AHP; 急性肝性ポルフィリン症 ポルフィリン症の1つ。AHPの他に、光線過敏症の皮膚症状を示す「皮膚型ポルフィリン症(CP)」がある。 気象遺伝性疾患 急な激しい腹痛 肝臓で「ヘム」を作る過程で働く酵素に遺伝的な変異が […]
カテゴリー
カテゴリー: gene-therapy
カテゴリー
気になる企業: Novavax 新型コロナウイルス・ワクチンには、遺伝子組換えタンパク質とナノパーティクルの技術で挑む – ID29176 [2022/04/01]
はじめに 欧州では2021年12に承認されたVOVAVAXのCOVID-19ワクチンは、スパイクタンパク質を遺伝子組換えタンパク質で作りナノパーティクルに仕立てられており、既に日本で承認されているmRNAワクチン、ウイル […]
カテゴリー
気になる企業: IDファーマ – センダイウイルス・ベクターの技術で希少疾患に対する遺伝子治療薬の開発を進める – ID27360 [2021/01/30]
IDファーマ 株式会社IDファーマは、CROなどを手がけるアイロムグループの100%小会社で、先端医療関連の開発を担う。センダイウイルス・ワクチンや遺伝子治療用ベクターなどの領域を担う。主力技術を活かして新型コロナウイル […]
カテゴリー
[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 / ID444 [2021/01/04]
はじめに ウイルスベクター 遺伝子治療用のウイルスべクター(非増殖性)は、ウイルスが細胞に感染する機構を利用して、組み換えた遺伝子を細胞内に導入できる レトロウイルス 染色体への組み込み : 有り(挿入変異) 構造 エン […]
カテゴリー
[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレードとGMP – ID26219 [2020/12/22]
はじめに Vigene社がサービスを提供する場合に、顧客のプロジェクトのステージを考慮している。 Research-grade vs. GMP Materials – Vigene – https […]
カテゴリー
気になる企業 ベクタービルダー /デザイン/受託/開発/GMP製造 [2020/11/21] ID24901
VectorBuilder ベクタービルダー・ジャパンのサイトより。 2015 foundingの受託会社です カスタムDNAベクター/ウイルスベクターをO2O (Online to Offline)プラットフォームによ […]
カテゴリー
気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – [2020/11/09]
ID12516 MolMed イタリア ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO サービス MolMed独自のテクノロジーを持っている。 MolMedは、ベクター製造用の独自のパッケージングプラスミドとプロデ […]
カテゴリー
[Gene Therapy] Valrox – 血友病Aの遺伝子治療法薬として世界で初めて市販なるか – 200~300万ドルを予定 △-[2020/06/22]
ID23142 Valrox 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治することを前提にしている治療薬です。 Valroxは、アメリカのBIOMARINが開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター […]
カテゴリー
気になる企業 – Ultragenyx – ID23062 [2020/10/09]
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Headquarter : 60 Leveroni Court Novato, CA 94949, United States ホームページ クリニカル・ステ […]