希少疾患
欧米では、2000人に1人の割合未満の疾患を希少疾患とされています。
希少疾患 – wikipedia –
https://ja.wikipedia.org/wiki/希少疾患
日本で希少疾患は「対象患者数が本邦において5万人未満であること」と定義される。
ALEXION サイト
https://alexionpharma.jp/patients/ultra-rare-diseases
気性疾患のための医薬品をOrphan Drug (オーファンドラッグ)と言います。患者数が少ないため開発しようとする企業は少なく、それでは患者さんが困るので、開発しようとする企業への支援制度(薬価の付け方など)もあります。
参考文献
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
日本における希少疾患の課題 – 武田製薬 –
https://www.takeda.co.jp/patients/rd-support/wp/images/RD_WhitePaper.pdf
難病・希少疾病治療薬の 薬事承認における現状と課題 – pmda (H27)-
https://www.pmda.go.jp/files/000216772.pdf
難病情報センター
https://www.nanbyou.or.jp
ASA アルギノコハク酸尿症は、尿素サイクル異常症
尿素サイクル異常症概説
http://grj.umin.jp/grj/ucd-overview.htm
希少疾患の研究及び医薬品開発動向の日欧比較 (2015)
https://www.jstage.jst.go.jp/article/randi/30/0/30_393/_pdf/-char/ja
患者ニーズの観点から調査した 11の国と地域の希少疾患政策 (2017)
https://asrid.org/files/Review_of_11_national_policies_for_rare_diseases_日本語訳_最終版_18Feb2019.pdf
編集履歴
2021/10/16,Mr.HARIKIRI
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