rAAV recombinant AAV (Adeno Associated Virus), 一般的に、「非増殖性の遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス」を指す． 近年，遺伝子治療用の遺伝子の運搬体として使用実績が進んでいる． […]
カテゴリー: AAV
ID32218 Full & Empty ratio rAAV Vectorの実製造にあたって、ウイルス粒子に封入させたい目的の遺伝子をパッケージングしている完全体粒子(full)と遺伝子をパッケージングしていな […]
はじめに 遺伝子組換えで目的物を作る方法には、一過性発現と安定発現細胞株を使う方法があります。目的物が1種類の場合、例えは抗体医薬の場合、殆どは一過性発現ではなく安定発現細胞株を樹立し製造に使用されます。 遺伝子治療で使 […]
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[Bio-Edu] 遺伝子治療医薬品の開発における、研究グレードとGMP – ID26219 [2020/12/22]
はじめに Vigene社がサービスを提供する場合に、顧客のプロジェクトのステージを考慮している。 Research-grade vs. GMP Materials – Vigene – https […]
ITR; Inverted Terminal Repeat; 末端逆位反復配列、AAVゲノムは4.7kbの一本鎖DNAであり、両末端に1つずつの145塩基のITRを持つ。ITRはT型のヘアピン構造のワトソン・クリック塩基 […]
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気になる企業 – Molecular Medicine ;MolMed – [2020/11/09]
ID12516 MolMed イタリア ウイルス・ベクターを用いた遺伝子治療薬製造のCDMO サービス MolMed独自のテクノロジーを持っている。 MolMedは、ベクター製造用の独自のパッケージングプラスミドとプロデ […]
はじめに 遺伝子治療用のウイルス・ベクターとしてAAVを使用した場合、目的通りに目的の遺伝子をAAVの殻にパッケージングできるとは限りません。導入する遺伝子の大きさが大きい程、その導入効率は低下してくると考えられます。実 […]
筋萎縮性側索硬化症 筋萎縮性側索硬化症(Spinal Muscular Atrophy (SMA))は、10万人あたり0.6人です。日本では、認定されているSMA患者は約900人、0~9歳の患者数は30人。年間の投与対象 […]
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[Bio-Material] Mustang® Q Membrane Units (2004) を使ったアプリケーション (Pall) – ID23160
AAVの精製 Pall社の陰イオン交換体: Mustang Q membraneを使用したアデノウイルスの精製方法 吸着/溶出モードによるアデノウイルスの精製．流速，吸着容量の設定の記載あり． 溶出画分は，不純物であるD […]
ZOLGENESMA スイスのノバルティス社(売上高約500億ドル, Investing.com調べ)が買収したAveXis社の開発した骨髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy; SMA)に対する遺 […]