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AAV BIOLOGICS genome-editing reference

[ゲノム編集] デュアルAAVデリバリーシステムによるマウスのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療研究 (CRISPR-Cas9を補助する) – ID9877 [2020/08/22]※

概要 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、ジストロフィン遺伝子(DMD)に変異を持つ。これまでは、CRISPR-Cas9を介した「シングルカット」ゲノム編集を適用して、DMDの動物モデルの多様な遺伝子変異を修正し […]

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AAV BIOLOGICS reference stability

[Bio-rAAV] AAVカプシド蛋白質VP1のpH依存的な構造変化 – エンドソーム脱出につながっているのか – ID8476 [2020/02/02]

VP1の機能 pH酸性(4-6)によりカプシド蛋白質VP1の領域のうち、内部にある部分が表出する、とのこと。 要約 (Goolge翻訳より) 感染に不可欠なカプシドの領域を特定するために、構造解析(X線結晶構造解析と低温 […]

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AAV BIOLOGICS gene-therapy reference

[GT] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]

AAVベクターによる遺伝子治療 2020/7現在、承認及び間近の品目 Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXis Valrox ( […]

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AAV BIOLOGICS education reference

[Data Link] AAV-3Bのキャラクタ – 文献レビュー – ID3151

AAV血清型3 細胞に感染する時、ヘパラン硫酸プロテオグリカンに結合 AAV-3Bの血清型得意的なカプシド抗原の機能は不明 立体構造の決定はされている AAV-3Bは、AAV-2よりもヘパリン結合性は低い The str […]

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BIOLOGICS reference

[Data Link] 遺伝子治療臨床研究実施計画書 – ヒトβ型インターフェロン発現プラスミド包埋正電荷リポソーム製剤を用いる進行期腎細胞癌の 遺伝子治療臨床研究 – ID2223

ヒトβ型インターフェロン発現プラスミド包埋正電荷リポソーム製剤を用いる進行期腎細胞癌の 遺伝子治療臨床研究 https://www.wam.go.jp/wamappl/bb11gs20.nsf/0/63450808314 […]

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AAV BIOLOGICS reference

[Data Link] 「遺伝子治療製品の過去・現在・未来」H27 – ID2218