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AAV BIOLOGICS education guidance

[rAAV-Edu] AAVベクターに関する「生物多様性影響評価書」の作成 – ID2177

生物多様性影響評価書 rAAVなどを用いた遺伝子治療による治験を予定している場合、当局申請のための生物多様性影響評価書の作成が必要である 生物多様性影響評価書の記載内容は以下の通りである。 自然界における分布 歴史 特性 […]

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AAV BIOLOGICS education stability

[Bio-Edu] AAV およびrAAV vector について- 長所/短所、立体構造、分子量および血中半減期 及び他ベクターとの比較 – ID2174 [2020/08/03]

AAV AAVは一本鎖DNAのアデノウイルス科に属するウイルスで、アデノウイルスが存在する時だけ、増殖が可能である。 AAV遺伝子はITR(inverted terminal repeat)と呼ばれる両末端にヘアピンのT […]

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AAV BIOLOGICS education

[Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033

Key Considerations in Gene Therapy Manufacturing for Commercialization, 2018 – Cell Culture DISH (1) Pha […]

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AAV BIOLOGICS education

[Bio-rAAV] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを使用する意義(特徴)と製造概要 – ID1862

rAAVベクターの特徴 遺伝子がランダムに導入される理由を掘り下げて調査した。 導入目標: レトロウイルスでは分裂細胞にしか遺伝子導入できないが,AAVでは,分裂,非分裂を問わず導入可能で長期発現が可能 免疫原性: セン […]

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AAV BIOLOGICS education gene-therapy

[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – ID1108

遺伝子治療 遺伝子導入による治療 正常遺伝子をある細胞に補充 RNA編集による治療 ゲノムから翻訳されたRNA段階での異常遺伝子を正常遺伝子に、そのRNAの寿命の期間一時的に正常にする治療法 ゲノム編集による治療 異常遺 […]

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AAV BIOLOGICS education

[Bio-Edu] rAAV vectorの製造・品質に関するリフレクションペーパー – ID1065

リフレクションペーパー リフレクションペーパーとは、その後成熟してガイドラインとなる。 日本のpmdaは、遺伝子治療用製品についてのリフレクションペーパー(総19ページ)を発行した。 Reference : h […]

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AAV BIOLOGICS education

[Edu] AAVウイルス感染のメカニズム – ID1039

AAVおよびAAVベクターの特徴 AAV(アデノ随伴ウィルス)はパルボウイルス科(Parvoviridae)のデペナドウイルス属(Dependovirus) 直径20nm直径 32個のカプソメアからなる正20面体の粒子構 […]

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AAV BIOLOGICS education

[Bio-Edu] AAV2の感染に関わるレセプターは何か? – ID18442

レセプターを考えるとき 生体内の物資が、特定の組織に収束するのは、受容体(receptor)を介している。例えば、生体内でホルモンが分泌された時、血流に乗って全身に運ばれる。次に、必要な組織に到達するするのは、そのホルモ […]

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BIOLOGICS education guidance

[Bio-Edu] Bio Safety Levelとは – ID144

Bio Safety Level Bio Safety Level (BSL)とは、細菌やウイルスの取り扱いについて、その病気を引き起こすリスクに応じてグループ(1~4)分けし、そのグループに応じた取り扱いを規定する。基 […]

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BIOLOGICS education

[健康] BBBのタイトジャンクションは分子量450Da以上の分子は通過させない、核酸医薬はどうするか! – ID1015

脳血管関門はBBBとは 脳血管関門はBBBと呼ばれ、脳微小血管を構成する内皮細胞は、密に寄り集まりタイトジャンクションを構成している。 アンチ核酸など、その核酸の大きさが450Daより大き区なる場合、その分子はBBBを通 […]