ジュジェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬の研究として、AAVを活用したゲノム編集型遺伝子治療研究の文献を概説し、既に市販されているアンチセンス核酸医薬品の作用機序などを示して、筋ジストロフィーという希少疾患を知る。
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[ゲノム編集] デュアルAAVデリバリーシステムによるマウスのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療研究 (CRISPR-Cas9を補助する) – ID9877 [2020/08/22]
ジュジェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬の研究として、AAVを活用したゲノム編集型遺伝子治療研究の文献を概説し、既に市販されているアンチセンス核酸医薬品の作用機序などを示して、筋ジストロフィーという希少疾患を知る。