
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(19)30012-9

2020年1月9日

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[Data Link] FDAの遺伝子治療薬への強いサポートの表明 – ID8513 [2020/01/28]

冒頭声明の和訳

[Link] 遺伝子治療のFDAガイダンス – ID8495 [2020/02/03]

遺伝子治療のFDAガイダンス

[Bio-Edu] 治験実施までの留意事項 – 製薬協 – ID8497 [2020/02/03]

はじめに

[Data Link] GMP関連ガイドライン

[Data Link] EUROPEAN MEDICINES AGENCY ; EMA – ID6616 [2020/01/09]