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神様になった日

2020年のアニメ作品、全12話です。10話まで視聴して急な展開があり、視聴を止めてから1年弱。2021/2に残りを見ました。考えさせられた。切なかった。どうにかならないのか。もどかしい思いがのし掛かった。「プラスティック・メモリーズ (2015)」も同様に切なかった。言いたいことは理解できるが、納得がいかない。でも仕方がない。切ないテーマを表現するために、最初は明るい雰囲気で話を進めていくことは作品制作の上で、その手法は間違っていない。

結末に対して明るい未来はある

アニメの話に共感しすぎているのですが，その結末をできれば，ハッピーエンドにしたい．作品のながで描かれていなくとも，楽観的な未来があることを．

2022年現在，遺伝子治療の進展が加速度的に起こっている．このアニメ「神様になった日」を視聴して，切なくなったのは，2020年でしたが，現在進展を続けてい遺伝子治療は，こんな切ない子供たちを救うことが現実になってきている．

2022/7に欧州である希少疾患に対して遺伝子治療薬が承認された「Upstaza」という治療薬です，生まれながらの遺伝子の異常により幼少時に発症し寝たきり状態となる難病です．原因は，脳の伝達物質であるドーパミンが作れなるなることです．そのドーパミンを作る酵素の遺伝に変異があり機能しないために発症します．

開発したのは，米国のPTC Therapeutics社です．その酵素とは，Aromatic L-amino acid decarboxylase；AADCと呼ばれ，ドーパミン，カテコラミン，セロトニンなどの脳内伝達物質を合成するために必要な酵素です．この酵素遺伝子が欠損していたり機能不全になるほどに変異しているために，これら脳内伝達物質を作れなくなります．

そこで，この遺伝子を脳内に直接届けて，脳の細胞で遺伝子を働かせるようにすることで劇的なことが起こるのです．寝たきりの子供が立ち上がり，運動もできるようになるというのです．

このような治療薬により，切ない出来事がないような世界が普通になることを願いながら，「神様になった日」の結末に対して明るい未来を思い浮かべて，その未来に祝福したいと思います．

AADCとは　- 自治医科大学 –

https://www.jichi.ac.jp/usr/pedi/aadc/aadc/index.html

PTC Preparing to Launch Gene Therapy, Pending Approval – AADC NEWS-

https://aadcnews.com/news/ptc-therapeutics-preparing-to-launch-gene-therapy-candidate-aadc-deficiency-pending-approval/

Upstaza™ Granted Marketing Authorization by European Commission as First Disease-Modifying Treatment for AADC Deficiency

https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/upstazatm-granted-marketing-authorization-european-commission

編集履歴

2021/02/11 Mr. Harikiri
2022/10/02,追記:遺伝子治療により切ない結末に希望ある未来をみた．