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AAV BIOLOGICS genome-editing reference

[ゲノム編集] デュアルAAVデリバリーシステムによるマウスのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療研究 (CRISPR-Cas9を補助する) – ID9877 [2020/08/22]

ジュジェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬の研究として、AAVを活用したゲノム編集型遺伝子治療研究の文献を概説し、既に市販されているアンチセンス核酸医薬品の作用機序などを示して、筋ジストロフィーという希少疾患を知る。

ジュジェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬の研究として、AAVを活用したゲノム編集型遺伝子治療研究の文献を概説し、既に市販されているアンチセンス核酸医薬品の作用機序などを示して、筋ジストロフィーという希少疾患を知る。

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AAV BIOLOGICS reference stability

[Bio-rAAV] AAVカプシド蛋白質VP1のpH依存的な構造変化 – エンドソーム脱出につながっているのか – ID8476 [2020/02/02]

Post Views: 59 VP1の機能 カプシド蛋白質VP1の領域のうち、pH酸性(4-6)により内部にある部分が表出する、とのこと。 要約 (Goolge翻訳より) 感染に不可欠なカプシドの領域を特定するために、構 […]

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AAV BIOLOGICS gene-therapy reference

[遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]

Post Views: 102 AAVベクターによる遺伝子治療 2020/7現在、承認及び間近の品目 Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis […]

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AAV BIOLOGICS education reference

[Data Link] AAV-3Bのキャラクタ – 文献レビュー – □△ID3151 [2020/01/08]

Post Views: 78 AAV血清型3 細胞に感染する時、ヘパラン硫酸プロテオグリカンに結合 AAV-3Bの血清型得意的なカプシド抗原の機能は不明 立体構造の決定はされている AAV-3Bは、AAV-2よりもヘパリ […]

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BIOLOGICS reference

[Data Link] 遺伝子治療臨床研究実施計画書 – ヒトβ型インターフェロン発現プラスミド包埋正電荷リポソーム製剤を用いる進行期腎細胞癌の 遺伝子治療臨床研究 – □ID2223 [2019/09/15]

Post Views: 70 ヒトβ型インターフェロン発現プラスミド包埋正電荷リポソーム製剤を用いる進行期腎細胞癌の 遺伝子治療臨床研究 https://www.wam.go.jp/wamappl/bb11gs20.ns […]

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AAV BIOLOGICS reference

[Data Link] 「遺伝子治療製品の過去・現在・未来」H27 – ID2218 [2019/09/15]

Post Views: 68 平成27年度 国立薬品食品衛生研究所シンポジウム 「新しい法律に基づくレギュラトリーサイエンス􏰀推進」ー医薬品医療機器等法、健康・医療戦略推進法ー遺伝子治療製品􏰀過去・現在・未来 http: […]