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AAV BIOLOGICS guidance

[Data Link] 遺伝子治療に関する規則について – ID2221

H30 厚生労働省 https://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/advisory_board/dai4/siryou3-3.pdf

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AAV BIOLOGICS reference

[Data Link] 「遺伝子治療製品の過去・現在・未来」H27 – ID2218

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AAV BIOLOGICS education guidance

[rAAV-Edu] AAVベクターに関する「生物多様性影響評価書」の作成 – ID2177

生物多様性影響評価書 rAAVなどを用いた遺伝子治療による治験を予定している場合、当局申請のための生物多様性影響評価書の作成が必要である 生物多様性影響評価書の記載内容は以下の通りである。 自然界における分布 歴史 特性 […]

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AAV BIOLOGICS education stability

[Bio-Edu] AAV およびrAAV vector について- 長所/短所、立体構造、分子量および血中半減期 及び他ベクターとの比較 – ID2174 [2020/08/03]

AAV AAVは一本鎖DNAのアデノウイルス科に属するウイルスで、アデノウイルスが存在する時だけ、増殖が可能である。 AAV遺伝子はITR(inverted terminal repeat)と呼ばれる両末端にヘアピンのT […]

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AAV BIOLOGICS education

[Data Link] rAAV vector/遺伝子治療薬に関する文献調査 [~2020/08/24] – ID2033

Key Considerations in Gene Therapy Manufacturing for Commercialization, 2018 – Cell Culture DISH (1) Pha […]

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AAV BIOLOGICS BioReliancd brammer catalent CMO company Lonza TAKARA BIO WuXi Yposkesi

[Bio-rAAV] 遺伝⼦治療における代表的な委託製造施設 (CMO) – ID1881 [2020/07/17]

rAAV vectorを製造するCMOリスト 企業サイト サイト 製造サイト 特徴 関係 WuXi Advanced Therapies US 1,000L 遺伝子治療医薬品の開発と製造、AAV vector suspe […]

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AAV BIOLOGICS drug

[GT] 世界で承認された細胞・遺伝子治療薬 – ID1872

遺伝子治療薬リスト(2017) 2017年に経済産業省がまとめた、世界で承認された遺伝子治療薬です。補充療法とがん溶解による治療薬などが含まれます。 AAV1, AAV2 Vectorによる遺伝子導入 HSV1 による腫 […]

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AAV BIOLOGICS education

[Bio-rAAV] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを使用する意義(特徴)と製造概要 – ID1862

rAAVベクターの特徴 遺伝子がランダムに導入される理由を掘り下げて調査した。 導入目標: レトロウイルスでは分裂細胞にしか遺伝子導入できないが,AAVでは,分裂,非分裂を問わず導入可能で長期発現が可能 免疫原性: セン […]

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AAV BIOLOGICS efficacy safety

[Bio-Edu] rAAVの臨床投与量 – ID1176

rAAV vectorの投与量 遺伝子治療薬(in vivo)では、遺伝子を運ぶベクターとして、アデノ随伴ウイルス(AAV)が使用されます。AAVの殻の部分をCapsidといいますが、そこに目的の遺伝子が挿入されてrec […]

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AAV BIOLOGICS education gene-therapy

[Kw] 現在の遺伝子治療の技術は目標半ば – その先の遺伝子治療技術 – ID1108

遺伝子治療 遺伝子導入による治療 正常遺伝子をある細胞に補充 RNA編集による治療 ゲノムから翻訳されたRNA段階での異常遺伝子を正常遺伝子に、そのRNAの寿命の期間一時的に正常にする治療法 ゲノム編集による治療 異常遺 […]