AHP; 急性肝性ポルフィリン症 ポルフィリン症の1つ。AHPの他に、光線過敏症の皮膚症状を示す「皮膚型ポルフィリン症(CP)」がある。 急性肝性ポルフィリン症 https://www.alnylam.jp/for-pa […]
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気になる企業: Novavax 新型コロナウイルス・ワクチンには、遺伝子組換えタンパク質とナノパーティクルの技術で挑む – ID29176 [2022/04/01]
はじめに 欧州では2021年12に承認されたVOVAVAXのCOVID-19ワクチンは、スパイクタンパク質を遺伝子組換えタンパク質で作りナノパーティクルに仕立てられており、既に日本で承認されているmRNAワクチン、ウイル […]
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[アニメ/バイオ医薬] 神様になった日 (2020) – 全12話 テーマが切ない – 10話までは良かったが、それ以降は考えさせられた / でも今は遺伝子治療がある – ID27677 [2022/10/02]
神様になった日 2020年のアニメ作品、全12話です。10話まで視聴して急な展開があり、視聴を止めてから1年弱。2021/2に残りを見ました。考えさせられた。切なかった。どうにかならないのか。もどかしい思いがのし掛かった […]
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気になる企業: IDファーマ – センダイウイルス・ベクターの技術で希少疾患に対する遺伝子治療薬の開発を進める – ID27360 [2021/01/30]
IDファーマ 株式会社IDファーマは、CROなどを手がけるアイロムグループの100%小会社で、先端医療関連の開発を担う。センダイウイルス・ワクチンや遺伝子治療用ベクターなどの領域を担う。主力技術を活かして新型コロナウイル […]
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[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 / ID444 [2021/01/04]
はじめに ウイルスベクター 遺伝子治療用のウイルスべクター(非増殖性)は、ウイルスが細胞に感染する機構を利用して、組み換えた遺伝子を細胞内に導入できる 注) mRNAは、プラス鎖RNA。プラス鎖RNAウイルスには、ピコル […]
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[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレードとGMP – ID26219 [2020/12/22]
はじめに Vigene社がサービスを提供する場合に、顧客のプロジェクトのステージを考慮している。 Research-grade vs. GMP Materials – Vigene – https […]
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気になる企業 ベクタービルダー /デザイン/受託/開発/GMP製造 [2020/11/21] ID24901
VectorBuilder ベクタービルダー・ジャパンのサイトより。 2015 foundingの受託会社です カスタムDNAベクター/ウイルスベクターをO2O (Online to Offline)プラットフォームによ […]
全身性エリテマトーデス
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気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – [2020/11/09]
ID12516 MolMed イタリア ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO サービス MolMed独自のテクノロジーを持っている。 MolMedは、ベクター製造用の独自のパッケージングプラスミドとプロデ […]
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[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 -[2020/06/22]
ID23142 Valrox Valroxは、アメリカのBIOMARIN社が開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター)を使用する遺伝子治療薬です。 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治する […]