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世界で初めての遺伝子編集技術による治療薬

遺伝子編集技術 (gene-editting tool)としてクリスパー(CRISPR)というツールが使用される．今回，イギリスのMHRAによって承認されたCagevy(TM)の価格は，100万ポンドを超えるものと考えられている．

• 英国の医薬品・医療機器規制庁（MHRA）が、鎌状赤血球症（SCD; sickle-cell disease）と輸血依存性地中海貧血（TDT;transfusion-dependent β-thalassemia）を治療することを目指した世界初の遺伝子治療をCasgevyという名前で承認した．
• SCDでは体の重度の痛みの改善，TDTでは輸血の回避が治療効果として評価されました．
• この遺伝子治療は、患者の骨髄から幹細胞を採取し，クリスパーでDNAを切断して，欠陥 (faulty)のある遺伝子を無効化します。修正された細胞を体に戻すと，正常 (healty)なヘモグロビンの産生が始まります．
• この治療法は一回性の個別化された治療法であり，製造や研究に高いコストがかかります。
• 臨床結果では，少なくとも1年間は輸血が必要なくなりました．
• 価格は，NHSが負担できる価格になるかどうかは不明ですが，100万ポンドを超えるものと推定される．
• この遺伝子治療は、現在は臨床試験の段階にあり、英国ではまだ一般的に利用できるものではないが、将来的にはこれらの病気の根本的な治療法となる可能性がある．

MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia

Casgevy (exagamglogene autotemcel) is based on the innovative gene-editing tool CRISPR, which won its inventors the Nobel Prize in 2020

MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia – GOV.UK (www.gov.uk)

Casgevy: UK approves gene-editing drug for sickle cell

Casgevy: UK approves gene-editing drug for sickle cell

編集履歴

2023/11/17,MR.HARIKIRI