Post Views: 105 ID12872 BioMarin 血友病Aに対する遺伝子治療薬が現実なもにとして世の中に出ます。待ち望まれた患者さんは多くいらっしゃると思います。遺伝子サイズが大きいことから、世界の大手医 […]
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[GT] 承認された遺伝子治療薬 – まとめ – ID10658 [2020/06/09]
Post Views: 126 まとめ 2020年3月現在、承認された遺伝子治療薬の数は、一桁であるが、既に世界は、「抗体医薬」から「遺伝子治療薬」にカジを大きく切っている。 ほぼ全ての抗体医薬に関する技術は、コモディテ […]
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気になる企業 – AVIGEN – Genezymeに買収 – △ID11266 [2020/03/03]
Post Views: 67 現在は、Avigen社は存在しない。 「気になる企業」シリーズ。バイオ医薬品に関わる企業の情報を取りまとめています。遺伝子治療薬の開発ベンチーであった「Avigen」社は、Genezymeに […]
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[用語] GOI ; Gene of interest ; 目的遺伝子 – 遺伝子治療薬開発用語
Post Views: 104 GOI ; Gene of interest 目的遺伝子。遺伝子治療薬開発における用語
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[遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]
Post Views: 103 AAVベクターによる遺伝子治療 2020/7現在、承認及び間近の品目 Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis […]
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気になる企業 – Spark Therapeutics, Inc – Rocheグループ – △ID4433 [2020/06/09]
Post Views: 84 血友病A (Hemophilia A)遺伝子治療薬 はじめに、Hemophilia Aの遺伝子治療薬(in vivo, SPK-8011,静脈内単回投与 Phase 1/2(12~30人)で […]
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気になる企業 – Audentes Therapeutics – アステラス・グループ – △ID4488 [2020/07/08]
Post Views: 113 Audentes アステラス製薬グループ (2019/12) Audentes Theraeutics 本社: カリフォルニア州サンフランシスコ 2012設立, 2016/7 NASDAQ […]
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[Bio-rAAV] 遺伝⼦治療における代表的な委託製造会社 (CMO) – △ID1881 [2021/02/08]
Post Views: 165 rAAV vectorを製造するCMOリスト 企業サイト サイト 製造サイト 特徴 関係 WuXi Advanced Therapies US 1,000L 遺伝子治療医薬品の開発と製造、 […]
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[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – □△ID1108 [2019/07/25]
Post Views: 260 ID1108 遺伝子治療 1. 遺伝子導入による治療 正常な遺伝子をある細胞に補充して、正常な遺伝子によるタンパク質を体内で作らせることによる半永久的な治療法 2. RNA編集による治療 […]